Celldex公布barzolvolimab治疗CSU两项III期研究阳性结果

• 同类最佳的结果显示出快速、显著且持久的疗效，支持 barzolvolimab 成为 CSU 变革性疗法的潜力
• EMBARQ-CSU1 和 -CSU2 在两项研究及两个剂量组中均于 12 周时达到主要终点和所有关键次要终点
• 在 omalizumab 难治性 CSU 以及重度疾病或重度血管性水肿患者中显示出具有临床意义且统计学显著的获益
• 疗效从第 12 周至第 24 周持续或进一步加深
• 耐受性良好，至 24 周安全性特征良好；与既往研究一致
• 两项试验中的治疗将持续至 52 周；预计于 2027 年提交 BLA
• 公司将于今日美国东部时间上午 8:00 举行网络直播 

新泽西州汉普顿，2026 年 9 月 22 日（GLOBE NEWSWIRE）——Celldex（NASDAQ:CLDX）今日公布了公司 3 期 EMBARQ-CSU1 和 EMBARQ-CSU2 试验的积极顶线结果，这两项试验评估了两种剂量的 barzolvolimab 用于症状经 H1 抗组胺药控制不佳的慢性自发性荨麻疹（CSU）患者。EMBARQ-CSU1 和 EMBARQ-CSU2 研究是在抗组胺药难治性 CSU 中开展的最大规模项目，纳入了既往接受过晚期治疗/难治性 CSU 患者。两项 3 期试验均达到主要终点，即第 12 周每周荨麻疹活动度评分（UAS7）较基线的平均变化，并达到所有关键次要终点，证明疾病活动度出现具有临床意义且统计学显著的改善。Barzolvolimab 在 24 周安慰剂对照治疗期内耐受性良好，安全性特征良好，与既往 2 期经验一致。EMBARQ-CSU 试验正在进行中，治疗将持续至 52 周。公司打算在即将召开的医学会议上公布 EMBARQ-CSU 数据，并计划于 2027 年向 FDA 提交生物制品许可申请（BLA）。

“我们对今天分享的结果感到自豪，并相信 barzolvolimab 有潜力解决 CSU 中巨大的未满足需求，”Celldex 高级副总裁兼首席医学官 Diane Young 医学博士表示。“Barzolvolimab 在整个研究中持续显示出前所未有的完全缓解率，并在现有疗法服务不足的患者群体中展现出强大差异化优势，包括重度疾病或血管性水肿患者，以及对 omalizumab 难治的患者。我们相信 barzolvolimab 可以成为 CSU 患者的变革性疗法，并感谢 CSU 群体、试验参与者以及全球研究者对 EMBARQ-CSU 试验和整个 barzolvolimab 临床项目的支持。”

“我们两项 3 期 EMBARQ-CSU 试验的结果显示出 CSU 中同类最佳的疗效，”Celldex 联合创始人、总裁兼首席执行官 Anthony Marucci 表示。“我们相信 barzolvolimab 处于有利地位，可满足存在高度未满足需求的大量 CSU 人群——作为重度 CSU 或血管性水肿患者的一线疗法，以及作为首选的二线晚期治疗。我们期待继续扩大我们在肥大细胞生物学领域的领导地位，并推进到下一发展阶段——建立一个商业化阶段组织，致力于尽快将 barzolvolimab 带给有需要的患者和医生。”

关键发现摘要

数据截止日期：2026 年 9 月 9 日

3期EMBARQ-CSU1和EMBARQ-CSU2研究显示出快速、显著、持久的疗效，与2期研究一致，在CSU中无可比拟。从第12周到第24周，主要终点和所有关键次要终点的疗效均得以维持或加深。

P值为LS均值治疗差异与安慰剂比较。

• 主要终点显示出具有临床意义且高度统计学显著的改善。

关键次要终点：两项EMBARQ-CSU试验中的所有关键次要终点均在第12周达到，具有高度统计学显著性且具有临床意义。

鉴于完全缓解（瘙痒和风团完全消失）对患者和医生的重要性，以及barzolvolimab驱动持续完全缓解的独特能力，公司正在展示在第12周和第24周观察到的UAS7=0数据。

P值基于logistic回归模型的调整比值比。

• 在第12周和第24周，两个barzolvolimab剂量组达到完全缓解（UAS7=0）的患者均显著多于安慰剂组。

P值基于logistic回归模型的调整比值比。

• 在对奥马珠单抗难治的CSU患者亚群中，第12周达到完全缓解（UAS7=0）的患者比例高于安慰剂组。

P值基于logistic回归模型的调整比值比。

• 在基线AAS7>0的患者中，第12周达到血管性水肿完全消退（AAS7=0）的患者比例在统计学上高于安慰剂组。

Barzolvolimab耐受性良好，并显示出与既往经验一致的良好安全性特征，直至第24周安慰剂对照期结束。

3期EMBARQ-CSU1和CSU2研究正在进行中。计划于2027年提交BLA。

该3期项目旨在确立barzolvolimab在尽管接受H1抗组胺药治疗仍存在症状的成年CSU患者中的疗效和安全性。两项3期试验均为随机、双盲、安慰剂对照、平行组、全球性研究。1,939例患者被随机分配（n=963 EMBARQ-CSU1；n=976 EMBARQ-CSU2），平均分配至barzolvolimab 150 mg每4周一次（在300 mg负荷剂量后）、barzolvolimab 300 mg每8周一次（在450 mg负荷剂量后）治疗52周，或安慰剂治疗24周。在第24周时，安慰剂组患者被重新随机分配至两个剂量组的活性治疗。研究的主要终点评估了barzolvolimab在第12周减少荨麻疹活动（每周荨麻疹活动评分；UAS7）的临床效果。这些研究旨在检测每个活性治疗组与安慰剂相比在总体人群以及奥马珠单抗难治性受试者亚群中具有临床意义的差异。主要终点分析在所有患者完成24周安慰剂对照部分研究时进行。一项全球3b期长期扩展研究（LTE）已建立并正在进行中，患者可在完成EMBARQ-CSU 3期试验后进入该研究。

请访问clinicaltrials.gov获取有关EMBARQ-CSU1的更多信息；NCT06445023和EMBARQ-CSU2；NCT06455202。

网络直播和电话会议

公司将于今天美国东部时间上午8:00举行电话会议/网络直播，讨论这些结果。如需访问现场和存档网络直播，请访问Celldex网站投资者关系页面上的Events部分。有兴趣通过电话参与的人士可在此注册，以获取拨入号码和唯一PIN码，从而顺畅接入电话会议。否则，请访问仅收听网络直播链接。存档网络直播将在公司网站上提供有限时间。