Alexion 将在 ASBMR 2026 年会展示 HPP 与 HypoPT 的 III 期数据
Alexion（阿斯利康罕见病部门）将在 10 月 9 日至 12 日于波士顿举行的 ASBMR 2026 年会上发布 16 场报告，包括 3 场口头报告。
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AstraZeneca｜阿斯利康
Capricor Therapeutics｜卡普里科精选 Capricor公布Deramiocel治疗DMD的HOPE-3开放标签延展上肢功能数据
Capricor在2026世界肌肉学会大会公布HOPE-3开放标签延展数据：安慰剂组延迟用药后上肢功能年下降幅度较其安慰剂年减缓76%（LS均值变化-0.49 vs -2.05，n=49）。24个月时两组下降均慢于自然病史预测。数据已纳入Deramiocel BLA重大修正，PDUFA目标日期2026年11月22日。
研究关注：HOPE-3开放标签延展数据或为评估Deramiocel上肢功能获益持续性及BLA审评提供参考。
BridgeBio Pharma｜布里奇奥精选 BridgeBio公布BBP-418治疗LGMD2I/R9的III期FORTIFY 12个月心脏探索性数据
BridgeBio在FORTIFY III期12个月中期分析中报告，基线HS肌钙蛋白I升高的LGMD2I/R9患者经BBP-418治疗后100%于第12个月恢复正常，安慰剂组为40%（p=0.0248）；54%治疗者LVEF稳定或改善，安慰剂组25%（p=0.0262）。BBP-418正接受FDA优先审评，PDUFA目标日期为2026年11月27日。
研究关注：关注心脏生物标志物正常化能否支撑BBP-418的疾病修饰定位及11月27日PDUFA前的审评预期。
BioMarin Pharmaceutical BioMarin公布POMBILITI+OPFOLDA治疗晚发型庞贝病五年III期数据
PROPEL开放标签扩展研究显示，82例持续用药者五年内运动功能维持、肺功能相对稳定；ERT经治者pp6MWD变化0.7%，ERT初治者10.5%。未发现新安全性信号，51.2%出现治疗相关不良事件。
Travere Therapeutics｜特拉维尔精选 Travere公布FILSPARI治疗IgAN与FSGS新数据
Travere在ASN Kidney Week 2026公布9项FILSPARI数据。II期SPARTAN最终分析显示，一线治疗IgAN患者75%实现完全蛋白尿缓解，110周eGFR变化为−1.75 mL/min/1.73 m²。III期DUPLEX事后分析显示，FSGS无肾病综合征患者完全缓解率20%对6%，肾衰竭率2%对8%。
研究关注：可跟踪FILSPARI一线治疗IgAN与FSGS无肾病综合征人群的疗效持续性及适应症拓展证据。
Belite Bio｜贝丽特 Belite Bio 将在 Innovate Retina 与 AAO 2026 公布 Tinlarebant 治疗 Stargardt 病数据
Belite Bio 宣布其 tinlarebant 数据将在 Innovate Retina（10 月 8 日）和 AAO 2026（10 月 9-12 日）以口头报告形式公布，内容包括 III 期 DRAGON 研究治疗青少年 Stargardt 病的 24 个月顶线结果。
Taysha Gene Therapies｜泰莎 Taysha 在第55届儿童神经病学会年会公布 TSHA-102 治疗 Rett 综合征 REVEAL Part A I/II 期试验数据
Taysha Gene Therapies 宣布在第55届儿童神经病学会年会上以多场 encore 报告展示 TSHA-102 治疗 Rett 综合征的临床项目数据，内容为此前在2026年 IRSF 科学会议分享的结果。
Nippon Shinyaku｜日本新药精选 日本新药公布brogidirsen治疗DMD投药5年结果
日本新药宣布，NCNP在第31届世界肌学会以海报形式发布brogidirsen（NS-089/NCNP-02）治疗DMD的5年数据。6例患者每周静脉给药，可步行者North Star步行评估维持或改善，全部患者上肢功能维持，未见重笃不良事件或输注反应。全球II期试验进行中。
研究关注：5年数据或为评估brogidirsen长期疗效持续性及全球II期推进节奏提供参考。
Sarepta Therapeutics｜萨雷普塔精选 Sarepta公布ELEVIDYS在8-12岁DMD可行走患者中的两年功能获益数据
Sarepta在2026年世界肌肉学会年会公布ELEVIDYS数据：8-12岁可行走DMD患者（n=25）对比外部对照（n=99），两年NSAA评分差异3.32分（P=0.0022），起身速度与10米步行速度亦改善。2-3岁患儿12周微抗肌萎缩蛋白表达稳健，安全性无新信号。
研究关注：关注ELEVIDYS在8-12岁可行走患者的功能获益能否支持适应症向更大年龄段拓展。
Neurocrine Biosciences Neurocrine 将在 FPWR 2026 研讨会公布 VYKAT XR（diazoxide choline）治疗 Prader-Willi 综合征的真实世界研究与长期数据
Neurocrine Biosciences 将在 10 月 7-10 日于费城举行的 FPWR 2026 年度研究研讨会暨家庭会议上，公布 VYKAT XR（diazoxide choline）缓释片治疗 Prader-Willi 综合征（PWS）的多项研究数据。
Dyne Therapeutics｜戴恩精选 Dyne公布z-basivarsen治疗DM1的I/II期ACHIEVE一年数据
Dyne公布I/II期ACHIEVE试验MAD部分汇总剂量组（N=25-26）12个月数据，vHOT、5xSTS、10MWR、QMT及MDHI较基线改善，并优于匹配自然史队列。6个月vHOT较安慰剂相对改善3.6秒。公司预计REC顶线数据2027年Q1读出。
研究关注：关注vHOT能否作为加速批准的中间终点，及REC与III期HARMONIA的读出节奏。
Dianthus Therapeutics Dianthus Therapeutics公布claseprubart在2026 AANEM年会的数据报告安排
Dianthus Therapeutics宣布将在2026年9月29日至10月2日于奥兰多举行的AANEM年会上，以1场口头报告和4场壁报展示claseprubart数据，包括III期CAPTIVATE试验在CIDP中的中期分析。
uniQure｜优尼库尔精选 uniQure公布AMT-130治疗亨廷顿病I/II期研究36及48个月数据
uniQure公布AMT-130治疗亨廷顿病I/II期研究更新数据：15例高剂量患者36个月cUHDRS减缓80%（名义p=0.005）、TFC减缓67%（名义p=0.011）；12例48个月cUHDRS减缓44%（p=0.144，未达统计学显著）、TFC减缓61%（名义p=0.008）。BLA已按FDA认可的36个月数据提交，未包含本次结果。
研究关注：可跟踪36个月数据作为BLA加速审批主依据的审评进展，及48个月疗效持续性。
Belite Bio｜贝丽特 Belite Bio将在Euretina两场会议口头报告tinlarebant治疗青少年Stargardt病III期DRAGON研究顶线结果
Belite Bio宣布其数据将在Euretina Innovation Spotlight（9月30日）和Euretina（10月1-4日）两场维也纳会议上进行口头报告，其中10月4日将公布tinlarebant治疗青少年Stargardt病的III期DRAGON研究顶线结果。
argenx SE精选 argenx在AANEM与MGFA公布VYVGART及管线新数据
argenx在2026年AANEM与MGFA会议公布VYVGART在MG和CIDP的临床、长期及真实世界数据，以及empasiprubart和adimanebart结果。III期ADAPT OCULUS显示眼肌型MG患者额外两个周期后MGII眼部评分进一步改善；ADAPT SERON一年数据维持约5分MG-ADL改善。
研究关注：可跟踪VYVGART在眼肌型MG、AChR抗体阴性gMG及CIDP的适应症拓展与早期治疗证据。
Mirum Pharmaceuticals｜米鲁姆制药精选 Mirum披露brelovitug治疗慢性HDV的III期AZURE-1研究达到主要终点
III期AZURE-1研究第24周达到主要终点：300mg每周组56%、900mg每4周组45%患者实现病毒学应答联合ALT正常化，延迟治疗组为0%（p<0.0001）。IIb期48周数据显示病毒抑制加深、ALT正常化率上升，未观察到新安全性信号。
研究关注：可帮助评估brelovitug在HDV的注册路径与疗效持续性，后续关注AZURE-4读出及BLA申报节奏。
Mirum Pharmaceuticals｜米鲁姆制药 Mirum 将于 9 月 28 日召开投资者电话会，公布 Brelovitug 治疗慢性丁型肝炎 III 期 AZURE-1 研究顶线结果
Mirum Pharmaceuticals 将于 2026 年 9 月 28 日召开投资者电话会，公布 Brelovitug 治疗慢性丁型肝炎病毒（HDV）的 III 期 AZURE-1 研究顶线结果，以及该研究 IIb 期部分的 48 周数据。Brelovitug 是一款全人源单克隆抗体，目前处于慢性 HDV 的后期开发阶段。
Sarepta Therapeutics｜萨雷普塔 Sarepta 将在 NMSG 2026 公布神经肌肉管线新数据，含 ELEVIDYS IV 期 ENDURE 研究首批结果
Sarepta Therapeutics 将于 9 月 25-27 日在圣安东尼奥举行的第 27 届 NMSG 科学会议上展示 7 张海报，其中包括 IV 期 ENDURE 研究的首批结果——该多中心前瞻性观察性研究评估接受 delandistrogene moxeparvovec 治疗的 Duchenne 肌营养不良患者，含使用西罗莫司预防性免疫抑制患者的安全性。
Chugai 中外制药｜中外制药精选 Roche 公布 sefaxersen 治疗 IgA 肾病 III 期 IMAGINATION 研究中期阳性结果
Chugai 转述 Roche 9月23日发布的消息：全球 III 期 IMAGINATION 研究评估 sefaxersen 治疗 IgA 肾病，中期分析显示阳性结果，sefaxersen 显著降低蛋白尿。详细数据将在即将召开的医学会议上公布。
研究关注：关注 sefaxersen 在 IgAN 的 III 期中期蛋白尿数据，后续完整数据读出与注册推进节奏值得跟踪。
BridgeBio Pharma｜布里奇奥精选 BridgeBio：acoramidis真实世界研究显示临床恶化风险较tafamidis降低34%
BridgeBio公布发表于Cardiology and Therapy的真实世界回顾性研究，acoramidis较tafamidis复合临床恶化风险降低34%（HR 0.66；p=0.046），利尿剂强化风险降低43%（HR 0.57；p=0.021）。加权后纳入acoramidis 170例、tafamidis 448例，平均随访约4.6个月。
研究关注：真实世界数据或影响ATTR-CM一线选择与换药决策，可跟踪后续独立EHR研究是否复现。
Ionis Pharmaceuticals｜伊奥尼斯精选 Ionis与Roche公布sefaxersen治疗IgA肾病III期IMAgiNATION积极中期数据
Ionis与Roche公布III期IMAgiNATION研究预设中期结果：sefaxersen在37周较安慰剂实现具统计学显著和临床意义的蛋白尿下降（24小时UPCR），安全性与此前一致。研究继续盲态随访至105周评估eGFR变化，数据将提交监管机构。
研究关注：关注37周UPCR主要终点读出后，105周eGFR肾功能数据能否支持长期获益。
Ionis Pharmaceuticals｜伊奥尼斯精选 Ionis与Otsuka公布ulefnersen治疗FUS-ALS的III期FUSION研究阳性顶线结果
Ionis与Otsuka公布III期FUSION研究阳性顶线结果：ulefnersen在评估功能损害与生存的主要终点上较安慰剂达统计学显著改善（p=0.0005，N=73，72周）。公司称多数不良事件为轻中度，将与FDA及全球监管机构讨论加速申报路径。
研究关注：FUS-ALS首个靶向遗传病因的III期阳性结果，可跟踪FDA等监管沟通与加速申报路径进展。
Vertex Pharmaceuticals｜福泰制药精选 Vertex公布inaxaplin治疗AMKD的IIb期AMPLIFIED研究积极结果
Vertex公布IIb期AMPLIFIED研究结果：inaxaplin 45mg每日一次联合标准治疗，轻度蛋白尿队列13周UACR较基线降42.7%，合并2型糖尿病队列降17.3%；两队列总体安全耐受。AMPLITUDE II/III期研究已完成入组，公司预计2027年初读出中期分析。
研究关注：可跟踪AMPLITUDE中期分析（2027年初）读出，评估加速批准路径与AMKD适应症拓展。
Zenas BioPharma｜泽纳斯生物制药 Zenas BioPharma 将在 IgG4-RD 国际研讨会与 ACR Convergence 2026 公布 obexelimab III 期 INDIGO 数据
Zenas BioPharma 宣布，obexelimab 治疗 IgG4 相关疾病（IgG4-RD）的 III 期 INDIGO 试验新数据将在两场学术会议公布：10 月 8-10 日麻省剑桥第 6 届 IgG4-RD 国际研讨会，以及 11 月 6-11 日奥兰多 ACR Convergence 2026。
Otsuka Pharmaceutical｜大冢制药（大冢控股子公司）精选 大冢与Ionis公布ulefnersen治疗FUS-ALS的III期FUSION试验达主要终点
大冢与Ionis公布III期FUSION试验阳性顶线结果：ulefnersen在评估功能损害与生存的主要终点上较安慰剂达统计学显著改善（p=0.0005，至第505天ALSFRS-R等联合秩分析）。次要终点血清NfL等亦支持获益，多数不良事件为轻中度。双方计划与FDA及全球监管沟通以争取潜在加速申报路径。
研究关注：首次靶向FUS-ALS遗传病因的安慰剂对照III期达主要终点，可能帮助更新该罕见亚型注册路径与研发预期；后续可跟踪开放标签延长期的长期疗效与安全性数据。
Pharming Group｜法明精选 Pharming公布leniolisib治疗免疫失调PIDs的II期阳性顶线数据
Pharming公布leniolisib在PI3Kδ相关免疫失调的遗传性原发性免疫缺陷（PIDs）II期单臂开放标签顶线数据：13例受试者中脾脏体积平均缩小26.4%，安全性总体可耐受，未发现新安全信号。公司预计2026年第四季度报告CVID的II期顶线结果。
研究关注：关注leniolisib在APDS之外PID人群的拓展证据，Q4 2026 CVID II期数据将决定是否推进注册研究。
Vera Therapeutics｜维拉生物精选 Vera披露TRUTAKNA治疗IgA肾病ORIGIN 3最终分析：eGFR稳定、进展风险降76%
Vera公布ORIGIN 3最终分析，428例原发性IgA肾病患者中TRUTAKNA两年eGFR年斜率-0.6 vs 安慰剂-5.6 mL/min/1.73m²，复合肾脏病进展风险降76%（HR 0.24），安全性总体与安慰剂相当。公司计划2026年Q4提交补充BLA。
研究关注：ORIGIN 3最终分析或为补充BLA全批准提供依据，可跟踪申报与eGFR长期获益验证。
Sionna Therapeutics｜西昂纳 Sionna将SION-451+SION-2222双联推进至IIa期POC试验
Sionna宣布将SION-451+SION-2222双联推进至AscenSION CF IIa期POC试验，预计2027年一季度启动。SION-719 PreciSION CF事后分析显示，剔除3例PK异常者后安慰剂校正汗氯变化达-8.6 mmol/L。公司同时裁员约46%，现金跑道延至2029年下半年。
Rhythm Pharmaceuticals｜瑞斯姆精选 Rhythm在ESPE披露setmelanotide治疗获得性下丘脑肥胖真实世界及III期数据
法国早期准入项目30例获得性下丘脑肥胖儿科患者中，setmelanotide治疗6个月平均BMI较基线降11.5%（n=17），12个月降10.5%（n=13），18个月降9.0%（n=5，p<0.13）；III期TRANSCEND事后分析显示多项代谢指标较安慰剂改善。
研究关注：真实世界18个月BMI降幅收窄且样本仅5例，可跟踪长期疗效持续性；III期事后分析提示代谢指标获益。
Ascendis Pharma｜阿森迪斯精选 Ascendis公布TransCon CNP婴儿II期sentinel队列52周数据
Ascendis公布reACHin试验开放标签sentinel队列52周数据：7名0至<2岁软骨发育不全婴儿接受每周一次TransCon CNP（navepegritide）100 μg/kg，AFMS全部稳定或改善，枕骨大孔矢状径平均增加3.15 mm，ACH特异性仰卧位身长Z评分平均提高0.42，无注射部位反应。该药2026年2月已获FDA批准用于2岁及以上患儿。
研究关注：关注婴儿期早期干预能否打开2岁以下适应症拓展空间，后续跟踪双盲部分数据读出。
BioMarin Pharmaceutical精选 BioMarin公布VOXZOGO治疗软骨发育不全III期CANOPY-HCH-3阳性结果
BioMarin公布III期CANOPY-HCH-3研究结果，VOXZOGO在软骨发育不全儿童中52周AGV较安慰剂LS均值差2.33 cm/年（p<0.0001），达主要终点；身高、身高Z评分和臂展亦显著改善，安全性与此前一致。公司已向FDA提交sNDA。
研究关注：III期阳性数据与sNDA申报同步，可跟踪FDA审评节奏及2027年潜在上市对适应症拓展的贡献。
BridgeBio Pharma｜布里奇奥精选 BridgeBio口服infigratinib III期PROPEL 3显示52周生长外获益
BridgeBio公布III期PROPEL 3探索性分析：52周时口服infigratinib组AHI较基线升10.4%，安慰剂组升49.2%；中耳炎年化发生率低38%。PROPEL项目治疗3年身高Z评分较基线+0.92 SD，安全性良好。公司已向FDA提交NDA，预计2027年中美国上市。
研究关注：关注口服infigratinib在生长之外的睡眠呼吸暂停、中耳炎等探索性终点趋势，及NDA审评与2027年中美国上市节奏。
Shionogi｜盐野义制药精选 盐野义与StemRIM公布redasemtide两项II期试验结果
盐野义与StemRIM公布redasemtide两项II期结果：营养不良型大疱性表皮松解症试验中，4例患者有3例达到难治性溃疡闭合的主要终点；急性缺血性卒中全球II期试验未达主要终点，mRS未见统计学显著改善，两组不良事件发生率相当。
研究关注：两项II期结果分化，可跟踪盐野义对redasemtide后续开发策略的调整方向。
Dyne Therapeutics｜戴恩 Dyne将在医学会议公布z-basivarsen治疗DM1的I/II期ACHIEVE一年数据
Dyne宣布将在WMS和AANEM会议公布ACHIEVE试验额外一年临床数据：MAD汇总剂量组（N=25-26）6个月和12个月数据，与倾向匹配的END-DM1自然史队列（N=41-46）对比，并更新安全性数据。公司同时将提供REC队列（n=71）vHOT平均基线值，REC顶线数据预计2027年一季度。
Pharvaris｜法瓦里斯精选 Pharvaris公布deucrictibant XR预防HAE发作III期CHAPTER-3阳性顶线数据
Pharvaris公布CHAPTER-3 III期顶线数据：deucrictibant XR 40mg每日一次使全部类型HAE患者月均发作率较安慰剂降低83%（p<0.0001），1/2型患者降低87%；所有次要终点达统计学显著，耐受性良好。公司计划2027年上半年起提交上市申请。
研究关注：关注口服预防疗法在HAE的III期验证，及2027上半年申报节奏。
Beam Therapeutics｜比姆治疗精选 Beam公布BEAM-302治疗AATD的I/II期更新数据
Beam在ERS 2026公布BEAM-302治疗AATD的I/II期更新数据：截至2026年6月24日，29例单次给药患者中60mg组总AAT稳态均值14.4µM（Part A）和13.5µM（Part B），均高于11µM保护阈值，Z-AAT降低84%。全球关键队列已启动给药。
研究关注：关注单次给药18个月持久性及60mg剂量下AAT生物标志物，评估加速批准路径可行性。