Ionis与Roche公布sefaxersen治疗IgA肾病III期IMAgiNATION积极中期数据
Ionis announces positive interim data from partner Roche’s Phase 3 IMAgINATION study in IgA nephropathy (IgAN)
Ionis与Roche公布III期IMAgiNATION研究预设中期结果：sefaxersen在37周较安慰剂实现具统计学显著和临床意义的蛋白尿下降（24小时UPCR），安全性与此前一致。研究继续盲态随访至105周评估eGFR变化，数据将提交监管机构。
关注37周UPCR主要终点读出后，105周eGFR肾功能数据能否支持长期获益。
– Sefaxersen 在第 37 周与安慰剂相比显示出统计学显著且具有临床意义的蛋白尿降低，展现出同类最佳潜力 –
– IgAN 是一种进行性肾脏疾病，通常在年轻成人中被诊断，高达 50% 的患者在 20 年内进展为肾衰竭，需要透析或移植 –
– 中期数据将在即将召开的医学会议上公布，并与卫生监管机构共享 –
加利福尼亚州卡尔斯巴德--(美国商业资讯)--2026年9月23日-- Ionis Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克股票代码：IONS）及其合作伙伴罗氏今日宣布，正在进行的 3 期 IMAgINATION 研究取得阳性预设中期结果，该研究评估在研药物 sefaxersen 用于治疗成人原发性 IgA 肾病（IgAN）。该研究达到其主要终点，与安慰剂相比，sefaxersen 在第 37 周通过 24 小时尿蛋白与肌酐比值（UPCR）测量，实现了统计学显著且具有临床意义的蛋白尿降低。蛋白尿是肾损伤的关键指标，UPCR 的降低与长期肾功能的保护密切相关。 Sefaxersen 是一种每月一次皮下注射制剂，专为 IgAN 患者自行给药而设计。Sefaxersen 的安全性和耐受性特征与先前报告的数据一致，未发现新的安全性信号。
“凭借这些阳性中期结果，sefaxersen 有望直接针对 IgAN 相关肾损伤的主要驱动因素，具有帮助减缓疾病进展并可能减少长期透析或肾移植需求的潜力，”Ionis 首席执行官 Brett P. Monia 博士表示。“这些发现是该领域的一项重要进展，进一步证明了我们 RNA 靶向技术的广泛潜力，能够为患有严重疾病的人们带来有意义的改变。”
IMAgINATION 研究将继续作为盲法研究进行，以评估两年内肾功能的变化，通过第 105 周的估算肾小球滤过率（eGFR）测量。中期分析数据将在即将召开的医学大会上公布，并与卫生监管机构共享，目标是将这一治疗尽快带给患者。
IgAN，也称为 Berger 病，是一种慢性进行性自身免疫性疾病，高达 50% 的患者在诊断后 20 年内发展为终末期肾病。该病通常在 40 岁之前被诊断，全球每年每百万成人中至少有 25 人患病。
罗氏从 Ionis 获得 sefaxersen 的许可，用于治疗补体介导的疾病。根据协议条款，Ionis 已收到预付款、许可费和开发里程碑付款，并有资格获得监管和销售里程碑付款以及 sefaxersen 净销售额的分级特许权使用费。
补充资料（7 节）药物、疾病与研究背景 · 公司与合作方信息 · 法律与声明 · 投资者与媒体联系
药物、疾病与研究背景
关于 sefaxersen
Sefaxersen 是一种在研的高特异性肝脏靶向反义寡核苷酸，可抑制因子 B 的产生，是首个针对 IgA 肾病（IgAN）的 RNA 靶向疗法。IgAN 患者的血清补体因子 B 水平升高。Sefaxersen 旨在提供对替代补体途径的持续控制——这是 IgAN 中的重要途径——从而实现每月一次皮下给药，并拟用于 IgAN 患者的自行给药。
关于 IMAgINATION 研究
IMAgINATION（NCT05797610）是一项 3 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估皮下注射 sefaxersen（一种在研的补体因子 B 反义抑制剂）在进展高风险的原发性 IgA 肾病患者中的疗效和安全性。该研究入组了 459 人，按 1:1 随机接受 sefaxersen 或安慰剂治疗 105 周。参与者可在第 105 周后由研究者决定或达到共同截止时间点（以先发生者为准）后转为开放标签治疗。该研究的主要终点是第 37 周时尿蛋白与肌酐比值较基线的变化。
关于 IgA 肾病（IgAN）
IgAN，也称为 Berger 病，是一种严重、慢性且进行性的自身免疫性肾脏疾病，全球每年每百万成人中至少有 25 人患病，通常在 40 岁之前被诊断。在 IgAN 中，免疫复合物沉积在肾脏，激活补体系统的旁路途径，导致炎症及随后的肾脏损伤。它是最常见的原发性肾小球肾炎（肾小球炎症）形式，并且仍是肾衰竭的主要原因之一，多达 50% 的患者在诊断后 20 年内发生终末期肾病。许多当前疗法旨在降低尿液中的蛋白水平并控制血压，以减缓疾病进展。
更新的 KDIGO 2025 指南* 强调需要同时解决 IgAN 潜在的免疫介导病因和肾脏损伤的下游后果。虽然新疗法扩大了治疗选择，但仍存在重要的未满足需求，包括改善肾功能的长期保护以及更多针对疾病进展关键驱动因素的靶向方法。
公司与合作方信息
关于 Ionis Pharmaceuticals, Inc.
三十多年来，Ionis 一直致力于发明药物，为患有严重疾病的人们带来更美好的未来。Ionis 目前拥有已上市药物，并在神经病学、心血管代谢疾病和部分患者高度需求的领域拥有领先的研发管线。作为 RNA 靶向药物的先驱，Ionis 除推进基因编辑新方法外，还继续推动 RNA 疗法的创新。对疾病生物学的深入理解和行业领先的技术推动着我们的工作，同时我们满怀热情和紧迫感，为患者带来改变生命的进展。如需了解更多关于 Ionis 的信息，请访问 Ionis.com，并在 X（Twitter）、LinkedIn 和 Instagram 上关注我们。
法律与声明
Ionis 前瞻性声明
本新闻稿包含有关 Ionis 业务以及 sefaxersen、我们的商业化药物、其他在研药物和技术疗法的治疗和商业潜力，以及我们对开发和监管里程碑的预期的前瞻性陈述。任何描述 Ionis 目标、预期、财务或其他预测、意图或信念的陈述均为前瞻性陈述，应被视为风险陈述。此类陈述受某些风险和不确定性的影响，包括在发现、开发和商业化可安全有效地用作人类治疗药物的药物过程中固有的风险，以及围绕此类药物建立业务的过程中固有的风险。Ionis 的前瞻性陈述还涉及一些假设，如果这些假设从未实现或被证明是正确的，可能导致其实际结果与此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异。尽管 Ionis 的前瞻性陈述反映了其管理层的善意判断，但这些陈述仅基于 Ionis 目前已知的事实和因素。除法律要求外，我们不承担因任何原因更新任何前瞻性陈述的义务。因此，请您不要依赖这些前瞻性陈述。有关 Ionis 项目的这些及其他风险在 Ionis 截至 2025 年 12 月 31 日止年度的 10-K 表格年度报告和最新的 10-Q 表格中有更详细的描述，这些报告已提交给美国证券交易委员会。这些文件及其他文件的副本可从公司获取。
在本新闻稿中，除非上下文另有要求，“Ionis”、“公司”、“我们”、“我们的”均指 Ionis Pharmaceuticals 及其子公司。
Ionis Pharmaceuticals® 是 Ionis Pharmaceuticals, Inc. 的商标。
*KDIGO 指南是全球医疗机构、政策制定者和临床医生标准化肾脏疾病诊断、分期和治疗的基础框架。
在 businesswire.com 上查看源版本：https://www.businesswire.com/news/home/20260922857250/en/
投资者与媒体联系
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来源：Ionis Pharmaceuticals, Inc.
来源：Ionis Pharmaceuticals｜伊奥尼斯 · ir.ionis.com