Alexion 将在 ASBMR 2026 年会展示 HPP 与 HypoPT 的 III 期数据
Alexion（阿斯利康罕见病部门）将在 10 月 9 日至 12 日于波士顿举行的 ASBMR 2026 年会上发布 16 场报告，包括 3 场口头报告。
#临床数据
最近更新时间：
#临床数据
今日 4 条最近更新时间：
AstraZeneca｜阿斯利康 Vir Biotechnology｜维尔生物 Vir Biotechnology将在AASLD 2026公布elebsiran联合tobevibart治疗慢性丁型肝炎的II期SOLSTICE扩展结果
Vir Biotechnology将于2026年11月5-9日在丹佛举行的AASLD The Liver Meeting® 2026上，以口头报告形式公布II期SOLSTICE试验中elebsiran（VIR-2218）联合tobevibart（VIR-3434）治疗慢性丁型肝炎的扩展数据，包括至第96周的HDV RNA应答模式及肝内NK细胞重塑的转化子研究。
AbbVie｜艾伯维精选 AbbVie与Genmab：epcoritamab联合R-CHOP一线DLBCL III期PFS显著改善
III期EPCORE DLBCL-2显示，epcoritamab联合R-CHOP较单用R-CHOP在新诊断DLBCL（IPI 2-5）中显著改善PFS，疾病进展或死亡风险降低51%（HR 0.49，95% CI 0.36-0.67，p<0.0001）。公司称将据此与全球监管机构沟通后续步骤。
研究关注：关注双抗联合R-CHOP一线DLBCL的注册推进节奏，以及PFS获益能否转化为OS与固定疗程优势。
Genmab精选 Genmab与AbbVie：epcoritamab联合R-CHOP一线DLBCL III期PFS达统计学显著改善
Genmab与AbbVie公布III期EPCORE DLBCL-2顶线结果：epcoritamab联合R-CHOP对比R-CHOP单药，在新诊断IPI 2-5分DLBCL中PFS达统计学显著且具临床意义改善，疾病进展或死亡风险降低51%（HR 0.49，95% CI 0.36-0.67；p<0.0001）。公司表示将就此与全球监管机构沟通。
研究关注：关注该III期一线DLBCL数据能否支持注册路径推进及适应症前移。
Capricor Therapeutics｜卡普里科精选 Capricor公布Deramiocel治疗DMD的HOPE-3开放标签延展上肢功能数据
Capricor在2026世界肌肉学会大会公布HOPE-3开放标签延展数据：安慰剂组延迟用药后上肢功能年下降幅度较其安慰剂年减缓76%（LS均值变化-0.49 vs -2.05，n=49）。24个月时两组下降均慢于自然病史预测。数据已纳入Deramiocel BLA重大修正，PDUFA目标日期2026年11月22日。
研究关注：HOPE-3开放标签延展数据或为评估Deramiocel上肢功能获益持续性及BLA审评提供参考。
Ardelyx｜阿德利克斯 Ardelyx 将在 ASN Kidney Week 2026 展示 XPHOZAH（tenapanor）真实世界数据等三项高磷血症摘要
Ardelyx 宣布将在 2026 年 10 月 21–25 日于丹佛举行的 ASN Kidney Week 2026 展示三项高磷血症相关摘要，包括评估 tenapanor 联合不同磷结合剂真实世界疗效、患者管理负担调查，以及累积高磷血症与透析患者发病率、死亡率风险的分析。
Revolution Medicines精选 Revolution Medicines启动RASONQUE联合zoldonrasib一线治疗PDAC的III期RASolute 309试验
Revolution Medicines宣布III期RASolute 309已开始给药，评估RASONQUE（daraxonrasib）联合zoldonrasib对比吉西他滨联合白蛋白紫杉醇一线治疗转移性RAS G12D PDAC，双主要终点为PFS和OS。公司称该联合在经治患者中显示抗肿瘤活性且安全性可控。
研究关注：可跟踪RAS(ON)双抑制剂一线治疗PDAC的III期推进节奏与读出预期。
Celcuity｜赛尔修伊蒂 Celcuity 将在 ESMO 2026 公布 gedatolisib 多项 VIKTORIA-1 及前列腺癌试验数据
Celcuity 宣布其 gedatolisib 的多项研究入选 ESMO 2026 大会，包括 VIKTORIA-1 PIK3CA 突变型队列的额外亚组分析（LBA 16 快速口头报告），以及 PIK3CA 野生型队列中 gedatolisib 三联方案与其他方案的比较分析（网络 Meta 分析，1873P）。
Eli Lilly｜礼来 礼来将在 Fall Clinical 2026 展示 21 项皮肤病学数据，涵盖 EBGLYSS、Taltz 联合 Zepbound 及 Olumiant
礼来将在 10 月 8-11 日于拉斯维加斯举行的 2026 Fall Clinical 皮肤病学大会上展示 21 项壁报，覆盖特应性皮炎、银屑病和斑秃。EBGLYSS（lebrikizumab-lbkz）相关数据共 13 项，涉及中重度特应性皮炎青少年的每 8 周维持给药、减少外用治疗及 ≥6 个月儿科患者 III 期 ADorable-1 第 16 周结果。
BridgeBio Pharma｜布里奇奥精选 BridgeBio公布BBP-418治疗LGMD2I/R9的III期FORTIFY 12个月心脏探索性数据
BridgeBio在FORTIFY III期12个月中期分析中报告，基线HS肌钙蛋白I升高的LGMD2I/R9患者经BBP-418治疗后100%于第12个月恢复正常，安慰剂组为40%（p=0.0248）；54%治疗者LVEF稳定或改善，安慰剂组25%（p=0.0262）。BBP-418正接受FDA优先审评，PDUFA目标日期为2026年11月27日。
研究关注：关注心脏生物标志物正常化能否支撑BBP-418的疾病修饰定位及11月27日PDUFA前的审评预期。
Vaxcyte｜瓦克斯赛特精选 Vaxcyte公布VAX-31成人III期OPUS-1阳性顶线数据
Vaxcyte称31价PCV候选VAX-31在关键III期OPUS-1中达到全部预设主要终点：50岁及以上人群中，与PCV20和/或PCV21共有的28个血清型均达非劣效（LBCI>0.667），3个独有血清型及交叉反应20B达优效；18-49岁免疫桥接全部32项比较达非劣效。公司预计2027年上半年公布OPUS-2、OPUS-3结果，支持2028年上半年提交BLA。
研究关注：可跟踪OPUS-2/OPUS-3数据及2028年上半年BLA申报节奏，并关注3型、12F型对比PCV21的非劣效缺口。
Vaxcyte｜瓦克斯赛特 Vaxcyte将于10月5日电话会公布VAX-31成人III期OPUS-1试验顶线数据
Vaxcyte将于2026年10月5日举行网络直播和电话会议，公布31价肺炎球菌结合疫苗候选VAX-31成人关键性III期OPUS-1试验的顶线数据，该试验评估其安全性、耐受性和免疫原性。VAX-31用于预防侵袭性肺炎球菌疾病（IPD）和肺炎球菌肺炎，目前正在OPUS III期成人临床项目和II期婴儿临床项目中评估。
Biogen｜渤健精选 渤健litifilimab在CLE II期52周数据中显示快速持久疗效
渤健公布AMETHYST II/III期研究II期部分52周数据：起始用药者第52周27.2%达CLA-IGA 0-1、28.8%达CLASI-70，高于第24周的19.0%和21.7%；安慰剂交叉组最早4周起效。安全性无新信号，III期结果预计2027年上半年读出。
研究关注：关注52周疗效持续性及III期读出节奏，评估CLE适应症拓展空间。
Pfizer｜辉瑞精选 辉瑞公布 LITFULO 两项 III 期试验显著改善非节段型白癜风患者复色，计划提交监管申请
辉瑞在EADV公布TRANQUILLO 2与TRANQUILLO两项III期结果：LITFULO 100mg和50mg组第52周F-VASI75达标率分别为21.86%和12.47%，安慰剂组为2.40%和2.48%；T-VASI50为13.02%和8.98%，安慰剂组为2.40%和1.98%。公司计划向FDA和EMA提交数据。
研究关注：III期阳性数据可帮助评估ritlecitinib在白癜风适应症的注册推进节奏与口服系统治疗定位，后续关注监管申报时点及LTE长期数据。
BioMarin Pharmaceutical BioMarin公布POMBILITI+OPFOLDA治疗晚发型庞贝病五年III期数据
PROPEL开放标签扩展研究显示，82例持续用药者五年内运动功能维持、肺功能相对稳定；ERT经治者pp6MWD变化0.7%，ERT初治者10.5%。未发现新安全性信号，51.2%出现治疗相关不良事件。
CRISPR Therapeutics｜科伦斯 CRISPR Therapeutics 将在 ACR Convergence 2026 展示 zugo-cel 治疗自身免疫病的 I 期临床数据
CRISPR Therapeutics 宣布将在 ACR Convergence 2026 以壁报形式展示其靶向 CD19 的 CRISPR/Cas9 基因编辑同种异体 CAR T 疗法 zugocabtagene geleucel（zugo-cel）治疗自身免疫病的 I 期临床数据。
Travere Therapeutics｜特拉维尔精选 Travere公布FILSPARI治疗IgAN与FSGS新数据
Travere在ASN Kidney Week 2026公布9项FILSPARI数据。II期SPARTAN最终分析显示，一线治疗IgAN患者75%实现完全蛋白尿缓解，110周eGFR变化为−1.75 mL/min/1.73 m²。III期DUPLEX事后分析显示，FSGS无肾病综合征患者完全缓解率20%对6%，肾衰竭率2%对8%。
研究关注：可跟踪FILSPARI一线治疗IgAN与FSGS无肾病综合征人群的疗效持续性及适应症拓展证据。
Vera Therapeutics｜维拉生物 Vera Therapeutics 的 TRUTAKNA（atacicept-vymj）ORIGIN 3 治疗 IgA 肾病最终疗效分析入选 ASN Kidney Week 2026 开幕全会最新突破口头报告
Vera Therapeutics 宣布，TRUTAKNA（atacicept-vymj）治疗 IgA 肾病的 ORIGIN 3 试验最终疗效分析，将在 ASN Kidney Week 2026 开幕全会作为最新突破口头报告发布，并设最新突破研究壁报。
Cytokinetics｜赛托金尼克斯 Cytokinetics 将在 HFSA 2026 公布 aficamten 四项研究，含 ACACIA-HCM 与 SEQUOIA-HCM 数据
Cytokinetics 宣布在 10 月 9 日至 12 日于凤凰城举行的 HFSA 2026 年会上进行四项报告，包括两项 Late Breaking 临床研究和两项口头报告。
Johnson & Johnson｜强生精选 强生公布ICOTYDE治疗难治部位斑块状银屑病2年数据，皮肤清除率持续提升
强生公布ICONIC-TOTAL III期研究2年数据：ICOTYDE治疗高影响部位斑块状银屑病，IGA 0/1应答率从第16周57%升至第24周67%、第112周70%；第112周头皮、生殖器、手足完全清除率分别为60%、89%、63%，mNAPSI平均改善71%，安全性无新信号。
研究关注：2年持续清除数据可能为评估ICOTYDE在难治部位适应症拓展及口服IL-23靶向药的长期疗效提供参考，后续可跟踪PsA、UC、CD等适应症进展。
Sumitomo Pharma｜住友制药 住友制药：人iPSC来源垂体-下丘脑类器官移植在垂体功能减退小鼠及食蟹猴模型中恢复激素分泌
住友制药宣布，RACTHERA、名古屋大学研究生院等报告将人多能干细胞（hPSC）来源的垂体-下丘脑类器官移植至皮下组织，在垂体功能减退小鼠和食蟹猴模型中恢复了激素分泌。该研究为全球首次在非人灵长类模型中证明垂体-下丘脑类器官移植有效。
Mineralys Therapeutics｜米内拉利斯 Mineralys 将在 AHA 高血压科学会议 2026 公布 Lorundrostat 五项研究数据
Mineralys Therapeutics 宣布，lorundrostat 的五项摘要将在 10 月 7-11 日于弗吉尼亚州阿灵顿举行的美国心脏协会高血压科学会议 2026 上公布，其中 Explore-OSA 随机交叉试验以口头报告形式呈现。
Hansoh Pharmaceutical｜翰森制药精选 翰森制药公布奥莱泊肽减重III期LIGHTEN研究数据：48周减重19.3%
翰森制药在EASD 2026以LBA口头报告公布奥莱泊肽减重III期LIGHTEN研究：604例中国超重/肥胖成人，48周15mg组平均减重19.3%（安慰剂-2.7%，P<0.0001），减重曲线未达平台；恶心、呕吐平均发生率7.8%、4.9%。
研究关注：可跟踪奥莱泊肽减重疗效持续性及中国上市申请审评节奏，并关注胃肠道耐受性优势能否转化为依从性。
Regeneron｜再生元精选 Regeneron公布ubamatamab治疗LGSOC初步数据：ORR 73%
Regeneron公布MUC16xCD3双抗ubamatamab在复发LGSOC的I/II期初步数据：800mg单药组11例ORR 73%，均为部分缓解，中位缓解持续9个月、中位PFS 11个月。公司正入组单臂潜在注册队列，并计划启动确证性III期试验。
研究关注：可跟踪ubamatamab在LGSOC的注册路径与III期确证设计，及MUC16靶点无生物标志物筛选的适用性。
Regeneron｜再生元精选 Regeneron公布COURAGE II期结果：trevogrumab减少semaglutide减重中的肌肉流失
Regeneron公布II期COURAGE试验结果，trevogrumab联合semaglutide在52周时保留瘦体重，MRI显示低剂量组保留约70%本会流失的大腿肌肉；低剂量未显著增强减重，总体耐受性良好。公司计划启动老年肥胖伴肌量下降人群的II期试验。
研究关注：有助于评估GLP-1减重中肌肉保护的差异化路径及后续II期老年肥胖人群试验的推进节奏。
AbbVie｜艾伯维精选 艾伯维公布 RINVOQ 治疗非节段型白癜风 III 期长期数据，复色持续至第 76 周
III 期 Viti-Up-1/2 开放扩展中，继续 RINVOQ 15 mg 者 F-VASI 75 由第 48 周 33.1%/27.6% 升至第 76 周 55.1%/47.4%，T-VASI 50 升至 42.5%/40.1%。光疗亚组第 28 周 RINVOQ+NB-UVB 数值高于单药，安全性无新信号。
研究关注：76 周复色持续爬坡可帮助评估疗效持久性与适应症拓展空间；后续可跟踪 FDA 审评节奏及 NB-UVB 联合方案的验证方向。
Harmony Biosciences｜哈莫尼生物 Harmony Biosciences将在第17届欧洲发作性睡病日展示HBS-301的III期试验海报
Harmony Biosciences宣布将在10月2日至3日于瑞士伯尔尼举行的第17届欧洲发作性睡病日展示海报，内容涉及其正在进行的HBS-301 III期试验，包括针对发作性睡病的ONSTRIDE-1和针对特发性嗜睡症的ONSTRIDE-2。
Aktis Oncology｜阿克提斯 Aktis Oncology启动AKY-2519的I期b BActinium-2试验，针对B7-H3表达实体瘤
Aktis Oncology启动AKY-2519的I期b BActinium-2试验，在非小细胞肺癌及其他B7-H3表达实体瘤患者中评估该微小蛋白放射性偶联物，研究探索三个剂量水平。公司已于2026年5月启动针对mCRPC的I期b BActinium-1试验，初步数据预计2027年读出。
Belite Bio｜贝丽特 Belite Bio 将在 Innovate Retina 与 AAO 2026 公布 Tinlarebant 治疗 Stargardt 病数据
Belite Bio 宣布其 tinlarebant 数据将在 Innovate Retina（10 月 8 日）和 AAO 2026（10 月 9-12 日）以口头报告形式公布，内容包括 III 期 DRAGON 研究治疗青少年 Stargardt 病的 24 个月顶线结果。
Taysha Gene Therapies｜泰莎 Taysha 在第55届儿童神经病学会年会公布 TSHA-102 治疗 Rett 综合征 REVEAL Part A I/II 期试验数据
Taysha Gene Therapies 宣布在第55届儿童神经病学会年会上以多场 encore 报告展示 TSHA-102 治疗 Rett 综合征的临床项目数据，内容为此前在2026年 IRSF 科学会议分享的结果。
Nektar Therapeutics｜内克塔精选 Nektar公布rezpegaldesleukin治疗斑秃与特应性皮炎长期II期数据
Nektar在EADV 2026公布rezpegaldesleukin治疗斑秃与特应性皮炎的II期长期数据：斑秃停药6个月后63%（5/8）维持SALT≤20，SALT≤10从52周的7%升至19%；特应性皮炎Q4W维持使EASI-100从4%升至22%。第三项III期AD研究已启动，斑秃III期ZENITH AA计划2027年初启动。
研究关注：关注REZPEG停药后疗效持久性与III期ZENITH AA（2027年初启动）的推进节奏。
Monte Rosa Therapeutics精选 Monte Rosa公布MRT-8102 GFORCE-1 I期积极结果
Monte Rosa公布GFORCE-1 I期结果：108例高CVD风险肥胖受试者中，MRT-8102 5/20/40mg每日一次使NEK7降解中位降幅约80-90%，hsCRP降85%、IL-6降54%、脂蛋白(a)降24%，4周给药安全性良好。公司计划2027年上半年启动冠脉疾病IIb期GFORCE-2。
研究关注：关注NEK7降解对ASCVD炎症驱动因子的调控及II期剂量与人群选择依据。
Eli Lilly｜礼来精选 礼来公布口服 GLP-1 Foundayo 的 ATTAIN-1 事后分析：显著降低 2 型糖尿病和心血管疾病预测风险
礼来公布 ATTAIN-1 事后分析：72周时 Foundayo 5.5/9/17.2 mg 预测10年2型糖尿病风险较安慰剂降45%/50%/57%，17.2 mg 预测心血管风险降18%。结果发表于《Diabetes, Obesity and Metabolism》，属模型预测而非实际临床事件。
研究关注：可评估预测风险模型对口服GLP-1代谢与心血管获益叙事的参考作用；后续关注实际结局事件证据及说明书适应症是否扩展。
Nippon Shinyaku｜日本新药精选 日本新药公布brogidirsen治疗DMD投药5年结果
日本新药宣布，NCNP在第31届世界肌学会以海报形式发布brogidirsen（NS-089/NCNP-02）治疗DMD的5年数据。6例患者每周静脉给药，可步行者North Star步行评估维持或改善，全部患者上肢功能维持，未见重笃不良事件或输注反应。全球II期试验进行中。
研究关注：5年数据或为评估brogidirsen长期疗效持续性及全球II期推进节奏提供参考。
Novo Nordisk｜诺和诺德精选 诺和诺德公布 STEP UP 亚组分析：司美格鲁肽使九成肥胖伴肝脂升高者肝脂恢复正常
诺和诺德在EASD 2026公布STEP UP试验事后探索性亚组分析：55例无糖尿病肥胖成人中，司美格鲁肽（7.2与2.4 mg合并）治疗72周使肝脂均值由8.8%降至3.1%；基线肝脂>5%的26例中88.5%降至5%以下。该分析非预设主要或次要终点。
研究关注：可帮助评估司美格鲁肽在肥胖人群中的肝脏获益信号，并跟踪ESSENCE MASH试验2029年第二部分数据对MASH注册路径的支撑。
Pfizer｜辉瑞精选 辉瑞公布tilrekimig治疗特应性皮炎II期研究达主要终点，已启动III期项目
辉瑞在EADV公布tilrekimig治疗中重度特应性皮炎II期数据：第16周EASI-75在450mg Q2W组为62.5%（安慰剂19.9%，p=0.0008），400/200/50mg Q4W组为58.5%/61.0%/47.8%（安慰剂9.1%）。已启动特应性皮炎和哮喘III期，COPD处于IIb/3期。
研究关注：II期多剂量EASI-75数据及安全性可帮助评估该三特异性抗体在特应性皮炎的疗效持续性；后续关注含度普利尤单抗对照的III期头对头读出。
Roche｜罗氏精选 罗氏公布 Vabysmo 真实世界研究 VOYAGER 数据，覆盖 nAMD、DME 和 RVO 患者
罗氏在 EURETINA 2026 公布 VOYAGER 真实世界数据，覆盖 nAMD、DME 和 RVO，入组超5000例、28个国家/地区。nAMD 初治眼12个月 VA +4.6字母、CST -110.5µm，经治眼 VA -0.1、CST -26.1µm；安全性与此前 III 期一致。
研究关注：真实世界数据与此前 III 期一致，可能为评估 Vabysmo 在初治与经治视网膜患者中的疗效持续性及治疗间隔延长趋势提供参考。
Roche｜罗氏精选 罗氏公布 giredestrant 联合 everolimus III 期 evERA 研究显著改善 ER 阳性晚期乳腺癌无进展生存期
NEJM 发表 evERA III 期数据：giredestrant 联合 everolimus 较标准内分泌治疗联合 everolimus，ESR1 突变人群中位 PFS 10.0 对 5.5 个月（HR=0.38），ITT 人群 8.8 对 5.5 个月（HR=0.56）。FDA 已受理该联合方案 NDA，预计 2026 年 12 月 18 日决定。
研究关注：可帮助评估 giredestrant 在内分泌耐药后线人群的注册与放量节奏，后续关注 OS 成熟数据及 ESR1 突变检测对适用人群界定的影响。