渤健litifilimab在CLE II期52周数据中显示快速持久疗效
Biogen’s Litifilimab Demonstrates Rapid and Durable Efficacy in New 52-Week Phase 2 Data from Ongoing Phase 2/3 AMETHYST Study, Reinforcing Its Potential as a First-in-Class Therapy for Cutaneous Lupus Erythematosus
渤健公布AMETHYST II/III期研究II期部分52周数据：起始用药者第52周27.2%达CLA-IGA 0-1、28.8%达CLASI-70，高于第24周的19.0%和21.7%；安慰剂交叉组最早4周起效。安全性无新信号，III期结果预计2027年上半年读出。
关注52周疗效持续性及III期读出节奏，评估CLE适应症拓展空间。
- 持续改善：从第24周到第52周，接受litifilimab治疗的参与者中观察到应答增加，更多个体达到皮肤清除或几乎清除（27.2%；CLA IGA 0-1），疾病活动度改善（28.8%；CLASI-70），高于第24周时的水平（分别为19.0%和21.7%）
- 快速起效：从安慰剂转为litifilimab的参与者在短短四周内即出现皮肤疾病活动度改善——这与今年早些时候报告的从一开始就接受litifilimab治疗的参与者的结果一致
- 安全性一致：Litifilimab的安全性特征与既往研究保持一致，未发现新的安全性信号
- AMETHYST的3期部分结果预计于2027年上半年公布；2026年1月，FDA授予litifilimab用于CLE的突破性疗法认定
马萨诸塞州剑桥，2026年10月2日（GLOBE NEWSWIRE）——Biogen Inc.（纳斯达克：BIIB）今日公布了正在进行的AMETHYST 2/3期研究（A部分）2期部分中litifilimab用于皮肤型红斑狼疮（CLE）患者的52周结果。这些最新结果在奥地利维也纳举行的2026年欧洲皮肤病与性病学会（EADV）大会上公布，代表了litifilimab在CLE中报告的最长数据集，进一步支持其实现皮肤疾病活动度快速且持久改善的潜力。在该研究中，在双盲、安慰剂对照期间接受litifilimab治疗的参与者显示，皮肤疾病活动度在第52周持续获得临床改善。值得注意的是，在第24周从安慰剂转为litifilimab治疗的参与者早在四周内即出现治疗效应的快速起效。
“在评估像皮肤型红斑狼疮这样终身慢性疾病的治疗时，获得52周数据至关重要，该病可导致永久性瘢痕和毁容，许多患者将终身承受。这就是为什么实现皮肤清除或几乎清除——这在CLE中很少见——是本病真正具有变革性的治疗目标，”Joseph F Merola（医学博士、理学硕士）说，他是皮肤科医生、风湿病学家，也是风湿性皮肤病学会主席、狼疮基金会医学与科学委员会成员。“看到litifilimab治疗带来皮肤清除的持续改善——超过四分之一的参与者达到皮肤清除或几乎清除——以及支持litifilimab长期安全性特征的数据，令人非常鼓舞。”
Litifilimab正在被评估为一种潜在的每月一次、首创性治疗，旨在通过选择性靶向浆细胞样树突状细胞（pDCs）上的血液树突状细胞抗原2（BDCA2）受体，从源头减少炎症，而pDCs在CLE炎症过程的早期发挥核心作用。 2026年1月，litifilimab获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的用于治疗CLE的突破性疗法认定。
正在进行的 2/3 期 AMETHYST 研究的 2 期部分评估了 93 名患有活动性皮肤症状、且标准抗疟药物无效或无法耐受的成人。在整整一年的过程中，该研究追踪了皮肤发红、脱屑和疾病活动的关键指标，以评估 litifilimab 帮助参与者实现更健康皮肤的效果。到第 52 周时，从研究一开始就接受 litifilimab 的参与者中，超过四分之一（27.2%）达到了皮肤清除或几乎清除的临床终点，依据是皮肤狼疮活动研究者整体评估修订版（CLA-IGA-R）红斑评分为 0 或 1，高于第 24 周时的 19.0%。在皮肤红斑狼疮疾病面积和严重程度指数活动-70（CLASI-70）测量中也观察到类似改善，从研究一开始就接受 litifilimab 的参与者中，28.8% 在第 52 周时 CLASI A 降低 70% 或以上，而第 24 周时为 21.7%。对于在研究开始时接受安慰剂并在研究中途转为 litifilimab 的参与者，获益起效迅速——最早在四周时皮肤症状就开始改善。到第 52 周时，这些交叉参与者中约三分之一（33.7%）报告皮肤清除或几乎清除。
“患有皮肤红斑狼疮会带来沉重的身体负担，包括色素异常、疼痛和瘢痕，这些还可能与抑郁和焦虑等合并症相关，从而对日常生活产生深远影响。这些 52 周数据强化了 litifilimab 实现快速改善的潜力，并证明其具有持久的皮肤清除效果，”Biogen 首席医疗官 Daniel Quirk 医学博士表示。“这些结果建立在早期研究发现的基础上，令我们感到鼓舞，同时我们期待即将公布的 3 期研究结果，这体现了我们推进针对严重自身免疫性疾病靶向疗法的承诺。”
在 52 周治疗期间，litifilimab 总体耐受性良好，安全性特征与先前报告的 2 期研究一致，未发现新的安全性信号。报告的大多数不良事件（AE）严重程度为轻度或中度，在延长治疗期间，3.4%（3/88）的参与者发生严重 AE。最常见的不良事件（延长治疗期间≥5%）为鼻咽炎、流感和关节痛。
“皮肤红斑狼疮患者面临使人衰弱的症状，包括瘢痕、脱发和对光极度敏感，然而他们长期依赖的并非专门为 CLE 开发或研究的治疗，”狼疮研究联盟总裁兼首席执行官 Albert T Roy 表示。“关于 litifilimab 的新数据令人鼓舞，因为它们表明这种疾病患者有可能获得快速症状缓解和持久改善。我们期待看到 3 期研究的更多数据。”
补充资料（6 节）药物、疾病与研究背景 · 法律与声明
药物、疾病与研究背景
关于 AMETHYST
AMETHYST 是一项两部分、2/3 期、多中心、双盲、安慰剂对照、随机研究，旨在评估 litifilimab 与安慰剂相比的疗效和安全性。该研究旨在评估 litifilimab 在对 antimalarial 治疗无效或不耐受的活动性亚急性皮肤红斑狼疮（SCLE）和/或慢性皮肤红斑狼疮（CCLE）受试者中的疗效。研究的 2 期和 3 期部分各持续 52 周。受试者将随机接受 litifilimab 或安慰剂皮下注射，每四周一次，持续 20 周，并在第 2 周额外给药一次。所有受试者将在第 24 周至第 48 周的 28 周扩展治疗期内接受 litifilimab。AMETHYST 研究的 3 期部分仍保持盲态，预计将于 2027 年上半年公布结果。有关 AMETHYST 研究（NCT05531565）的更多信息，请访问 clinicaltrials.gov。
关于 Litifilimab（BIIB059）
Litifilimab（称为 BIIB059）是一种在研的同类首创单克隆抗体，是 Biogen 开发的首个潜在狼疮治疗药物，正在系统性红斑狼疮（SLE）和皮肤红斑狼疮（CLE）患者中进行评估。其靶向作用机制在疾病通路的早期发挥作用，以解决驱动狼疮的免疫失调。Litifilimab 选择性靶向浆细胞样树突状细胞（pDC）上的 BDCA2 受体，以减少炎症。Biogen 作为专门的狼疮发现和开发计划的一部分，历经二十余年开发了 litifilimab。
Litifilimab 是一种在研治疗候选药物，尚未获得任何监管机构的批准，其安全性和有效性尚未确定。
两部分 2 期 LILAC 研究的 CLE 部分取得的积极结果此前已发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上，显示 litifilimab 在减少皮肤疾病活动方面优于安慰剂，达到了研究的主要终点。在 LILAC 中，litifilimab 总体耐受性良好。litifilimab 在 CLE 中的 AMETHYST（NCT05531565）3 期试验目前正在进行中。
关于皮肤红斑狼疮（CLE）
CLE 是一种狼疮，是一种严重的自身免疫性皮肤病，影响患者的日常生活，包括他们的情绪和心理健康。它可能导致脱发、永久性疤痕和皮肤颜色异常等毁容。在 CLE 中，免疫系统攻击健康皮肤，导致皮疹、疼痛、瘙痒和对阳光敏感。目前，CLE 尚无获批的靶向疗法，上一次药物获批是在 20 世纪 50 年代。
关于 Biogen
Biogen 成立于 1978 年，是一家领先的生物技术公司，开创创新科学，提供新药以改变患者的生活，并为股东和我们的社区创造价值。我们应用对人类生物学的深刻理解，利用不同的模式推进同类首创的治疗或疗法，以提供卓越的结果。我们的方法是承担大胆的风险，同时平衡投资回报，以实现长期增长。
我们定期在我们的网站 www.biogen.com上发布可能对投资者重要的信息。在社交媒体上关注我们——Facebook、LinkedIn、X、YouTube。
法律与声明
Biogen安全港声明
本新闻稿包含前瞻性陈述，涉及（除其他事项外）litifilimab的潜在临床效果；litifilimab为盘状红斑狼疮（CLE）患者带来具有临床意义改善的潜力；litifilimab的潜在获益、安全性和有效性；潜在的监管讨论、申报和批准及其时间安排；试验结果的预期时间；对3期试验结果的预期；Biogen商业业务和管线项目（包括litifilimab）的潜力；以及与药物开发和商业化相关的风险和不确定性。这些前瞻性陈述可能伴随诸如“旨在”、“预期”、“假设”、“相信”、“考虑”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“预测”、“目标”、“指引”、“希望”、“打算”、“可能”、“目的”、“展望”、“计划”、“可能”、“潜力”、“预测”、“预计”、“前景”、“应该”、“目标”、“将”、“会”等词语或这些词语的否定形式或其他类似含义的词语和术语。药物开发和商业化涉及高度风险，只有少数研发项目最终实现产品商业化。早期临床试验的结果可能不能代表完整结果或后期或更大规模临床试验的结果，并且不能确保获得监管批准。您不应过度依赖这些陈述。鉴于其前瞻性性质，这些陈述涉及重大风险和不确定性，可能基于不准确的假设，并可能导致实际结果与此类陈述中反映的结果存在重大差异。
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来源：Biogen｜渤健 · investors.biogen.com