Vaxcyte公布VAX-31成人III期OPUS-1阳性顶线数据

关于 OPUS-1，即 VAX-31 成人关键性 3 期试验

OPUS-1 是一项随机、双盲、活性对照的 3 期试验，评估 VAX-31 高剂量（OPUS 3 期项目中正在评估的成人剂型）在健康的、未接种过肺炎球菌疫苗⁷的 50 岁及以上美国成年人（n=3,572）中的安全性、耐受性和免疫原性，另设一个 18-49 岁成年人队列（n=475）。在高剂量剂型中，所有血清型均以 3.3 mcg 给药，但血清型 1、5 和 22F 以 4.4 mcg 给药。该试验在美国约 30 个研究中心为 4,047 名参与者接种了疫苗。50 岁及以上的参与者按 1:1:1 随机分配，在第 1 天接受单剂 VAX-31、PCV20 或 PCV21。18-49 岁的参与者按 3:1 随机分配，在第 1 天接受单剂 VAX-31 或 PCV20，其中 PCV20 作为安全性对照。免疫应答在接种后一个月进行评估。安全性和耐受性在接种后六个月内进行评估。有关该研究的更多信息可在 www.clinicaltrials.gov 上通过标识符 NCT07284654 查询。

关键顶线研究结果

安全性和耐受性发现

• VAX-31 耐受性良好，在所有研究年龄组中均表现出与 PCV20 和 PCV21 相似的安全性特征。
• 从第 1 天至第 7 天评估的常报告征集性局部和全身反应一般为轻至中度，大多数在接种后 48 小时内消退，各队列之间未观察到有意义的差异。
• 没有严重不良事件被认为与研究疫苗相关，也没有因不良事件而中止研究。
  

免疫原性发现

50 岁及以上成年人中预设的共同主要免疫原性终点：

• 对于与 PCV20 和 PCV21 共有的 11 种血清型，VAX-31 与 PCV20 和/或 PCV21 相比，按照预设的非劣效性标准⁴（LBCI >0.667），达到了 11/11 项血清型 OPA GMR 比较。³
• 对于仅与 PCV20 共有的 9 种血清型，VAX-31 按照预设的非劣效性标准⁴（LBCI >0.667），达到了 9/9 项血清型 OPA GMR 比较。
• 对于仅与 PCV21 共有的 8 种血清型，VAX-31 按照预设的非劣效性标准⁴（LBCI >0.667），达到了 8/8 项血清型 OPA GMR 比较。
• 对于 3 种独特血清型和交叉反应性血清型 20B，VAX-31 与 PCV20 和/或 PCV21 相比，按照预设的优效性标准⁸（LBCI >2.0），达到了 4/4 项血清型 OPA GMR 比较。³

18-49 岁成年人中预设的主要免疫桥接：

• 对于所有 32¹ 项血清型 OPA GMR 比较，VAX-31 在 18-49 岁成年人中与 50-64 岁成年人相比达到了非劣效性标准（LBCI >0.667）。
  

预设的与 PCV20 和 PCV21 的个体非劣效性比较：

• 与 PCV20 相比：VAX-31 的 OPA GMR 对 20/20 种共有血清型达到了预设的非劣效性标准（LBCI >0.667）⁴。
• 与 PCV21 相比：VAX-31 的 OPA GMR 对 17/19 种共有血清型达到了预设的非劣效性标准（LBCI >0.667）⁴。血清型 3 和 12F 未达到 LBCI >0.667 的非劣效性标准，但达到了历史 LBCI >0.5 阈值。²

PCV 特许经营权的关键预期里程碑

Vaxcyte 正在推进其 PCV 项目的临床开发，并预计将实现多个关键里程碑，包括：

关于肺炎球菌疾病

肺炎球菌疾病（PD）是由肺炎链球菌细菌引起的感染。它可导致侵袭性肺炎球菌疾病（IPD），包括脑膜炎和菌血症，以及非侵袭性肺炎球菌疾病，包括肺炎、中耳炎和鼻窦炎。在美国，肺炎球菌性肺炎估计每年导致约 225,000 名成人住院。肺炎链球菌是世界卫生组织列出的亟需应对的顶级抗生素耐药病原体之一，美国 CDC 将耐药肺炎链球菌列为“严重威胁”。在五岁以下儿童中，肺炎链球菌是全球疫苗可预防死亡的主要原因。在美国，肺炎球菌还导致所有细菌性脑膜炎病例的 50% 以上。抗生素用于治疗肺炎球菌疾病，但某些细菌菌株已对治疗产生耐药性。肺炎球菌疾病导致的发病率和死亡率很高，尤其是对幼儿和老年人，这凸显了对更广谱疫苗的需求。

关于 VAX-31

VAX-31 是一款 31 价肺炎球菌结合疫苗（PCV）候选产品，正在 OPUS 3 期成人临床项目和 2 期婴儿临床项目中进行评估，旨在预防由肺炎链球菌引起的严重且有时致命的感染，包括侵袭性肺炎球菌疾病（IPD）、肺炎和中耳炎。具体而言，IPD 与高病死率、抗生素耐药性和脑膜炎相关。VAX-31 是当前临床中谱最广的 PCV 候选产品，有潜力提供针对当前流行和历史流行血清型的保护。VAX-31 旨在通过单一疫苗将覆盖范围提升至美国 50 岁及以上成人中约 95% 的 IPD⁵ 和约 88% 的肺炎球菌肺炎⁶。这一疾病覆盖范围有潜力使 VAX-31 相较当前标准治疗成人 PCV，为 IPD 额外提供 13-36% 的覆盖，为肺炎球菌肺炎额外提供 19-31% 的覆盖。在美国儿童中，VAX-31 旨在覆盖约 91% 由肺炎链球菌引起的 IPD⁹ 和约 96% 的急性中耳炎¹⁰。这一疾病覆盖范围有潜力使 VAX-31 相较当前标准治疗婴儿 PCV，为 IPD 额外提供 27-47% 的覆盖，为中耳炎额外提供 35-62% 的覆盖。

2025 年 5 月，基于 VAX-31 成人 1/2 期研究的积极顶线结果，FDA 扩大了 VAX-31 的突破性疗法认定（BTD），在预防成人 IPD 的基础上，新增预防由肺炎链球菌引起的肺炎。

关于 Vaxcyte

Vaxcyte 是一家疫苗创新公司，致力于设计高保真疫苗，以保护人类免受细菌性疾病后果的影响。VAX-31 是一款 31 价 PCV 候选产品，正在 OPUS 3 期成人临床项目和 2 期婴儿临床项目中进行评估，正在开发用于预防 IPD，是当前临床中谱最广的 PCV 候选产品。VAX-24 是一款 24 价 PCV 候选产品，已在成人和婴儿中产生积极的 2 期临床结果，旨在覆盖比任何已上市 PCV 更多的血清型。VAX-31 和 VAX-24 旨在改进标准治疗 PCV，覆盖当前流行且导致相当一部分 IPD 并与高病死率、抗生素耐药性和脑膜炎相关的血清型，同时保持对既往流行菌株的覆盖。处于早期开发阶段的 VAX-XL 也利用公司节省载体、位点特异性偶联技术，旨在进一步扩大覆盖范围，以提供公司 PCV 产品线中谱最广的候选产品。

VAX-A1 是一款预防性疫苗候选产品，旨在提供针对 A 组链球菌所致疾病的广泛、不依赖菌株的保护，目前正在成人中开展 1 期临床研究评估。A 组链球菌仍是全球成人和儿童人群中发病和死亡的重要原因，也是抗生素使用的主要驱动因素，凸显了其巨大的公共卫生负担。

Vaxcyte 正在通过 XpressCF^® 重新设计高度复杂疫苗的生产方式，该无细胞蛋白质合成平台由 Sutro Biopharma, Inc. 独家授权。与传统的基于细胞的方法不同，该公司用于生产难以制造的蛋白质和抗原的系统旨在开发和提供具有增强免疫学益处的高保真疫苗。Vaxcyte 的产品线还包括 VAX-GI，这是一种旨在预防志贺氏菌的候选疫苗。如需了解更多信息，请访问 www.vaxcyte.com。

VAX-31 成人适应症

• 于 2027 年上半年公布 OPUS-2 和 OPUS-3 3 期试验的安全性、耐受性和免疫原性数据。
  

VAX-31 婴儿适应症

• 于 2027 年上半年末公布 VAX-31 婴儿 2 期随机、剂量探索研究的安全性、耐受性和免疫原性顶线数据，包括基础三剂免疫系列和加强针的数据，可先后或同时公布。
  

电话会议和网络直播

Vaxcyte 将于今天，即 2026 年 10 月 5 日，美国东部时间上午 8:00 / 太平洋时间上午 5:00 举行网络直播和电话会议，讨论 OPUS-1 的结果。如需参加电话会议，请拨打 800-445-7795（美国国内）或 785-424-1699（国际），并提及会议 ID PCVX1005。电话会议的网络直播也将在 Vaxcyte 公司网站投资者关系页面 www.vaxcyte.com 上提供。直播结束后，活动将在 Vaxcyte 网站上存档 30 天。

前瞻性声明

本新闻稿包含 1995 年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性声明。这些声明包括但不限于与 Vaxcyte 的载体节约平台和候选疫苗的潜在益处相关的声明，包括覆盖范围、提供潜在同类最佳疫苗并改进标准治疗的能力；Vaxcyte 临床试验和监管计划的设计、启动时间、进展和预期结果，以及疫苗审查和许可标准及监管机构接受我们按设计进行的研究；以及其他非历史事实的声明。“anticipate”、“believe”、“could”、“expect”、“intend”、“plan”、“may”、“on track”、“potential”、“should”、“would”等词语及类似表达（以及其他指代未来事件、条件或情况的词语或表达）传达未来事件或结果的不确定性，旨在标识前瞻性声明，尽管并非所有前瞻性声明都包含这些标识性词语。这些前瞻性声明基于 Vaxcyte 当前的预期，由于风险和不确定性，实际结果和事件发生时间可能与此类前瞻性声明中预期的存在重大差异，包括但不限于与 Vaxcyte 产品开发项目相关的风险，包括开发时间表、化学、制造和控制及相关制造活动的成功和时间、其候选疫苗获得和维持所需监管批准的潜在延迟或无法获得，以及临床前和临床开发过程固有的风险和不确定性；所有开发活动和临床试验的成功、成本和时间；以及支持 Vaxcyte 开发项目和其他运营费用的现金及其他资金的充足性。这些及其他风险在 Vaxcyte 向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件中有更全面的描述，包括其于 2026 年 8 月 5 日向 SEC 提交的 10-Q 表格季度报告，或 Vaxcyte 随后向 SEC 提交或提供的其他文件。本新闻稿中包含的所有前瞻性声明仅代表其作出之日的观点，并基于管理层截至该日的假设和估计，读者不应在本新闻稿发布之日后依赖其中的信息为当前或准确的信息。Vaxcyte 不承担因新信息、未来事件或其预期变化而更新本新闻稿中任何前瞻性声明的义务或责任。

联系方式

Patrick Ryan，企业事务执行总监
Vaxcyte, Inc.
415-606-5135
[email protected]

Jeff Macdonald，投资者关系执行总监
Vaxcyte, Inc.
917-371-0940
[email protected]

¹ 31 种疫苗血清型，外加交叉反应性血清型 20B。
² 在预先设定的针对各对照组的非劣效性评估中，VAX-31 对比 PCV21 时，血清型 3 和 12F 的 OPA GMR 的 95% 置信区间下限超过 >0.5，但未达到预先设定的 LBCI >0.667 的单项非劣效性标准。历史性 LBCI >0.5 非劣效性比较是一项预先设定的关键次要终点。
³ 在预先设定的 Hochberg 多重性调整下，11 项共有血清型非劣效性评估和 4 项主要优效性评估中的每一项，若针对至少一个对照组的单侧调整 p 值 <0.025，则视为成功。主要终点的 OPA GMR 界值：非劣效性为 >0.667，优效性为 2.0。
⁴ 对于针对各对照组的单项非劣效性评估和主要免疫桥接评估，调理吞噬活性（OPA）几何平均比值（GMR）的 95% 置信区间下限（LBCI）必须超过 0.667 才能确立非劣效性。
⁵ Vaxcyte 使用 CDC 2022–2024 年主动细菌核心监测数据对 50 岁及以上美国成年人进行的估算。血清型数据缺失的病例被排除；不可分型病例计入分母。该估算假设血清型 6A/6C 和 15B/15C 之间存在交叉保护。https://data.cdc.gov/d/qvzb-qs6p。
⁶ King LM, et al. Pneumococcal Serotype Distribution and Coverage of Existing and Pipeline Pneumococcal Vaccines. J Infect Dis. 2025;232(4):e609–e620. https://doi.org/10.1093/infdis/jiaf376。Vaxcyte 的估算使用 50–64 岁和 ≥65 岁成年人住院肺炎病例的加权平均值，并假设血清型 6A/6C 和 15B/15C 之间存在交叉保护。
⁷ 肺炎球菌初治是指无已知侵袭性肺炎球菌疾病、肺炎球菌肺炎病史，或未接种过已获批或研究性肺炎球菌疫苗。
⁸ 针对各对照组的单项优效性评估的 LBCI >2.0。关于多重性调整的主要优效性分析，见脚注 3。
⁹ Vaxcyte 使用 CDC 2022–2024 年主动细菌核心监测数据对五岁以下美国儿童进行的估算。血清型数据缺失的病例被排除；不可分型病例计入分母。该估算假设血清型 6A/6C 和 15B/15C 之间存在交叉保护。https://data.cdc.gov/d/qvzb-qs6p。
¹⁰ Vaxcyte 基于 Grant LR 等人所著《Characterization of Streptococcus pneumoniae isolates obtained from the middle ear fluid of US children, 2011–2021》补充表 1 中 2017–2021 年美国五岁及以下儿童的血清型数据进行的估算。Front Pediatr. 2024;12:1383748. https://doi.org/10.3389/fped.2024.1383748。该估算假设血清型 6A/6C 和 15B/15C 之间存在交叉保护。