Genmab公布Rina-S治疗铂耐药卵巢癌II期RAINFOL-01结果
Genmab Announces Rinatabart Sesutecan (Rina-S®) Phase 2 RAINFOL™-01 Results Demonstrated Durable and Clinically Meaningful Responses in Patients with Platinum-Resistant Ovarian Cancer
Genmab公布RAINFOL-01试验Part C结果：109例铂耐药卵巢癌患者接受Rina-S 120 mg/m²每三周一次，确认ORR为45.9%，含5例完全缓解，中位缓解持续时间12.1个月，中位PFS 9.5个月。抗肿瘤活性在低FRα表达及既往接受过mirvetuximab的患者中均可见。
关注Rina-S在PROC的ORR与mDOR持续性，及低FRα表达人群的潜在适应症拓展空间。
媒体发布
丹麦哥本哈根；2026年10月3日
- Rina-S® 120 mg/m² 每三周一次治疗在铂耐药卵巢癌（PROC）患者中显示出具有临床意义的客观缓解率（ORR）和持久的中位缓解持续时间（mDOR）
- 无论叶酸受体α（FRα）表达水平如何，包括低FRα表达和不表达者，均观察到抗肿瘤活性
Genmab A/S（纳斯达克代码：GMAB）今日公布了评估rinatabart sesutecan（Rina-S）的1/2期RAINFOL™-01试验C部分的结果，Rina-S是一种在研的靶向叶酸受体α（FRα）的拓扑异构酶I（TOPO1）抑制剂抗体药物偶联物（ADC），结果显示，在109例接受治疗的铂耐药卵巢癌（PROC）患者中，Rina-S达到确认的客观缓解率（ORR）为45.9%（95% CI：36.3–55.7），包括5例完全缓解（CR），中位缓解持续时间（mDOR）为12.1个月（95% CI：6.5–15.4），51%的缓解者在一年时仍保持缓解。这些研究结果今日在加拿大蒙特利尔举行的2026年国际妇科癌症学会（IGCS）大会的突破性口头报告环节上公布。
该研究还显示中位无进展生存期（mPFS）为9.5个月（95% CI：7.6–11.3）。无论FRα表达水平如何，包括低FRα表达和不表达的患者，也无论既往是否接受过mirvetuximab治疗，均观察到抗肿瘤活性。
“铂耐药卵巢癌是一种难以治疗的疾病。随着患者复发并经历后续多线治疗，实现持久的临床获益变得越来越具有挑战性，但仍然至关重要，”研究研究者、Dana-Farber癌症研究所妇科肿瘤项目医学肿瘤学家Elizabeth K. Lee医学博士表示。“在这一经重度治疗的人群中观察到的Rina-S抗肿瘤活性和持久性令人鼓舞，表明其有可能对面临这一特别具有挑战性阶段疾病的患者的结局产生有意义的改善。”
1/2期RAINFOL-01研究的C部分队列评估了Rina-S 120 mg/m² 每三周一次（Q3W）单药治疗铂耐药高级别浆液性卵巢癌、原发性腹膜癌或输卵管癌患者。符合条件的患者接受过一至三线既往治疗；以mirvetuximab作为末次既往治疗的患者可接受过最多四线既往治疗。超过半数患者（53%）接受过三或四线既往治疗。所有患者均接受过既往贝伐珠单抗和紫杉烷治疗；49.5%接受过既往PARP抑制剂，33%接受过既往mirvetuximab soravtansine。中位随访时间超过一年。
最常见的治疗中出现的不良事件（TEAEs）包括疲乏（57.8%）和低级别（1-2级）胃肠道事件，如恶心（67.9%）、呕吐（36.7%）、便秘（26.6%）、食欲下降（23.9%）和腹痛（18.3%）。最常报告的血液学TEAEs包括贫血（57.8%）、中性粒细胞减少（57.8%）、血小板计数降低（34.9%）和血小板减少症（34.9%）。约三分之一的受试者报告了严重不良事件（SAEs）。5.5%的受试者因TEAEs而停止治疗。未观察到眼毒性、周围神经病变、间质性肺病（ILD）或口腔炎的安全性信号。
“今天公布的突破性结果为Rina-S在铂耐药卵巢癌患者中日益积累的临床经验增添了重要的证据层，”Genmab执行副总裁兼首席医学官、实验药物负责人Tahamtan Ahmadi医学博士、哲学博士表示。“这些发现，包括观察到的抗肿瘤活性、缓解持续时间以及该项目首次报告的无进展生存数据，以及可控的耐受性，进一步强化了Rina-S的潜力。随着我们的3期项目持续推进，这些结果进一步为我们评估Rina-S作为妇科癌症患者潜在治疗选择提供了依据。”
Rina-S正在一个涵盖多种妇科癌症和其他实体瘤的广泛临床开发项目中进行评估。该项目包括四项3期试验，分别在PROC（RAINFOL-02；NCT06619236）、复发性或进展性子宫内膜癌（RAINFOL-03；NCT07166094）、铂敏感卵巢癌（PSOC）维持治疗（RAINFOL-04；NCT07225270）以及二线PSOC（RAINFOL-07；NCT07564141）中评估Rina-S。其他研究包括1/2期RAINFOL-01试验（NCT05579366）以及针对非小细胞肺癌（RAINFOL-05；NCT07288177）和晚期胃肠道癌症（RAINFOL-09；NCT07539311）的2期试验。
补充资料（5 节）药物、疾病与研究背景 · 投资者与媒体联系
药物、疾病与研究背景
关于RAINFOL-01试验
RAINFOL-01（NCT05579366）是一项开放标签、多中心1/2期研究，旨在评估Rina-S每三周一次（Q3W）在不同剂量下对选定实体瘤的安全性和有效性，包括具有不同FRα表达水平的肿瘤。该研究由多个部分组成，包括PROC单药治疗队列。
关于卵巢癌
卵巢癌（OC）是一个重大的全球健康问题，全球每年新诊断病例超过320,000例。i 它是全球女性中第八大常见癌症，也是第八大癌症相关死亡原因。ii 该疾病通常在晚期才被诊断，因为其症状（包括腹胀、盆腔疼痛和进食困难）可能较轻微且非特异性。iii 全球约70-90%的晚期OC女性在初始治疗后会出现复发。iv OC的五年生存率较低，因地区不同差异显著，但总体徘徊在30-50%左右。v,vi
关于 Rinatabart Sesutecan（Rina-S；GEN1184）
Rina-S（GEN1184）是一种在研 ADC。它由一种靶向 FRα 的新型人单克隆抗体、一种亲水性蛋白酶可切割连接子以及 exatecan（一种 TOPO1 抑制剂载荷）组成。Rina-S 的临床试验项目持续扩展，涵盖卵巢癌、子宫内膜癌及其他存在未满足需求的癌症。
Rina-S 的安全性和有效性尚未确立。请访问 https://clinicaltrials.gov/ 了解更多信息。
关于 Genmab
Genmab 是一家国际生物技术公司，致力于通过创新抗体药物改善癌症及其他严重疾病患者的生活。25 年多来，其充满热情、创新且协作的团队推进了广泛的抗体疗法形式，包括双特异性抗体、抗体药物偶联物（ADC）、免疫调节抗体及其他下一代模式。Genmab 的科学推动了八款已获批抗体药物，公司正在推进强大的后期临床管线，包括全资项目，目标是为患者带来变革性药物。
Genmab 成立于 1999 年，总部位于丹麦哥本哈根，业务遍及北美、欧洲和亚太地区。如需了解更多信息，请访问 Genmab.com 或在 LinkedIn、X、Facebook 和 Instagram 上关注我们。
投资者与媒体联系
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Genmab A/S 和/或其子公司拥有以下商标：Genmab®；Y 形 Genmab 标识®；Genmab 与 Y 形 Genmab 标识的组合®；HuMax®；DuoBody®；HexaBody®；DuoHexaBody®、HexElect®、KYSO® 和 RAINFOL™；Rina-S® 是 ProfoundBio, US, Co. 和 Genmab（苏州）有限公司的商标。
i World Cancer Research Fund International。 https://www.wcrf.org/cancer-trends/ovarian-cancer-statistics/。访问于 2025 年 10 月。
ii World Ovarian Cancer Coalition。 https://worldovariancancercoalition.org/about-ovarian-cancer/key-stats/。访问于 2025 年 10 月。
iii Dilley, James 等。Ovarian cancer symptoms, routes to diagnosis and survival - Population cohort study in the 'no screen' arm of the UK Collaborative Trial of Ovarian Cancer Screening (UKCTOCS)。 Gynecologic oncology 第 158 卷，第 2 期 (2020)：316-322。doi:10.1016/j.ygyno.2020.05.002。
iv Ovarian Cancer Research Alliance。 https://ocrahope.org/patients/diagnosis-and-treatment/recurrence/
v European Institute of Women's Health。 https://eurohealth.ie/policy‐brief‐women‐and‐ovarian‐cancer‐in‐the‐eu‐2018/。访问于 2025 年 10 月。
vi American Cancer Society。Stages of Ovarian Cancer。 https://www.cancer.org/cancer/types/ovarian-cancer/detection-diagnosis-staging/survival-rates.html。访问于 2025 年 10 月。
新闻稿第 12 号
CVR 编号 2102 3884
LEI 代码 529900MTJPDPE4MHJ122
Genmab A/S
Carl Jacobsens Vej 30
2500 Valby
丹麦
来源：Genmab · ir.genmab.com