盐野义拟20亿美元收购IntraBio，获罕见病药AQNEURSA
盐野义宣布拟以20亿美元首付款收购IntraBio全部股份，交易预计2026年11月至12月完成。核心资产AQNEURSA已获FDA批准治疗NPC神经表现及A-T共济失调，EMA的A-T适应症审评中。
研究关注：可跟踪交易交割进度及AQNEURSA在A-T的EMA审评结果，评估盐野义罕见病管线扩张节奏。
神经科学
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第 1–20 条 · 共 36 条Shionogi｜盐野义制药精选
Roche｜罗氏精选 罗氏 fenebrutinib 治疗复发型及原发进展型多发性硬化的新药申请获 FDA 优先审评受理
FDA已受理罗氏fenebrutinib治疗RMS与PPMS的新药申请并授予优先审评，该药为首个在这两类MS中均获受理的BTK抑制剂。III期FENhance 1/2显示，96周ARR较特立氟胺分别降低51.1%和58.5%；FENtrepid中cCDP12风险较Ocrevus数值降低12%（HR 0.88）。
研究关注：可跟踪优先审评下的审批节奏与潜在获批时点，并关注FENtrepid中肝酶升高及死亡报告失衡对获益-风险评价的影响。
Dyne Therapeutics｜戴恩精选 Dyne公布z-basivarsen治疗DM1的I/II期ACHIEVE一年数据
Dyne公布I/II期ACHIEVE试验MAD部分汇总剂量组（N=25-26）12个月数据，vHOT、5xSTS、10MWR、QMT及MDHI较基线改善，并优于匹配自然史队列。6个月vHOT较安慰剂相对改善3.6秒。公司预计REC顶线数据2027年Q1读出。
研究关注：关注vHOT能否作为加速批准的中间终点，及REC与III期HARMONIA的读出节奏。
uniQure｜优尼库尔精选 uniQure公布AMT-130治疗亨廷顿病I/II期研究36及48个月数据
uniQure公布AMT-130治疗亨廷顿病I/II期研究更新数据：15例高剂量患者36个月cUHDRS减缓80%（名义p=0.005）、TFC减缓67%（名义p=0.011）；12例48个月cUHDRS减缓44%（p=0.144，未达统计学显著）、TFC减缓61%（名义p=0.008）。BLA已按FDA认可的36个月数据提交，未包含本次结果。
研究关注：可跟踪36个月数据作为BLA加速审批主依据的审评进展，及48个月疗效持续性。
ACADIA Pharmaceuticals精选 Acadia宣布trofinetide按体重给药专利获USPTO允许，美国保护期延至2041年3月
Acadia表示USPTO已就专利申请17/590,496发出Notice of Allowance，该专利覆盖trofinetide治疗Rett综合征的按体重给药方案。计入6个月儿科独占期后，预计美国保护期至2041年3月28日，较现有2036年7月的方法专利延长近五年。
研究关注：有助于跟踪trofinetide美国专利保护期延长对DAYBUE独占窗口的影响。
argenx SE精选 argenx在AANEM与MGFA公布VYVGART及管线新数据
argenx在2026年AANEM与MGFA会议公布VYVGART在MG和CIDP的临床、长期及真实世界数据，以及empasiprubart和adimanebart结果。III期ADAPT OCULUS显示眼肌型MG患者额外两个周期后MGII眼部评分进一步改善；ADAPT SERON一年数据维持约5分MG-ADL改善。
研究关注：可跟踪VYVGART在眼肌型MG、AChR抗体阴性gMG及CIDP的适应症拓展与早期治疗证据。
AbbVie｜艾伯维精选 FDA 批准艾伯维 JUVMO（tavapadon）用于帕金森病，为选择性 D1/D5 受体激动剂
FDA 批准 JUVMO（tavapadon）用于成人帕金森病，为首个且唯一获批的选择性 D1/D5 受体激动剂，每日一次，可联用或不联用左旋多巴。III 期 TEMPO 显示第26周 MDS-UPDRS Part II 较安慰剂显著改善，TEMPO-3 联用左旋多巴每日“on”时间增加1.7小时（安慰剂0.6小时）。艾伯维预计2026年10月在美国上市。
研究关注：获批确立新机制注册路径，可跟踪上市放量与联用左旋多巴的处方渗透；TEMPO-4 开放标签85周数据提示关注疗效持续性。
Chugai 中外制药｜中外制药精选 中外制药停止emugrobart肥胖适应症开发，收回权益并重启SMA研发
中外制药宣布停止Roche开发的抗潜伏肌抑素抗体emugrobart（GYM329）肥胖适应症临床开发，Roche将终止其全部后续开发，相关权益归还中外制药。决定基于II期GYMINDA研究期中分析，认为难以实现有临床意义的减重目标；药物耐受性良好，未发现新安全性信号。中外制药已启动SMA适应症III期研发准备，并考虑对外授权。
研究关注：关注emugrobart肥胖适应症终止后SMA III期重启的推进节奏与潜在对外授权进展。
Bayer｜拜耳精选 拜耳 elinzanetant 补充申请获 FDA 优先审评，用于 HR+ 乳腺癌内分泌治疗相关潮热
FDA 受理拜耳 elinzanetant 补充新药申请并授予优先审评，适应症为 HR+ 乳腺癌内分泌治疗或预防所致中重度潮热。该申请基于 III 期 OASIS-4：474 例患者 2:1 随机，第4、12周潮热频率较安慰剂显著下降，并达全部次要终点。
研究关注：可跟踪该适应症美国注册审评节奏，并关注 OASIS-4 52周疗效持续性与睡眠、生活质量数据。
ACADIA Pharmaceuticals精选 Acadia公布remlifanserin治疗ADP的II期RADIANT顶线结果
II期RADIANT显示，60mg remlifanserin第6周SAPS-H+D较基线变化-12.6，安慰剂-10.4，效应量0.26（p=0.0603），未达主要终点；关键次要终点CGI-S-ADP达名义显著（p=0.0077）。30mg剂量改善极小。公司计划继续两项III期并移除30mg臂。
研究关注：关注60mg剂量III期能否复制II期趋势，及30mg臂移除后的试验设计变化。
AstraZeneca｜阿斯利康精选 Alexion 公布 gefurulimab 治疗 gMG 的 PREVAIL III 期试验 52 周长期数据
Alexion在2026年AANEM/MGFA会议公布PREVAIL III期开放标签扩展52周数据：gefurulimab组MG-ADL较基线LS均值变化−5.3（95%CI −5.8,−4.8），QMG −5.3，MGC −9.4；第26周由安慰剂转换者亦持续改善。药物耐受良好，未报告脑膜炎球菌感染。
研究关注：52周OLE数据有助于评估gefurulimab在gMG中的疗效持续性及每周皮下自注方案的长期可行性，后续可关注第26周住院与挽救治疗风险降低分析的完整结果。
Otsuka Pharmaceutical｜大冢制药（大冢控股子公司）精选 大冢公布 SIMTRIYO（centanafadine）IIIb 期新数据：ADHD 合并焦虑障碍成人多项症状指标较安慰剂显著改善
大冢在Psych Congress 2026公布IIIb期研究（NCT06973577）新分析，315例ADHD合并焦虑障碍成人中，centanafadine第8周AISRS较安慰剂改善（-18.48 vs -12.62，p<0.0001），HAM-A亦显著改善（-12.55 vs -10.63，p=0.0244）。
研究关注：可评估该药在ADHD合并焦虑人群的疗效广度与症状维度一致性，并跟踪DEA管制排期对上市节奏的影响。
Ionis Pharmaceuticals｜伊奥尼斯精选 Ionis与Otsuka公布ulefnersen治疗FUS-ALS的III期FUSION研究阳性顶线结果
Ionis与Otsuka公布III期FUSION研究阳性顶线结果：ulefnersen在评估功能损害与生存的主要终点上较安慰剂达统计学显著改善（p=0.0005，N=73，72周）。公司称多数不良事件为轻中度，将与FDA及全球监管机构讨论加速申报路径。
研究关注：FUS-ALS首个靶向遗传病因的III期阳性结果，可跟踪FDA等监管沟通与加速申报路径进展。
Otsuka Pharmaceutical｜大冢制药（大冢控股子公司）精选 大冢与Ionis公布ulefnersen治疗FUS-ALS的III期FUSION试验达主要终点
大冢与Ionis公布III期FUSION试验阳性顶线结果：ulefnersen在评估功能损害与生存的主要终点上较安慰剂达统计学显著改善（p=0.0005，至第505天ALSFRS-R等联合秩分析）。次要终点血清NfL等亦支持获益，多数不良事件为轻中度。双方计划与FDA及全球监管沟通以争取潜在加速申报路径。
研究关注：首次靶向FUS-ALS遗传病因的安慰剂对照III期达主要终点，可能帮助更新该罕见亚型注册路径与研发预期；后续可跟踪开放标签延长期的长期疗效与安全性数据。
Johnson & Johnson｜强生精选 强生公布 lumateperone 治疗双相 I 型障碍躁狂发作关键 III 期研究达主要终点
强生公布 Study 451 关键 III 期顶线结果：lumateperone 42mg 每日一次治疗双相 I 型障碍躁狂发作达主要终点，第3周 YMRS 总分较安慰剂多降4.8分（效应量-0.69，p<.0001），第3天即见改善并持续至第3周。临床应答率45.8%对20.9%。该适应症尚未获批，第二项 III 期 Study 452 已完成、数据分析中。
研究关注：可帮助评估 lumateperone 从双相抑郁向急性躁狂拓展的注册路径与适应症覆盖潜力，后续关注 Study 452 数据及是否递交躁狂适应症申请。
AbbVie｜艾伯维精选 AbbVie 与 Iambic 达成多年合作，以 AI 平台加速免疫、神经科学和肿瘤小分子药物发现
AbbVie与Iambic宣布多年合作，利用Iambic的AI平台加速免疫、神经科学和肿瘤领域小分子药物发现，覆盖first-in-class与best-in-class项目。Iambic将获得首付款，并有资格获得基于成功的里程碑付款及净销售额分层特许权使用费。
研究关注：可跟踪该合作能否为AbbVie早期小分子管线补充候选资产，并关注里程碑与特许权条款对Iambic现金流的支撑。
Roche｜罗氏精选 罗氏 Ocrevus 获 EMA 人用药品委员会推荐用于 10 岁及以上儿童青少年复发型多发性硬化
CHMP 推荐 Ocrevus 静脉输注用于 10 岁及以上复发型多发性硬化儿科患者，欧盟委员会最终决定预计近期作出。III 期 OPERETTA 2 显示，Ocrevus 复发控制非劣于芬戈莫德，复发风险降低 48%，新发/扩大 T2 病灶减少 48%、钆增强 T1 病灶减少 87%。
研究关注：有助于跟踪 Ocrevus 儿科适应症在欧盟的注册推进节奏，并评估 OPERETTA 2 数据对儿科 MS 早期高效治疗定位的支持。
Xenon Pharmaceuticals精选 Xenon向FDA提交azetukalner局灶性癫痫NDA，并暂停精神科研究入组
Xenon宣布已向FDA提交azetukalner用于局灶性癫痫的NDA，基于IIb期X-TOLE和III期X-TOLE2两项试验数据。公司因分析神经精神不良事件，自愿暂停MDD和双相抑郁研究的新患者入组，X-NOVA2顶线数据预计2027年一季度读出。
研究关注：NDA申报进度与精神科入组暂停并存，可跟踪审评节奏及剂量调整对MDD数据的影响。
Ultragenyx Pharmaceutical｜奥特拉吉尼克斯精选 Ultragenyx的FAYUVI获FDA批准，成首个Sanfilippo A型疗法
FDA对FAYUVI（rebisufligene etisparvovec-hopf，UX111）授予标准完全批准，用于治疗儿童MPS IIIA（Sanfilippo A型），系该病首个获批疗法。关键Transpher A试验中，mITT组17例患者认知评分较27例自然史对照高23.5分（p<0.0001）。公司预计30-60天内向合格治疗中心发货。
研究关注：可跟踪FAYUVI上市放量与QTC网络铺设节奏，评估超罕见基因治疗商业化路径。