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强生将于IASLC 2026 WCLC公布RYBREVANT相关数据。III期PAPILLON研究一线RYBREVANT联合化疗治疗EGFR外显子20插入突变NSCLC的最终总生存分析入选Presidential Symposium（LBA PL.03.03）。另公布COPERNICUS、PALOMA-2及真实世界数据。
研究关注：PAPILLON最终OS数据可能帮助评估该一线联合方案在EGFR外显子20插入突变人群的生存获益能否确立，并跟踪其注册与指南地位变化。
恒瑞医药海曲泊帕乙醇胺片新增适应症获国家药监局批准，用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等反应不佳的慢性ITP≥6岁儿童患者，成为该人群首个中国自主研发口服TPO-RA。获批基于Ⅲ期HR-TPO-ITP-Ⅲ-PED研究：第10周血小板≥50×10⁹/L应答率61.4%对安慰剂9.7%，第5~12周持续应答率43.9%对0%。
研究关注：可跟踪该儿童适应症获批后的放量节奏与医保准入进展，并关注口服TPO-RA在儿童ITP二线治疗中的渗透空间。
恒瑞医药海曲泊帕乙醇胺片获国家药监局批准新增CTIT成人适应症，成为该领域全球首个获批的TPO-RA。关键III期SHR8735-301研究显示，连续给药组治疗应答率75.7%，显著优于安慰剂组39.4%（组间差异36.2%，p<0.0001）。
研究关注：获批及III期数据有助于评估海曲泊帕在肿瘤支持治疗的适应症拓展与放量潜力，后续可跟踪全球III期SHR8735-303的多地区验证进展。
FDA批准Joenja（leniolisib）sNDA，用于4至11岁、体重≥27kg的APDS儿童患者，成为美国该人群首个获批疗法，新剂量预计10月上市。该批准基于一项开放标签单臂III期研究，12周内淋巴结病变减少、初始B细胞增加，安全性与此前一致。
研究关注：关注Joenja儿科适应症扩容后的放量节奏，以及低体重段sNDA能否进一步拓宽适用人群。
法国早期准入项目30例获得性下丘脑肥胖儿科患者中，setmelanotide治疗6个月平均BMI较基线降11.5%（n=17），12个月降10.5%（n=13），18个月降9.0%（n=5，p<0.13）；III期TRANSCEND事后分析显示多项代谢指标较安慰剂改善。
研究关注：真实世界18个月BMI降幅收窄且样本仅5例，可跟踪长期疗效持续性；III期事后分析提示代谢指标获益。
传奇生物将于2026年9月23-26日在苏格兰格拉斯哥举行的第23届国际骨髓瘤学会（IMS）年会上公布CARVYKTI（ciltacabtagene autoleucel，cilta-cel）临床项目数据。
Definium Therapeutics将于9月15日至19日在新奥尔良举行的Psych Congress 2026上公布DT120（lysergide）口服崩解片治疗广泛性焦虑障碍（GAD）和重度抑郁症（MDD）的III期Emerge和Voyage试验顶线结果。
FDA 授予 Enspryng 治疗 MOGAD 的 sBLA 优先审评，预计 2027 年 1 月 10 日前作出决定；EMA 已受理该申请，欧盟决定预计 2027 年三季度。III 期 METEOROID 显示，相比安慰剂，Enspryng 将复发风险降低 68%（p=0.0025），48 周无复发率 87% vs 67%。
研究关注：可跟踪 MOGAD 注册路径与潜在首个获批疗法的先发窗口；后续关注欧盟审批节奏及 AIE、TED 等适应症拓展。
BioMarin公布III期CANOPY-HCH-3研究结果，VOXZOGO在软骨发育不全儿童中52周AGV较安慰剂LS均值差2.33 cm/年（p<0.0001），达主要终点；身高、身高Z评分和臂展亦显著改善，安全性与此前一致。公司已向FDA提交sNDA。
研究关注：III期阳性数据与sNDA申报同步，可跟踪FDA审评节奏及2027年潜在上市对适应症拓展的贡献。
Xeris于9月9日举办网络研讨会，介绍其在研每周一次皮下注射左甲状腺素XP-8121的III期注册研究Cornerstone设计，该研究拟于年底启动，预计2028年末读出顶线结果，公司预计2030年获FDA批准并上市。
强生将于2026年9月23-26日在格拉斯哥IMS年会公布超35篇多发性骨髓瘤摘要。重点包括CARTITUDE-2 A队列CARVYKTI二线及以上≥5年随访，以及III期MajesTEC-3中TECVAYLI联合DARZALEX FASPRO的混合治愈模型估计统计治愈比例>85%。
研究关注：可跟踪CARVYKTI在更早线次的长期缓解持续性，以及MajesTEC-3治愈模型对双抗联合长期生存预期的支撑程度。
BridgeBio公布III期PROPEL 3探索性分析：52周时口服infigratinib组AHI较基线升10.4%，安慰剂组升49.2%；中耳炎年化发生率低38%。PROPEL项目治疗3年身高Z评分较基线+0.92 SD，安全性良好。公司已向FDA提交NDA，预计2027年中美国上市。
研究关注：关注口服infigratinib在生长之外的睡眠呼吸暂停、中耳炎等探索性终点趋势，及NDA审评与2027年中美国上市节奏。
拜耳启动BAY 3670549的全球II期试验（NCT07625215），该高选择性GIRK4抑制剂拟用于房颤患者快速心律转复。试验为随机、双盲、安慰剂对照、平行分组、多队列设计，在需电复律的成人房颤患者中评估疗效、安全性、耐受性及药效/药代动力学。此前已完成的I期单次递增剂量研究显示健康受试者耐受性良好。
研究关注：II期启动将GIRK4抑制剂推进至房颤疗效验证阶段，可跟踪其相对电复律的快速转复潜力与安全性数据。
NEJM 发表 oveporexton 两项 III 期研究（FirstLight 168 人、RadiantLight 105 人），12 周内清醒度、猝倒、疾病严重度及生活质量较安慰剂显著改善（p<0.001）。每周猝倒率中位降幅 79.0%–88.8%，安慰剂 27.7%–39.1%。
研究关注：可帮助评估 orexin 激动剂对 NT1 全症状谱的疗效持续性，并跟踪长期扩展研究及更多地区注册进展。
安进公布III期DeLLphi-305研究预设中期分析结果：IMDELLTRA（tarlatamab-dlle）联合阿斯利康Imfinzi（durvalumab）用于ES-SCLC一线维持治疗，较durvalumab单药在OS上取得统计学显著且具临床意义的改善，PFS和ORR次要终点亦达标。563例患者1:1随机，安全性与此前各药已知特征一致。公司计划在学术会议公布详细数据并与监管机构沟通。
研究关注：关注IMDELLTRA一线维持治疗能否拓展适应症，及后续监管沟通与数据读出节奏。
强生将在2026 Psych Congress年会上公布24篇神经精神病学摘要，包括CAPLYTA（lumateperone）治疗双相I型躁狂的关键III期新数据，以及该药在双相抑郁和重性抑郁障碍中的额外数据。
FDA受理lonvo-z用于遗传性血管性水肿（HAE）的BLA并授予优先审评，PDUFA目标行动日期为2027年3月10日，FDA表示目前不计划召开咨询委员会会议。BLA基于III期HAELO试验，该试验达到主要及全部关键次要终点，月均发作较安慰剂减少87%（p<0.0001）。
研究关注：可跟踪lonvo-z在2027年3月10日PDUFA前的审评节奏，及HAELO数据对HAE一次性治疗注册路径的支撑。
FDA授予DT120（lysergide）ODT突破性疗法认定，用于重度抑郁症，这是该药继广泛性焦虑症后的第二个突破性疗法认定。公司称III期Emerge研究中单次100 µg剂量在第6周MADRS总分较安慰剂改善8.1分（p<0.0001），疗效持续至第12周。
研究关注：关注DT120在MDD的注册推进节奏，以及III期Emerge数据能否支撑后续申报与适应症拓展。
Pharvaris公布CHAPTER-3 III期顶线数据：deucrictibant XR 40mg每日一次使全部类型HAE患者月均发作率较安慰剂降低83%（p<0.0001），1/2型患者降低87%；所有次要终点达统计学显著，耐受性良好。公司计划2027年上半年起提交上市申请。
研究关注：关注口服预防疗法在HAE的III期验证，及2027上半年申报节奏。
II期PHocus研究达到主要终点，第16周PVR安慰剂校正后降低56.3%（p<0.0001）；6MWD改善35.2米、NT-proBNP降低53.2%。第24周探索性分析6MWD改善增至52.7米。III期PHrontier已启动，计划入组约375例。
研究关注：可跟踪PH-ILD注册路径与III期PHrontier入组进度，评估吸入sGC激活剂差异化定位。
诺华公布III期HARBOR研究（约150例DM1患者，54周，每8周给药）未达vHOT主要终点，次要终点及探索性分析显示临床活性迹象，安全性与此前数据基本一致。公司将分析完整数据集并与监管沟通确定后续开发路径；同管线del-zota获FDA优先审评，del-brax拟就FSHD的I/II期生物标志物数据与FDA会面。
研究关注：主要终点失败或需下调del-desiran的DM1研发预期，可跟踪完整数据集与监管沟通对后续路径的指引。
复星医药宣布，口服小分子JAK抑制剂（TYK2/JAK1双靶点抑制剂）FXS5626用于治疗非节段型白癜风的II/III期适应性无缝设计临床试验获国家药监局批准，公司将在条件齐备后于中国境内推进该适应症临床研究。
BMS 公布 arlo-cel 注册性 II 期 QUINTESSENTIAL 试验阳性顶线结果，该单臂研究入组四类暴露复发难治多发性骨髓瘤成人患者。研究达到 ORR 主要终点及 CRR 关键次要终点，覆盖既往≥4线和≥3线人群，安全性与其他 CAR-T 及 GPRC5D 靶向疗法一致。
研究关注：可评估 GPRC5D 靶向 CAR-T 在 BCMA 经治人群的差异化定位，后续关注数据披露与注册推进节奏。
Ascendis Pharma 将于 9 月 8-10 日在法国马赛举行的 ESPE 2026 年会上公布内分泌罕见病项目最新数据，包括 TransCon CNP（navepegritide）治疗 0 至 <2 岁软骨发育不全婴儿的关键性 reACHin 试验首批哨兵队列数据，以口头报告形式呈现。
STEP Young III 期达到主要终点：6至<12岁肥胖儿童每周皮下注射司美格鲁肽联合生活方式干预，第68周BMI降幅优于安慰剂。40.4%司美格鲁肽组儿童不再符合肥胖分类，安慰剂组为0%；基线超85%为II/III级重度肥胖，安全性与此前儿童及成人试验一致。
研究关注：可评估司美格鲁肽在6至<12岁人群的适应症拓展与注册推进节奏；后续关注详细数据披露及BMI分类改善的持续性。
诺华公布 remibrutinib 治疗复发型多发性硬化（RMS）的 III 期 REMODEL-1/-2 试验阳性顶线结果：两项试验均达主要终点，年复发率（ARR）较特立氟胺显著降低，全部关键次要终点亦显示优效。公司计划全球申报，数据将于 MSToronto2026 以 late-breaker 公布。
研究关注：可跟踪 ARR 具体降幅与 6mCDP 合并分析数据，评估其作为口服高疗效 BTK 抑制剂的注册路径与 RMS 竞争定位。
GSK在OPTIONS XIII公布Flu-028 II期数据：971名18岁及以上成人中，mRNA候选疫苗对全部受试流感株免疫应答高于已上市标准剂量（年轻成人）和高剂量（老年）灭活疫苗，耐受性总体良好。公司拟2026年9月启动首个同时靶向HA与NA的mRNA流感疫苗III期效力试验；FDA已于2026年7月授予快速通道资格。
研究关注：II期免疫原性优于已上市对照，可帮助评估mRNA流感疫苗的差异化定位与III期效力验证风险；后续关注III期启动时点及NA靶向能否转化为保护力优势。
康方生物卡度尼利联合仑伐替尼及TACE治疗不可切除非转移性肝细胞癌的II期研究全文发表于BMC Medicine，数据截至2025年6月25日，中位随访25.7个月。ORR 38.3%，DCR 96.7%，mPFS 11.2个月，24个月OS率68.0%，mOS未达到；安全性未发现新信号。III期注册研究AK104-308推进中。
研究关注：II期数据为评估该联合方案在uHCC一线及难治亚组的疗效持续性提供参考，可跟踪III期AK104-308入组与读出节奏。
礼来公布TOGETHER-PsO与TOGETHER-PsA两项IIIb期52周数据：Taltz联合Zepbound较Taltz单药维持或进一步改善病情，未发现新安全性问题。PsO组PASI100联合减重≥10%达30.6%对4.4%，PsA组ACR50联合减重≥10%达39.2%对1.7%。
研究关注：52周数据可帮助评估IL-17A抑制剂联合减重药在银屑病合并肥胖人群的疗效持续性，后续关注完整数据披露与注册路径。
HERIZON-GEA-01 III期第二次中期分析显示，ZIIHERA联合化疗对比曲妥珠单抗联合化疗，在HER2+局部晚期或转移性胃食管腺癌一线治疗中取得统计学显著且具临床意义的总生存期改善，达成剩余主要终点。TEVIMBRA+ZIIHERA+化疗组随访延长，OS风险比改善、缓解持续。IA2结果拟于2026年第四季度学术会议公布。
研究关注：有助于评估ZIIHERA一线GEA双方案OS获益的稳健性，并跟踪IA2数据在四季度会议披露后的注册与适应症拓展节奏。