跳到正文
原文
Novartis｜诺华·· 2026-09-01精选重要性评分88

诺华公布 remibrutinib 两项 III 期 RMS 试验达主要终点，显著降低年复发率

Novartis remibrutinib, a high-efficacy oral BTK inhibitor, significantly reduces relapse rates and shows favorable safety profile in Phase III RMS trials

AI 导读

诺华公布 remibrutinib 治疗复发型多发性硬化（RMS）的 III 期 REMODEL-1/-2 试验阳性顶线结果：两项试验均达主要终点，年复发率（ARR）较特立氟胺显著降低，全部关键次要终点亦显示优效。公司计划全球申报，数据将于 MSToronto2026 以 late-breaker 公布。

研究关注

可跟踪 ARR 具体降幅与 6mCDP 合并分析数据，评估其作为口服高疗效 BTK 抑制剂的注册路径与 RMS 竞争定位。

正文 · AI 翻译

2026年9月1日

根据《上市规则》第53条发布的特别公告

  • REMODEL-1/-2试验达到主要终点，与特立氟胺相比，显著降低了复发型多发性硬化（RMS）患者的年复发率（ARR）1
       
  • 试验显示，瑞米布替尼在各项试验的所有关键次要终点上均优于特立氟胺，包括减少MRI病灶1
       
  • 在REMODEL-1/-2的预设合并分析中，实现了具有临床意义的残疾进展延迟，包括3个月确认残疾进展（3mCDP）的积极趋势和6个月确认残疾进展（6mCDP）的名义显著性1
       
  • 瑞米布替尼表现出良好的安全性特征，无肝脏安全信号，与慢性自发性荨麻疹（CSU）中的瑞米布替尼一致1
       
  • 诺华将在MSToronto2026上公布最新数据，并计划向全球卫生当局提交申请

巴塞尔，2026年9月1日 – 诺华今天宣布了其瑞米布替尼在复发型多发性硬化中的III期REMODEL-1/-2试验的积极顶线结果。1瑞米布替尼是一种高选择性、强效的口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，在降低年复发率（ARR）和炎症性脑病灶方面显示出优于特立氟胺的效果，且安全性良好。REMODEL试验的结果确立了瑞米布替尼作为一种BTK抑制剂，在两项针对复发型多发性硬化（RMS）成年患者的III期试验中，显著降低了年复发率。1

   在预设的REMODEL-1/-2合并分析中，瑞米布替尼在与残疾进展相关的关键次要终点上，与特立氟胺相比显示出具有临床意义的降低，其中3个月确认残疾进展（3mCDP）呈积极趋势，6个月确认残疾进展（6mCDP）达到名义显著性。1

  REMODEL-1/-2中的安全性特征与瑞米布替尼更广泛的开发计划一致，该计划涵盖了多个适应症中超过4,500名临床试验参与者。1-4瑞米布替尼耐受性良好，并持续显示出无肝脏安全信号，包括没有符合海氏法则标准的病例。

   “尽管治疗取得了进展，但对于能够提供强效复发预防、延缓残疾进展并保持良好安全性的口服疗法，仍存在未满足的需求。REMODEL的积极结果凸显了瑞米布替尼作为一种高效口服疗法，为RMS患者提供差异化获益-风险特征的潜力，”诺华开发总裁兼首席医学官Shreeram Aradhye表示。“基于我们长期以来在推进多发性硬化治疗方面的承诺，这些发现进一步坚定了我们持续推动该领域创新，并提供满足多发性硬化患者不断变化需求的疗法的雄心。”

  诺华将在MSToronto2026上以最新突破性数据的形式公布REMODEL-1和REMODEL-2的数据，并计划在大会报告后举行投资者电话会议。诺华计划在全球范围内寻求瑞米布替尼治疗RMS的监管批准。

补充资料（7 节）药物、疾病与研究背景 · 法律与声明 · 参考文献与尾注

药物、疾病与研究背景

关于多发性硬化症

多发性硬化症（MS）是一种中枢神经系统的慢性炎症性疾病，其特征是大脑、视神经和脊髓中的髓鞘破坏和轴突损伤。5 MS影响着全球近300万人，可分为三种主要类型：非活动性继发进展型（SPMS）、原发进展型（PPMS）和复发型MS（RMS）。6-7 RMS是最常见的类型，包括临床孤立综合征（CIS）、复发缓解型（RRMS）和活动性SPMS。7 不同类型的MS通过疾病的表现和进展方式来区分，包括患者是否经历复发、随时间推移的残疾恶化，或两者兼有。8
   
关于瑞米布替尼
瑞米布替尼是一种高度选择性的口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，可阻断BTK通路，减少B细胞和先天免疫细胞的活化，从而调节免疫调节网络及相关神经炎症。9-12 瑞米布替尼由诺华公司发现，正在神经科学适应症中进行研究，包括针对RMS的III期试验REMODEL、针对SPMS的REMASTER，以及其他免疫介导的疾病，如化脓性汗腺炎和食物过敏。13-14 瑞米布替尼25 mg于2025年9月获得FDA批准，2026年4月获得EMA批准，以Rhapsido®品牌用于治疗成人慢性自发性荨麻疹（CSU）。15,16

关于REMODEL试验

REMODEL-1/-2是相同的多中心、随机、双盲、活性对照药对照的III期研究，评估瑞米布替尼与特立氟胺相比对成人复发型多发性硬化症（RMS）患者的疗效和安全性。17,18 全球约2000名近期有疾病活动证据且扩展残疾状态量表（EDSS）评分为0.0–5.5的患者按1:1随机分配接受瑞米布替尼100 mg或特立氟胺治疗。研究包括初始双盲核心期，持续时间灵活，最长不超过30个月，随后进行长达5年的开放标签扩展期。主要终点是年化复发率（ARR）。关键次要终点包括3个月和6个月确认的残疾进展、每年新增/扩大的T2病灶数量、每次扫描的Gd+ T1病灶数量、血清神经丝轻链（sNfL）浓度，以及无疾病活动证据（NEDA-3）的参与者百分比。17-19

关于诺华神经科学

神经系统疾病深深影响着个人，影响任何年龄段的人，从新生儿到老年人，常常在人生黄金时期发作。在多发性硬化症（MS）领域，诺华通过科学创新和在推进MS患者护理方面的领导地位，数十年来帮助塑造了治疗格局。我们持续关注未满足的需求，并探索可能改善MS患者整个病程结果的新方法。在此基础上，我们加倍致力于神经学领域，将我们在多发性硬化症和脊髓性肌萎缩症（SMA）方面的创新遗产扩展到神经免疫学、神经退行性疾病和神经肌肉疾病领域。我们的目标是保护人们一生的健康，开发更多能带来更好结果的治疗选择。

产品信息

如需完整的处方信息，包括已批准的适应症和关于已上市产品的重要安全信息，请访问 https://www.novartis.com/about/products。

关于诺华

诺华是一家创新药物公司。每一天，我们都在努力重新构想医学，以改善和延长人们的生命，使患者、医疗专业人员和整个社会在面对严重疾病时能够获得力量。我们的药物惠及全球超过3亿人。

   与我们一同重新构想医学：请访问我们的网站 www.novartis.com，并通过 LinkedIn、Facebook、X/Twitter 和 Instagram 与我们联系。

参考文献与尾注

参考文献

  1. 存档数据
  2. Metz M, Giménez-Arnau AM, Hide M, 等. Remibrutinib在慢性自发性荨麻疹中的应用. N Engl J Med. 2025;392(10):984-994. doi:10.1056/NEJMoa2408792
  3. Giménez-Arnau AM, Szalewski R, Hide M, 等. Remibrutinib在慢性自发性荨麻疹中的应用：两项三期研究的52周结果. J Allergy Clin Immunol. 2026;157(1):143-154. doi:10.1016/j.jaci.2025.09.028
  4. 诺华. 诺华remibrutinib成为首个在慢性诱导性荨麻疹（CIndU）三期研究中达到主要终点的疗法. 诺华美国. 发布于2026年2月18日. 可访问： https://www.novartis.com/us-en/news/media-releases/novartis-remibrutinib-first-therapy-achieve-phase-iii-primary-endpoint-chronic-inducible-urticaria-cindu 最后访问日期：2026年8月6日
  5. Ferreira HB, Neves B, Guerra IM, Moreira A, Melo T, Paiva A, Domingues MR. 多发性硬化症不同人体基质中脂质组学分析概述. Mult Scler Relat Disord. 2020;44:102189. doi:10.1016/j.msard.2020.102189
  6. Portaccio E, Magyari M, Kubala Havrdova E, 等. 多发性硬化症：新兴流行病学趋势与临床病程的重新定义. Lancet Reg. Health Eur. 2024;44:100977.
  7. 国家多发性硬化症协会. 多发性硬化症的类型. 可访问： https://www.nationalmssociety.org/What-is-MS/Types-of-MS 最后访问日期：2026年7月15日 
  8. Lublin FD, Reingold SC, Cohen JA, 等. 定义多发性硬化症的临床病程：2013年修订版. Neurology. 2014;83(3):278-286. doi:10.1212/WNL.0000000000000560
  9. Angst D, Gessier F, Janser P, 等. 发现LOU064（Remibrutinib），一种强效且高度选择性的布鲁顿酪氨酸激酶共价抑制剂. J Med Chem. 2020;63(10):5102-5118. doi:10.1021/acs.jmedchem.9b01916
  10. Kaul M, End P, Cabanski M, 等. Remibrutinib（LOU064）：一种选择性强效口服BTK抑制剂，在随机一期试验中显示出良好的临床安全性和药效学特性. Clin Transl Sci. 2021;14(5):1756-1768. doi:10.1111/cts.13005
  11. Jain RW, Rayatpour A, Hagen K, 等. Remibrutinib在与多发性硬化症相关的模型中的研究. Neurotherapeutics. 2026;23(3):e00923. doi:10.1016/j.neurot.2026.e00923
  12. Nuesslein-Hildesheim B, Ferrero E, Schmid C, 等. Remibrutinib（LOU064）在多发性硬化症临床前模型中抑制由B细胞和髓系细胞驱动的神经炎症. J Neuroinflammation. 2023;20(1):194. 发布于2023年8月26日. doi:10.1186/s12974-023-02877-9
  13. ClinicalTrials.gov. NCT03827798. 中重度化脓性汗腺炎患者研究性治疗的有效性和安全性研究. 可访问： https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03827798. 最后访问日期：2026年7月
  14. ClinicalTrials.gov。NCT05432388。瑞米布替尼在花生过敏成人受试者中的疗效、安全性和耐受性研究。来源： https://clinicaltrials.gov/study/NCT05432388 最后访问时间：2026年7月
  15. 诺华。诺华公司Rhapsido®（瑞米布替尼）获FDA批准，成为慢性自发性荨麻疹（CSU）唯一的口服靶向BTKi治疗药物。新闻稿。诺华。2025年9月30日。来源：https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-receives-fda-approval-rhapsido-remibrutinib-only-oral-targeted-btki-treatment-chronic-spontaneous-urticaria-csu 最后访问时间：2026年8月6日
  16. 诺华。诺华Rhapsido®获欧盟委员会批准，成为慢性自发性荨麻疹首个口服靶向治疗药物。新闻稿。诺华。2026年4月27日。来源： https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-rhapsido-receives-european-commission-approval-first-oral-targeted-treatment-chronic-spontaneous-urticaria 最后访问时间：2026年8月6日
  17. ClinicalTrials.gov。NCT05147220。瑞米布替尼对比特立氟胺在复发型多发性硬化（RMS）受试者中的疗效和安全性（REMODEL-1）。来源：https://clinicaltrials.gov/study/NCT05147220 最后访问时间：2026年7月
  18. ClinicalTrials.gov。NCT05156281。瑞米布替尼对比特立氟胺在复发型多发性硬化（RMS）受试者中的疗效和安全性（REMODEL-2）。来源：https://clinicaltrials.gov/study/NCT05156281 最后访问时间：2026年7月
  19. Wiendl H, Airas L, Chitnis T, 等。3期REMODEL I/II试验：瑞米布替尼在复发型多发性硬化患者中的疗效、安全性和耐受性。Mult Scler Relat Disord. 2023;80:105315. doi:10.1016/j.msard.2023.105315

# # #

来源：Novartis｜诺华 · novartis.com

#临床数据#III期#神经科学#Novartis