罕见病相关的临床、监管与经营事实。
Capricor在2026世界肌肉学会大会公布HOPE-3开放标签延展数据：安慰剂组延迟用药后上肢功能年下降幅度较其安慰剂年减缓76%（LS均值变化-0.49 vs -2.05，n=49）。24个月时两组下降均慢于自然病史预测。数据已纳入Deramiocel BLA重大修正，PDUFA目标日期2026年11月22日。
研究关注：HOPE-3开放标签延展数据或为评估Deramiocel上肢功能获益持续性及BLA审评提供参考。
BridgeBio在FORTIFY III期12个月中期分析中报告，基线HS肌钙蛋白I升高的LGMD2I/R9患者经BBP-418治疗后100%于第12个月恢复正常，安慰剂组为40%（p=0.0248）；54%治疗者LVEF稳定或改善，安慰剂组25%（p=0.0262）。BBP-418正接受FDA优先审评，PDUFA目标日期为2026年11月27日。
研究关注：关注心脏生物标志物正常化能否支撑BBP-418的疾病修饰定位及11月27日PDUFA前的审评预期。
盐野义宣布拟以20亿美元首付款收购IntraBio全部股份，交易预计2026年11月至12月完成。核心资产AQNEURSA已获FDA批准治疗NPC神经表现及A-T共济失调，EMA的A-T适应症审评中。
研究关注：可跟踪交易交割进度及AQNEURSA在A-T的EMA审评结果，评估盐野义罕见病管线扩张节奏。
日本新药宣布，NCNP在第31届世界肌学会以海报形式发布brogidirsen（NS-089/NCNP-02）治疗DMD的5年数据。6例患者每周静脉给药，可步行者North Star步行评估维持或改善，全部患者上肢功能维持，未见重笃不良事件或输注反应。全球II期试验进行中。
研究关注：5年数据或为评估brogidirsen长期疗效持续性及全球II期推进节奏提供参考。
MoonLake于2026年9月30日向FDA提交sonelokimab的生物制品许可申请（BLA），用于治疗成人及12岁及以上中重度化脓性汗腺炎。公司预计约60天内获知是否被受理，约74天内收到审评时间表。
研究关注：可用于跟踪FDA是否在约60天内受理该BLA及后续审评时间表，评估注册推进节奏。
Sarepta在2026年世界肌肉学会年会公布ELEVIDYS数据：8-12岁可行走DMD患者（n=25）对比外部对照（n=99），两年NSAA评分差异3.32分（P=0.0022），起身速度与10米步行速度亦改善。2-3岁患儿12周微抗肌萎缩蛋白表达稳健，安全性无新信号。
研究关注：关注ELEVIDYS在8-12岁可行走患者的功能获益能否支持适应症向更大年龄段拓展。
Dyne公布I/II期ACHIEVE试验MAD部分汇总剂量组（N=25-26）12个月数据，vHOT、5xSTS、10MWR、QMT及MDHI较基线改善，并优于匹配自然史队列。6个月vHOT较安慰剂相对改善3.6秒。公司预计REC顶线数据2027年Q1读出。
研究关注：关注vHOT能否作为加速批准的中间终点，及REC与III期HARMONIA的读出节奏。
uniQure公布AMT-130治疗亨廷顿病I/II期研究更新数据：15例高剂量患者36个月cUHDRS减缓80%（名义p=0.005）、TFC减缓67%（名义p=0.011）；12例48个月cUHDRS减缓44%（p=0.144，未达统计学显著）、TFC减缓61%（名义p=0.008）。BLA已按FDA认可的36个月数据提交，未包含本次结果。
研究关注：可跟踪36个月数据作为BLA加速审批主依据的审评进展，及48个月疗效持续性。
Acadia表示USPTO已就专利申请17/590,496发出Notice of Allowance，该专利覆盖trofinetide治疗Rett综合征的按体重给药方案。计入6个月儿科独占期后，预计美国保护期至2041年3月28日，较现有2036年7月的方法专利延长近五年。
研究关注：有助于跟踪trofinetide美国专利保护期延长对DAYBUE独占窗口的影响。
argenx在2026年AANEM与MGFA会议公布VYVGART在MG和CIDP的临床、长期及真实世界数据，以及empasiprubart和adimanebart结果。III期ADAPT OCULUS显示眼肌型MG患者额外两个周期后MGII眼部评分进一步改善；ADAPT SERON一年数据维持约5分MG-ADL改善。
研究关注：可跟踪VYVGART在眼肌型MG、AChR抗体阴性gMG及CIDP的适应症拓展与早期治疗证据。
FDA批准ATEBRIOZ（zilurgisertib）用于12岁及以上FOP患者，减少新异位骨化体积，推荐剂量100mg每日一次。PROGRESS研究Cohort 1显示第24周新HO体积较安慰剂减少3.2cm³ vs 增加24.6cm³，疗效维持至48周。
研究关注：可跟踪zilurgisertib欧盟MAA审评节奏及2-<12岁儿科队列拓展，评估FOP适应症人群扩容空间。
FDA批准Atebrioz（zilurgisertib）用于12岁及以上FOP患者，减少新异位骨化体积，每日口服100mg。PROGRESS研究Cohort 1显示第24周新HO体积较安慰剂减少3.2 cm³对增加24.6 cm³，疗效维持至第48周。
研究关注：可跟踪EMA的MAA审评进展及PROGRESS低龄队列入组，评估适应症向2岁以下扩展的节奏。
Chugai 转述 Roche 9月23日发布的消息：全球 III 期 IMAGINATION 研究评估 sefaxersen 治疗 IgA 肾病，中期分析显示阳性结果，sefaxersen 显著降低蛋白尿。详细数据将在即将召开的医学会议上公布。
研究关注：关注 sefaxersen 在 IgAN 的 III 期中期蛋白尿数据，后续完整数据读出与注册推进节奏值得跟踪。
2026年9月24日，翰森制药宣布瑞康立伏妥塔单抗（HS-20093）用于≥12周岁、既往至少二线治疗失败的骨肉瘤患者上市申请获NMPA受理，受理号CXSS2600155，该适应症已于9月14日纳入优先审评。关键Ⅲ期ARTEMIS-011已达主要终点，结果将于2026年ESMO主席论坛以LBA口头报告。
研究关注：可跟踪该B7-H3 ADC在骨肉瘤的注册推进节奏，以及ESMO公布的Ⅲ期数据对疗效持续性的支撑。
BridgeBio公布发表于Cardiology and Therapy的真实世界回顾性研究，acoramidis较tafamidis复合临床恶化风险降低34%（HR 0.66；p=0.046），利尿剂强化风险降低43%（HR 0.57；p=0.021）。加权后纳入acoramidis 170例、tafamidis 448例，平均随访约4.6个月。
研究关注：真实世界数据或影响ATTR-CM一线选择与换药决策，可跟踪后续独立EHR研究是否复现。
Ionis与Roche公布III期IMAgiNATION研究预设中期结果：sefaxersen在37周较安慰剂实现具统计学显著和临床意义的蛋白尿下降（24小时UPCR），安全性与此前一致。研究继续盲态随访至105周评估eGFR变化，数据将提交监管机构。
研究关注：关注37周UPCR主要终点读出后，105周eGFR肾功能数据能否支持长期获益。