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Revolution Medicines宣布III期RASolute 309已开始给药，评估RASONQUE（daraxonrasib）联合zoldonrasib对比吉西他滨联合白蛋白紫杉醇一线治疗转移性RAS G12D PDAC，双主要终点为PFS和OS。公司称该联合在经治患者中显示抗肿瘤活性且安全性可控。
研究关注：可跟踪RAS(ON)双抑制剂一线治疗PDAC的III期推进节奏与读出预期。
BridgeBio在FORTIFY III期12个月中期分析中报告，基线HS肌钙蛋白I升高的LGMD2I/R9患者经BBP-418治疗后100%于第12个月恢复正常，安慰剂组为40%（p=0.0248）；54%治疗者LVEF稳定或改善，安慰剂组25%（p=0.0262）。BBP-418正接受FDA优先审评，PDUFA目标日期为2026年11月27日。
研究关注：关注心脏生物标志物正常化能否支撑BBP-418的疾病修饰定位及11月27日PDUFA前的审评预期。
Vaxcyte称31价PCV候选VAX-31在关键III期OPUS-1中达到全部预设主要终点：50岁及以上人群中，与PCV20和/或PCV21共有的28个血清型均达非劣效（LBCI>0.667），3个独有血清型及交叉反应20B达优效；18-49岁免疫桥接全部32项比较达非劣效。公司预计2027年上半年公布OPUS-2、OPUS-3结果，支持2028年上半年提交BLA。
研究关注：可跟踪OPUS-2/OPUS-3数据及2028年上半年BLA申报节奏，并关注3型、12F型对比PCV21的非劣效缺口。
PROPEL开放标签扩展研究显示，82例持续用药者五年内运动功能维持、肺功能相对稳定；ERT经治者pp6MWD变化0.7%，ERT初治者10.5%。未发现新安全性信号，51.2%出现治疗相关不良事件。
CRISPR Therapeutics 宣布将在 ACR Convergence 2026 以壁报形式展示其靶向 CD19 的 CRISPR/Cas9 基因编辑同种异体 CAR T 疗法 zugocabtagene geleucel（zugo-cel）治疗自身免疫病的 I 期临床数据。
Vera Therapeutics 宣布，TRUTAKNA（atacicept-vymj）治疗 IgA 肾病的 ORIGIN 3 试验最终疗效分析，将在 ASN Kidney Week 2026 开幕全会作为最新突破口头报告发布，并设最新突破研究壁报。
Mineralys Therapeutics 宣布，lorundrostat 的五项摘要将在 10 月 7-11 日于弗吉尼亚州阿灵顿举行的美国心脏协会高血压科学会议 2026 上公布，其中 Explore-OSA 随机交叉试验以口头报告形式呈现。
翰森制药在EASD 2026以LBA口头报告公布奥莱泊肽减重III期LIGHTEN研究：604例中国超重/肥胖成人，48周15mg组平均减重19.3%（安慰剂-2.7%，P<0.0001），减重曲线未达平台；恶心、呕吐平均发生率7.8%、4.9%。
研究关注：可跟踪奥莱泊肽减重疗效持续性及中国上市申请审评节奏，并关注胃肠道耐受性优势能否转化为依从性。
Regeneron公布II期COURAGE试验结果，trevogrumab联合semaglutide在52周时保留瘦体重，MRI显示低剂量组保留约70%本会流失的大腿肌肉；低剂量未显著增强减重，总体耐受性良好。公司计划启动老年肥胖伴肌量下降人群的II期试验。
研究关注：有助于评估GLP-1减重中肌肉保护的差异化路径及后续II期老年肥胖人群试验的推进节奏。
Aktis Oncology启动AKY-2519的I期b BActinium-2试验，在非小细胞肺癌及其他B7-H3表达实体瘤患者中评估该微小蛋白放射性偶联物，研究探索三个剂量水平。公司已于2026年5月启动针对mCRPC的I期b BActinium-1试验，初步数据预计2027年读出。
Taysha Gene Therapies 宣布在第55届儿童神经病学会年会上以多场 encore 报告展示 TSHA-102 治疗 Rett 综合征的临床项目数据，内容为此前在2026年 IRSF 科学会议分享的结果。
Monte Rosa公布GFORCE-1 I期结果：108例高CVD风险肥胖受试者中，MRT-8102 5/20/40mg每日一次使NEK7降解中位降幅约80-90%，hsCRP降85%、IL-6降54%、脂蛋白(a)降24%，4周给药安全性良好。公司计划2027年上半年启动冠脉疾病IIb期GFORCE-2。
研究关注：关注NEK7降解对ASCVD炎症驱动因子的调控及II期剂量与人群选择依据。
Corvus Pharmaceuticals已启动soquelitinib治疗中重度化脓性汗腺炎的1b期临床试验并开始入组，计划最多纳入25名18岁及以上患者，200 mg每日两次给药12周，主要终点为安全性和耐受性，关键疗效终点为第12周HiSCR 50/75达标比例。
Monte Rosa Therapeutics将于10月1日8:00 ET举行电话会议和网络直播，公布NEK7靶向分子胶降解剂MRT-8102在GFORCE-1 I期研究中治疗心血管疾病风险升高受试者的临床结果。公司表示，此次展示将包含MRT-8102多个剂量水平治疗4周后的安全性和活性数据，以及该药调节动脉粥样硬化性心血管疾病多个致病驱动因素的数据。
Neurocrine Biosciences 将在 10 月 7-10 日于费城举行的 FPWR 2026 年度研究研讨会暨家庭会议上，公布 VYKAT XR（diazoxide choline）缓释片治疗 Prader-Willi 综合征（PWS）的多项研究数据。
Celcuity宣布REVTORPYK（gedatolisib）在美国商业化上市，用于HR+/HER2-、无PIK3CA突变的晚期乳腺癌，既往至少一线内分泌治疗进展后。该药于2026年7月14日获FDA批准，联合fulvestrant±palbociclib；公司8月就PIK3CA突变适应症提交sNDA。
研究关注：可跟踪REVTORPYK上市放量节奏及PIK3CA突变适应症sNDA审评进展。
住友制药与NIBN公布欧洲I期最终分析：144名健康成人中，fH1/DSP-0546LP组抗LAH抗体滴度至第386天仍高于第1天，未见新的重大安全性问题。IgG1 GMFR第1-50天为27.04倍，抗原单用组为11.93倍。
艾伯维在2026年EADV大会上公布60项摘要，涵盖斑秃、特应性皮炎、化脓性汗腺炎、非节段性白癜风、银屑病及银屑病关节炎。关键数据包括乌帕替尼治疗斑秃的III期UP-AA试验52周结果、zumilokibart治疗中重度特应性皮炎的II期APEX Part B 16周主要结果，以及lutikizumab在化脓性汗腺炎中的II期研究数据。
Tarsus Pharmaceuticals 计划在美国视光学会（AAOpt）2026 年会展示 11 篇科学摘要，会议于 9 月 30 日至 10 月 3 日在加州 Anaheim 举行。摘要内容涵盖蠕形螨性睑缘炎（DB）的患者负担、诊断与治疗，XDEMVY（lotilaner 滴眼液 0.25%）的真实世界经验与结局，以及眼部玫瑰痤疮的患病率和临床特征。
Dianthus Therapeutics宣布将在2026年9月29日至10月2日于奥兰多举行的AANEM年会上，以1场口头报告和4场壁报展示claseprubart数据，包括III期CAPTIVATE试验在CIDP中的中期分析。
uniQure公布AMT-130治疗亨廷顿病I/II期研究更新数据：15例高剂量患者36个月cUHDRS减缓80%（名义p=0.005）、TFC减缓67%（名义p=0.011）；12例48个月cUHDRS减缓44%（p=0.144，未达统计学显著）、TFC减缓61%（名义p=0.008）。BLA已按FDA认可的36个月数据提交，未包含本次结果。
研究关注：可跟踪36个月数据作为BLA加速审批主依据的审评进展，及48个月疗效持续性。
III期AZURE-1研究第24周达到主要终点：300mg每周组56%、900mg每4周组45%患者实现病毒学应答联合ALT正常化，延迟治疗组为0%（p<0.0001）。IIb期48周数据显示病毒抑制加深、ALT正常化率上升，未观察到新安全性信号。
研究关注：可帮助评估brelovitug在HDV的注册路径与疗效持续性，后续关注AZURE-4读出及BLA申报节奏。
Nektar Therapeutics 宣布，rezpegaldesleukin 在特应性皮炎和斑秃领域的 IIb 期研究数据将以三项口头报告形式亮相 2026 年 9 月 30 日至 10 月 3 日在维也纳举行的 EADV 大会，其中包括 REZOLVE-AA 研究中重度至极重度斑秃患者停药 6 个月（24 周）的疗效持久性数据（以 SALT 评估）。
Biohaven的BHV-1530临床数据入选38届EORTC-NCI-AACR研讨会口头报告，该会将于2026年11月18-20日在巴塞罗那举行。BHV-1530是一款first-in-class潜在FGFR3靶向ADC，搭载专有TopoIx载荷，在既往已披露数据中于重度经治患者中观察到确认的部分缓解，未出现剂量限制性毒性及FGFR抑制剂类毒性。
Kodiak公布III期DAYBREAK研究结果，Zenkuda（tarcocimab tedromer）与tabirafusp-ted（KSI-501）在wAMD中均达主要终点，视力获益非劣于aflibercept。Zenkuda 54%患者达6个月给药间隔，眼内炎症率0%，公司计划4Q2026提交三适应症BLA。
研究关注：关注Zenkuda 4Q2026三适应症BLA申报节奏及ALTO优效性验证
Sarepta Therapeutics 将于 9 月 25-27 日在圣安东尼奥举行的第 27 届 NMSG 科学会议上展示 7 张海报，其中包括 IV 期 ENDURE 研究的首批结果——该多中心前瞻性观察性研究评估接受 delandistrogene moxeparvovec 治疗的 Duchenne 肌营养不良患者，含使用西罗莫司预防性免疫抑制患者的安全性。
Annexon 在视网膜学会第59届年会上以两项口头报告公布 vonaprument 治疗地图样萎缩的数据，其中 III 期 ARCHER II 试验的患者基线特征与 II 期 ARCHER 人群一致。
II期RADIANT显示，60mg remlifanserin第6周SAPS-H+D较基线变化-12.6，安慰剂-10.4，效应量0.26（p=0.0603），未达主要终点；关键次要终点CGI-S-ADP达名义显著（p=0.0077）。30mg剂量改善极小。公司计划继续两项III期并移除30mg臂。
研究关注：关注60mg剂量III期能否复制II期趋势，及30mg臂移除后的试验设计变化。
Mineralys Therapeutics宣布，其醛固酮合成酶抑制剂lorundrostat的Transform-HTN开放标签扩展试验长期疗效与安全性数据，将在美国心脏协会2026年科学年会（11月6-9日，芝加哥）以最新突破性科学报告形式公布，报告时间为11月8日。
Immunovant的IMVT-1402（imeroprubart）治疗皮肤型红斑狼疮（CLE）的概念验证研究未在12周CLASI-A评分较基线变化百分比的主要终点上达到统计学显著。57例患者中观察到多项终点数值趋势，IgG降幅更深者临床应答更佳，但公司因竞争格局与结果计划停止CLE开发，安全性与此前研究一致。
研究关注：关注FcRn抑制剂在CLE的失败信号，以及IgG降幅与疗效关联对其他自身免疫适应症的参考价值。
EVERLAST-A IIa期试验显示，ORKA-001治疗中重度斑块型银屑病患者第28周PASI 100升至71.4%、PASI 90升至87.3%，第4周后未再给药；安全性特征与IL-23p19类一致。
研究关注：关注停药后疗效持续加深，为评估低频给药维持策略提供参考。
Immunovant称IMVT-1402（imeroprubart）治疗皮肤型红斑狼疮（CLE）的概念验证研究未达主要终点，第12周CLASI-A评分较基线变化百分比无统计学显著性；多个终点呈数值趋势，IgG降幅更深者临床应答更佳，但公司因竞争格局与结果计划停止CLE开发。研究入组57例，安全性良好，其他适应症时间表不变。
研究关注：CLE概念验证未达终点，可据此下调该适应症预期，并跟踪IgG深度降低与疗效关联在其他适应症的验证。
安进公布III期OASIZ 301顶线结果：dazodalibep在中重度系统性干燥综合征成人中第48周ESSDAI较基线改善达统计学显著且具临床意义，第4周即见改善并持续至48周。研究n约621，ESSDAI≥5入组；常见不良事件为鼻咽炎、尿路感染、高血压和输注相关反应。
研究关注：关注CD40L靶点在干燥综合征的首个III期读出，及OASIZ 303症状人群数据对适应症广度的影响。
FDA建议Compass在递交tovecimig治疗经治晚期胆道癌BLA前开展证明生存获益的试验；Compass认为基于II/III期COMPANION-002数据无需新试验，拟继续与FDA沟通。该研究ORR为18.0%对5.3%（p=0.0228），中位PFS为4.7对2.6个月（HR 0.44，p<0.0001），OS分析受交叉和对照组延长生存影响未达统计学显著。
研究关注：FDA要求补充生存获益试验，可能影响BLA申报节奏与注册路径判断。
Incyte在EADV 2026公布其炎症与自身免疫管线多项数据，涵盖特应性皮炎、化脓性汗腺炎、结节性痒疹、白癜风等适应症。特应性皮炎方面公布1.5%芦可替尼乳膏与系统治疗对比、TRuE-AD4研究24周长期安全性与药代动力学结果；化脓性汗腺炎方面公布povorcitinib的STOP-HS1/STOP-HS2 III期汇总分析。
Ionis与Otsuka公布III期FUSION研究阳性顶线结果：ulefnersen在评估功能损害与生存的主要终点上较安慰剂达统计学显著改善（p=0.0005，N=73，72周）。公司称多数不良事件为轻中度，将与FDA及全球监管机构讨论加速申报路径。
研究关注：FUS-ALS首个靶向遗传病因的III期阳性结果，可跟踪FDA等监管沟通与加速申报路径进展。
Vertex公布IIb期AMPLIFIED研究结果：inaxaplin 45mg每日一次联合标准治疗，轻度蛋白尿队列13周UACR较基线降42.7%，合并2型糖尿病队列降17.3%；两队列总体安全耐受。AMPLITUDE II/III期研究已完成入组，公司预计2027年初读出中期分析。
研究关注：可跟踪AMPLITUDE中期分析（2027年初）读出，评估加速批准路径与AMKD适应症拓展。