Celcuity的REVTORPYK（gedatolisib）在美国商业化上市

关于 HR+/HER2- 乳腺癌

乳腺癌是全球第二大常见癌症，也是癌症相关死亡的主要原因之一。¹ 2022 年全球诊断出超过两百万例乳腺癌病例。¹ 虽然早期乳腺癌患者的生存率较高，但在确诊时即为转移性疾病或进展为转移性疾病的患者中，预计仅约 30% 能在确诊后存活五年。² HR+/HER2- 乳腺癌是最常见的乳腺癌亚型，约占所有乳腺癌的 70%。²

关于 REVTORPYK（gedatolisib）

REVTORPYK 是一种激酶抑制剂，可抑制 I 类 PI3K 亚型（α、β、δ、γ）以及 mTOR 复合物 mTORC1 和 mTORC2，从而下游抑制包括 AKT 在内的多种效应分子。^3,4,5

REVTORPYK 正在开发用于 HR+/HER2- ABC 的一线治疗以及转移性去势抵抗性前列腺癌的二线治疗。

关于 Celcuity

Celcuity 是一家生物技术公司，专注于开发和商业化用于治疗多种实体瘤适应症的靶向疗法。该公司首个获 FDA 批准的产品是 REVTORPYK（gedatolisib），一种强效的泛 PI3K 和 mTORC1/2 抑制剂，可全面阻断 PAM 通路。其作用机制和药代动力学特性有别于其他目前已获批和在研的、单独或联合靶向 PI3Kα、AKT 或 mTORC1 的疗法。一项 3 期临床试验 VIKTORIA-1 评估了 gedatolisib 联合 fulvestrant（联合或不联合 palbociclib）用于治疗 HR+/HER2- ABC 患者。该试验的数据是 FDA 批准 REVTORPYK 用于在转移性背景下接受至少一线内分泌治疗期间或之后出现疾病进展、且未检测到 PIK3CA 突变的成人 HR+/HER2- ABC 患者的依据。VIKTORIA-1 研究 PIK3CA 突变队列的结果已公布。我们的 3 期临床试验 VIKTORIA-2 是一项正在进行的试验，包含两项独立研究，即研究 1 和研究 2，针对在晚期背景下未经治疗的 ABC 患者的两个独立队列。研究 1 正在评估 gedatolisib 联合 palbociclib 和 fulvestrant 作为内分泌耐药 HR+/HER2- ABC 患者的一线治疗。研究 2 正在评估 gedatolisib 联合 palbociclib 和 letrozole 作为内分泌敏感 HR+/HER2- ABC 患者的一线治疗。一项 1b/2 期临床试验 CELC-G-201 正在评估 gedatolisib 联合 darolutamide 用于转移性去势抵抗性前列腺癌患者，该试验正在进行中。有关 Celcuity 正在进行的临床试验的更详细信息，请访问 ClinicalTrials.gov。Celcuity 总部位于明尼阿波利斯。有关 Celcuity 的更多信息，请访问 www.celcuity.com。在 LinkedIn 和 X 上关注我们。

适应症声明

REVTORPYK（gedatolisib）是一种激酶抑制剂，与氟维司群联合使用（联合或不联合哌柏西利），用于治疗激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体 2（HER2）阴性、且在转移阶段接受至少一线内分泌治疗后进展或之后未检测到 PIK3CA 突变的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。

重要安全性信息

警告和注意事项

口腔炎： REVTORPYK 可引起严重口腔炎，包括溃疡和口腔黏膜炎。在接受 REVTORPYK 联合氟维司群和哌柏西利治疗的患者中，口腔炎发生率为 72%，其中 22% 的患者发生 3 级事件。在接受 REVTORPYK 联合氟维司群治疗的患者中，口腔炎发生率为 58%，其中 12% 的患者发生 3 级事件。在开始 REVTORPYK 治疗前，应开始使用含类固醇、不含酒精的漱口水，并在治疗期间持续预防性使用。监测患者口腔炎的体征和症状。根据严重程度，暂停给药、降低剂量或永久停用 REVTORPYK。

皮肤学不良反应

REVTORPYK 可引起严重皮疹。在接受 REVTORPYK 联合氟维司群和哌柏西利治疗的患者中，皮疹发生率为 30%，其中 6% 的患者发生 3 级事件。在接受 REVTORPYK 联合氟维司群治疗的患者中，皮疹发生率为 40%，其中 5% 的患者发生 3 级事件。监测患者皮疹及感染性后遗症。指导患者在 REVTORPYK 治疗期间限制日晒。根据严重程度，暂停给药、降低剂量或永久停用 REVTORPYK。

高血糖：REVTORPYK 可引起严重高血糖。在开始 REVTORPYK 治疗前监测空腹血糖，并在治疗期间定期监测。如有临床指征，监测 HbA1c 水平。在接受 REVTORPYK 联合氟维司群和哌柏西利治疗的患者中，46% 出现空腹血糖升高（3 级：0.9%）；在接受 REVTORPYK 联合氟维司群治疗的患者中，57% 出现空腹血糖升高（3 级：1.8%）。尚未在 1 型糖尿病或未控制的 2 型糖尿病患者中确立 REVTORPYK 的安全性。血糖控制良好的 2 型糖尿病患者可能需要强化降糖治疗并密切监测空腹血糖。如有临床指征，使用降糖药物管理高血糖。在开始治疗前及治疗期间定期评估空腹血糖和 HbA1c 水平。根据严重程度，暂停给药、降低剂量或永久停用 REVTORPYK。

胚胎-胎儿毒性：基于其作用机制，REVTORPYK 在用于孕妇时可导致胎儿损害。告知孕妇及有生育潜力的女性对胎儿的潜在风险。告知有生育潜力的女性在 REVTORPYK 治疗期间及末次给药后 2 周内使用有效避孕措施。告知其女性伴侣有生育潜力的男性患者在治疗期间及末次给药后 2 周内使用有效避孕措施。

告知女性在 REVTORPYK 治疗期间及末次给药后 2 周内不要哺乳。当 REVTORPYK 与其他药物联合使用时，告知患者在治疗期间及任一单个产品处方信息中推荐的最长治疗后期间内使用有效避孕措施。在开始治疗前核实有生育潜力女性的妊娠状态。

不良反应

REVTORPYK 联合氟维司群和哌柏西利：与氟维司群和哌柏西利联合给药时，最常见（≥20%）的不良反应（包括实验室异常）为白细胞减少、中性粒细胞减少、血红蛋白降低、淋巴细胞减少、口腔炎、恶心、血小板减少、空腹血糖升高、疲乏、呕吐、皮疹、便秘、腹泻、丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高、天冬氨酸氨基转移酶（AST）升高、肌肉骨骼疼痛、钠降低和嗜酸性粒细胞增多。

REVTORPYK 联合氟维司群：与氟维司群联合给药时，最常见（≥20%）的不良反应（包括实验室异常）为口腔炎、血糖升高、嗜酸性粒细胞增多、血红蛋白降低、恶心、皮疹、ALT 升高、疲乏、肌肉骨骼疼痛、淋巴细胞减少、呕吐、AST 升高、瘙痒和腹泻。

特殊人群中的使用

哺乳：告知女性在 REVTORPYK 治疗期间及末次给药后 2 周内不要哺乳。当联合使用时，告知患者在治疗期间及任一单个产品处方信息中推荐的最长治疗后期间内不要哺乳。

不育：告知有生育潜力的女性和男性，REVTORPYK 可能损害生育能力。

请参阅完整的处方信息，包括患者信息，了解 REVTORPYK。

您可以将与 Celcuity 产品相关的副作用报告给 Celcuity 医疗信息部门，电话 1-877-4-CELCUITY (1-877-423-5284)，或报告给 FDA，电话 1-800-FDA-1088 或 www.fda.gov/medwatch。

© 2026 Celcuity Inc. 保留所有权利。REVTORPYK 及其标识是 Celcuity Inc. 的商标。

前瞻性陈述

本新闻稿包含构成1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内"前瞻性陈述"的声明，包括与REVTORPYK及gedatolisib潜在治疗获益相关的声明；公司临床试验的规模、设计和时间安排；公司对临床试验数据的解读；公司就REVTORPYK提交补充新药申请（"sNDA"）及FDA审评的状态和时间安排，以及向美国以外其他监管机构提交类似申请；REVTORPYK的市场机会；公司对REVTORPYK商业化时间安排及能力的预期；公司的战略、营销和商业化计划，包括有关研究和试验的战略决策带来的益处；对gedatolisib的其他预期，包括支持gedatolisib方案未来潜在适应症的皮下制剂；公司预期的现金使用；以及其资产负债表的稳健性。诸如但不限于"期待"、"相信"、"预期"、"预计"、"估计"、"打算"、"信心"、"受鼓舞"、"潜力"、"计划"、"目标"、"可能"、"或许"、"将"、"会"、"应该"和"能够"等词语及类似表述或词语可识别前瞻性陈述。本新闻稿中包含的前瞻性陈述基于管理层当前的预期和信念，这些预期和信念受诸多风险、不确定性和因素的影响，包括公司的顶线临床结果基于对疗效和安全性数据的持续分析，且此类数据在更全面地审阅与临床试验相关的数据后可能发生变化；公司临床试验或就REVTORPYK提交sNDA及FDA审评出现不可预见的延迟；公司获得其sNDA监管批准并维持监管批准以在美国商业化REVTORPYK以及在美国以外获得gedatolisib监管批准的能力，以及REVTORPYK的市场接受度；与gedatolisib竞争的疗法和工具的开发；以及公司以有利条件获得资本的能力。此外，所有前瞻性陈述均受公司截至2025年12月31日止年度的10-K表格年度报告中详述的其他风险约束，此类风险可能在其随后向美国证券交易委员会提交的文件中更新。敬请勿过度依赖这些前瞻性陈述，其仅代表截至本新闻稿发布之日的情况。所有前瞻性陈述均受这些警示性声明的整体限定，公司无义务修订或更新本新闻稿以反映本新闻稿发布之后的事件或情况。

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参考文献

1. Sung H, et al. Global Cancer Statistics 2020: GLOBOCAN Estimates of Incidence and Mortality Worldwide for 36 Cancers in 185 Countries. CA Cancer J Clin. 2021;10.3322/caac.21660.
2. National Cancer Institute. Surveillance, Epidemiology and End Results Program (accessed July 2025).
   https://seer.cancer.gov/statfacts/html/breast-subtypes.html
3. Venkatesan, A. M., 等。双(吗啉代-1,3,5-三嗪)衍生物：强效的腺苷5'-三磷酸竞争性磷脂酰肌醇-3-激酶/哺乳动物雷帕霉素靶蛋白抑制剂：化合物26 (PKI-587)的发现，一种高效的双重抑制剂。J Med Chem, 2010;53(6), 2636-2645. https://doi.org/10.1021/jm901830p
4. Mallon, R., 等。PKI-587，一种高效双重PI3K/mTOR激酶抑制剂的抗肿瘤疗效。Clin Cancer Res, 2011;17(10), 3193-3203. https://doi.org/10.1158/1078-0432.CCR-10-1694
5. Rossetti, S., 等。Gedatolisib在乳腺癌模型中显示出优于单节点PI3K/AKT/mTOR抑制剂的效力和疗效。NPJ Breast Cancer, 2024;10(1), 40. https://doi.org/10.1038/s41523-024-00648-0