BioMarin公布POMBILITI+OPFOLDA治疗晚发型庞贝病五年III期数据
PROPEL开放标签扩展研究显示,82例持续用药者五年内运动功能维持、肺功能相对稳定;ERT经治者pp6MWD变化0.7%,ERT初治者10.5%。未发现新安全性信号,51.2%出现治疗相关不良事件。
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PROPEL开放标签扩展研究显示,82例持续用药者五年内运动功能维持、肺功能相对稳定;ERT经治者pp6MWD变化0.7%,ERT初治者10.5%。未发现新安全性信号,51.2%出现治疗相关不良事件。
CRISPR Therapeutics 宣布将在 ACR Convergence 2026 以壁报形式展示其靶向 CD19 的 CRISPR/Cas9 基因编辑同种异体 CAR T 疗法 zugocabtagene geleucel(zugo-cel)治疗自身免疫病的 I 期临床数据。
Travere在ASN Kidney Week 2026公布9项FILSPARI数据。II期SPARTAN最终分析显示,一线治疗IgAN患者75%实现完全蛋白尿缓解,110周eGFR变化为−1.75 mL/min/1.73 m²。III期DUPLEX事后分析显示,FSGS无肾病综合征患者完全缓解率20%对6%,肾衰竭率2%对8%。
研究关注:可跟踪FILSPARI一线治疗IgAN与FSGS无肾病综合征人群的疗效持续性及适应症拓展证据。
Vera Therapeutics 宣布,TRUTAKNA(atacicept-vymj)治疗 IgA 肾病的 ORIGIN 3 试验最终疗效分析,将在 ASN Kidney Week 2026 开幕全会作为最新突破口头报告发布,并设最新突破研究壁报。
Celcuity(Nasdaq: CELC)宣布任命 David W. Gryska 为董事会成员,其拥有超过35年生命科学行业战略与财务领导经验,曾任 Incyte 和 Celgene 首席财务官。公司称此举正值 REVTORPYK(gedatolisib)首次获 FDA 批准、公司向商业化阶段转型之际。Gryska 表示将支持 gedatolisib 在更多实体瘤适应症上的推进。
Damora Therapeutics(NASDAQ: DMRA)于2026年10月1日向五名新入职非高管员工授予合计144,400股普通股期权,行权价每股21.28美元,期限10年,分四年归属。该激励股权依据纳斯达克上市规则5635(c)(4)作出,并经公司董事会独立薪酬委员会批准。
Cytokinetics 宣布在 10 月 9 日至 12 日于凤凰城举行的 HFSA 2026 年会上进行四项报告,包括两项 Late Breaking 临床研究和两项口头报告。
阿斯利康、第一三共与Summit达成临床合作,评估Datroway联合ivonescimab用于肺癌、乳腺癌等多种肿瘤,计划2026年启动一线三阴性乳腺癌III期试验。三方各自提供药物、分担试验费用并保留各自药物的开发和商业权利。
研究关注:可跟踪该III期在TNBC的启动节奏,并观察ivonescimab作为联合骨架向乳腺癌等实体瘤拓展的路径。
第一三共与阿斯利康同Summit达成临床试验合作,评估Datroway联合依沃西单抗在肺癌、乳腺癌等多瘤种中的应用,拟先启动一线三阴性乳腺癌III期试验。三方各自提供化合物并分担试验费用,保留各自药物的开发和商业权利。
研究关注:可跟踪该联合方案一线TNBC III期启动节奏,评估ADC与PD-1/VEGF双抗联用的跨瘤种拓展潜力。
卫材于2026年10月2日发布公告,宣布收到来自一家合并子公司的分红。该通知为常规公司信息披露,不涉及药品推广或医疗建议,信息截至发布当日有效。
强生公布ICONIC-TOTAL III期研究2年数据:ICOTYDE治疗高影响部位斑块状银屑病,IGA 0/1应答率从第16周57%升至第24周67%、第112周70%;第112周头皮、生殖器、手足完全清除率分别为60%、89%、63%,mNAPSI平均改善71%,安全性无新信号。
研究关注:2年持续清除数据可能为评估ICOTYDE在难治部位适应症拓展及口服IL-23靶向药的长期疗效提供参考,后续可跟踪PsA、UC、CD等适应症进展。
Summit宣布与阿斯利康、第一三共达成临床试验合作,评估PD-1/VEGF双抗ivonescimab联合TROP2 ADC Datroway,拟从一线三阴性乳腺癌III期研究起步,并计划覆盖乳腺癌和肺癌。试验由阿斯利康或第一三共申办,三方分担费用,各自保留自家药物的开发和商业权利。
住友制药宣布,RACTHERA、名古屋大学研究生院等报告将人多能干细胞(hPSC)来源的垂体-下丘脑类器官移植至皮下组织,在垂体功能减退小鼠和食蟹猴模型中恢复了激素分泌。该研究为全球首次在非人灵长类模型中证明垂体-下丘脑类器官移植有效。
拜耳计划在美国俄亥俄州纽瓦尼建设一座先进生产基地,以服务美国及全球患者。公司预计该基地将为当地创造约600个高价值工作岗位。这项多年期投资强化了拜耳在美国的业务扩张,并使其过去五年在美国的制药研发与生产支出累计超过70亿美元。
Nanobiotix 于 2026 年 10 月 1 日起任命 Arnd Christ 为首席财务官及执行董事会成员,接替任职五年的 Bart Van Rhijn。
Mineralys Therapeutics 宣布,lorundrostat 的五项摘要将在 10 月 7-11 日于弗吉尼亚州阿灵顿举行的美国心脏协会高血压科学会议 2026 上公布,其中 Explore-OSA 随机交叉试验以口头报告形式呈现。
AbCellera(Nasdaq: ABCL)将于 2026 年 11 月 9 日(周一)公布 2026 年第三季度财务业绩,并于同日太平洋时间下午 3 点(东部时间下午 5 点)召开财报电话会议。会议音频网络直播及回放将通过公司投资者关系网站提供。AbCellera 是一家临床阶段生物技术公司,专注于在内分泌、女性健康、免疫、肿瘤等领域发现和开发首创抗体药物。
参天制药宣布将其全资子公司 Advanced Vision Science(AVS)全部流通股转让给美国加州生物制药公司 SpyGlass Pharma。AVS 专注于眼内镜(IOL)及镜片材料的开发、生产与销售,此次交易是参天优化业务组合的一部分。参天将继续在日本开展 IOL 业务,AVS 仍作为其多款 IOL 的独家制造商和供应商。
翰森制药在EASD 2026以LBA口头报告公布奥莱泊肽减重III期LIGHTEN研究:604例中国超重/肥胖成人,48周15mg组平均减重19.3%(安慰剂-2.7%,P<0.0001),减重曲线未达平台;恶心、呕吐平均发生率7.8%、4.9%。
研究关注:可跟踪奥莱泊肽减重疗效持续性及中国上市申请审评节奏,并关注胃肠道耐受性优势能否转化为依从性。
Regeneron公布MUC16xCD3双抗ubamatamab在复发LGSOC的I/II期初步数据:800mg单药组11例ORR 73%,均为部分缓解,中位缓解持续9个月、中位PFS 11个月。公司正入组单臂潜在注册队列,并计划启动确证性III期试验。
研究关注:可跟踪ubamatamab在LGSOC的注册路径与III期确证设计,及MUC16靶点无生物标志物筛选的适用性。
Regeneron公布II期COURAGE试验结果,trevogrumab联合semaglutide在52周时保留瘦体重,MRI显示低剂量组保留约70%本会流失的大腿肌肉;低剂量未显著增强减重,总体耐受性良好。公司计划启动老年肥胖伴肌量下降人群的II期试验。
研究关注:有助于评估GLP-1减重中肌肉保护的差异化路径及后续II期老年肥胖人群试验的推进节奏。
III 期 Viti-Up-1/2 开放扩展中,继续 RINVOQ 15 mg 者 F-VASI 75 由第 48 周 33.1%/27.6% 升至第 76 周 55.1%/47.4%,T-VASI 50 升至 42.5%/40.1%。光疗亚组第 28 周 RINVOQ+NB-UVB 数值高于单药,安全性无新信号。
研究关注:76 周复色持续爬坡可帮助评估疗效持久性与适应症拓展空间;后续可跟踪 FDA 审评节奏及 NB-UVB 联合方案的验证方向。
传奇生物启动首届 ELITE(Emerging Leadership & Innovation in Cell Therapy Excellence)年度资助计划,面向早期职业医疗专业人士,支持其推进多发性骨髓瘤新型细胞疗法研究,申请截至2026年11月20日。
Vir Biotechnology(Nasdaq: VIR)任命 Aziz Sawaf 为执行副总裁兼首席财务官,自2026年10月5日起生效,他将负责财务、IT和投资者关系。Sawaf 此前在 Theravance Biopharma 自2023年起担任CFO,更早曾在 Gilead Sciences 的研发与商业财务团队任职,拥有超过20年生物制药经验。
Harmony Biosciences宣布将在10月2日至3日于瑞士伯尔尼举行的第17届欧洲发作性睡病日展示海报,内容涉及其正在进行的HBS-301 III期试验,包括针对发作性睡病的ONSTRIDE-1和针对特发性嗜睡症的ONSTRIDE-2。
Aktis Oncology启动AKY-2519的I期b BActinium-2试验,在非小细胞肺癌及其他B7-H3表达实体瘤患者中评估该微小蛋白放射性偶联物,研究探索三个剂量水平。公司已于2026年5月启动针对mCRPC的I期b BActinium-1试验,初步数据预计2027年读出。
Belite Bio 宣布其 tinlarebant 数据将在 Innovate Retina(10 月 8 日)和 AAO 2026(10 月 9-12 日)以口头报告形式公布,内容包括 III 期 DRAGON 研究治疗青少年 Stargardt 病的 24 个月顶线结果。
Taysha Gene Therapies 宣布在第55届儿童神经病学会年会上以多场 encore 报告展示 TSHA-102 治疗 Rett 综合征的临床项目数据,内容为此前在2026年 IRSF 科学会议分享的结果。
艾伯维(NYSE: ABBV)将于2026年10月30日美股开盘前公布第三季度财务业绩,并于当天上午8点(中部时间)举行财报电话会议网络直播。会议将通过艾伯维投资者关系网站(investors.abbvie.com)访问,当日稍晚提供回放。
Nektar在EADV 2026公布rezpegaldesleukin治疗斑秃与特应性皮炎的II期长期数据:斑秃停药6个月后63%(5/8)维持SALT≤20,SALT≤10从52周的7%升至19%;特应性皮炎Q4W维持使EASI-100从4%升至22%。第三项III期AD研究已启动,斑秃III期ZENITH AA计划2027年初启动。
研究关注:关注REZPEG停药后疗效持久性与III期ZENITH AA(2027年初启动)的推进节奏。
默沙东(NYSE: MRK,美国与加拿大以外称MSD)将于美东时间10月29日(周四)上午9:00举行2026年第三季度销售与收益电话会议,面向机构投资者和分析师。公司高管将在会上概述季度业绩,电话会议音频网络直播及重播、新闻稿和补充财务披露将在www.merck.com提供。
Ocular Therapeutix 宣布将于 2026 年 10 月参加多场科学与投资者会议,包括 Chardan 第 10 届年度医疗健康大会和 AAO 2026 等。
Monte Rosa公布GFORCE-1 I期结果:108例高CVD风险肥胖受试者中,MRT-8102 5/20/40mg每日一次使NEK7降解中位降幅约80-90%,hsCRP降85%、IL-6降54%、脂蛋白(a)降24%,4周给药安全性良好。公司计划2027年上半年启动冠脉疾病IIb期GFORCE-2。
研究关注:关注NEK7降解对ASCVD炎症驱动因子的调控及II期剂量与人群选择依据。
礼来公布 ATTAIN-1 事后分析:72周时 Foundayo 5.5/9/17.2 mg 预测10年2型糖尿病风险较安慰剂降45%/50%/57%,17.2 mg 预测心血管风险降18%。结果发表于《Diabetes, Obesity and Metabolism》,属模型预测而非实际临床事件。
研究关注:可评估预测风险模型对口服GLP-1代谢与心血管获益叙事的参考作用;后续关注实际结局事件证据及说明书适应症是否扩展。
日本新药宣布,NCNP在第31届世界肌学会以海报形式发布brogidirsen(NS-089/NCNP-02)治疗DMD的5年数据。6例患者每周静脉给药,可步行者North Star步行评估维持或改善,全部患者上肢功能维持,未见重笃不良事件或输注反应。全球II期试验进行中。
研究关注:5年数据或为评估brogidirsen长期疗效持续性及全球II期推进节奏提供参考。
Iovance Biotherapeutics 于 9 月 30 日任命 Noah Berkowitz 医学博士、哲学博士为首席医疗官。Berkowitz 此前在 Arvinas 领导临床策略并促成首款靶向蛋白降解疗法获 FDA 批准,还曾在百时美施贵宝负责血液学及细胞治疗项目,参与 Abecma 和 Breyanzi 的监管获批。
诺和诺德在EASD 2026公布STEP UP试验事后探索性亚组分析:55例无糖尿病肥胖成人中,司美格鲁肽(7.2与2.4 mg合并)治疗72周使肝脂均值由8.8%降至3.1%;基线肝脂>5%的26例中88.5%降至5%以下。该分析非预设主要或次要终点。
研究关注:可帮助评估司美格鲁肽在肥胖人群中的肝脏获益信号,并跟踪ESSENCE MASH试验2029年第二部分数据对MASH注册路径的支撑。
赛诺菲与再生元扩大抗体联盟,纳入再生元发明的四款长效抗体:IL-13单抗REGN20423处于I期特应性皮炎研究,IL-4xIL-13双抗及两款IL-4/IL-4Rα临床前抗体预计2027年进入临床。再生元获10亿美元首付款,另有最高70亿美元里程碑,双方全球平分开发商业化成本与利润。
研究关注:可跟踪REGN20423的I期数据及2027年三款抗体临床启动节奏,评估联盟在IL-13/IL-4通路的下一代布局与投入结构。
辉瑞在EADV公布tilrekimig治疗中重度特应性皮炎II期数据:第16周EASI-75在450mg Q2W组为62.5%(安慰剂19.9%,p=0.0008),400/200/50mg Q4W组为58.5%/61.0%/47.8%(安慰剂9.1%)。已启动特应性皮炎和哮喘III期,COPD处于IIb/3期。
研究关注:II期多剂量EASI-75数据及安全性可帮助评估该三特异性抗体在特应性皮炎的疗效持续性;后续关注含度普利尤单抗对照的III期头对头读出。
Oculis 于 10 月 1 日宣布加入美国国家多发性硬化症学会的 Campaign to End MS,作为聚焦视力的产业合作伙伴,该 5 年运动旨在加速 MS 研究突破并改善护理可及性。