医药月报 · 2026 年 9 月
医药信号
小细胞肺癌与代谢疾病领域密集突破
2026年9月，医药行业在肿瘤与代谢疾病领域迎来多项关键进展。小细胞肺癌治疗格局显著变化：翰森制药的B7-H3 ADC瑞康立伏妥塔单抗（HS-20093）III期ARTEMIS-008研究显示总生存期显著改善，其上市申请已获NMPA受理；MediLink的Tam-Peli（YL201）III期TAISHAN-302研究同样达到总生存期主要终点。代谢疾病领域，礼来公布retatrutide III期TRIUMPH-2数据，12mg组80周平均减重20.8%，计划2027年提交BLA；诺和诺德CagriSema两项III期试验减重优于替尔泊肽。监管方面，FDA批准艾伯维JUVMO（帕金森病）、礼来Onswik（每周一次基础胰岛素）等新药。此外，诺华pelacarsen III期Lp(a)HORIZON试验未达主要终点，默沙东与第一三共撤回I-DXd治疗ES-SCLC的BLA申请。
小细胞肺癌治疗突破
本版导读复发小细胞肺癌迎来多项积极数据。翰森制药瑞康立伏妥塔单抗（HS-20093）III期ARTEMIS-008期中分析显示总生存期显著改善，死亡风险降低54%，中位OS 18.5个月对10.3个月，其上市申请已获NMPA受理。MediLink的Tam-Peli（YL201）III期TAISHAN-302研究同样达到OS主要终点，死亡风险降低54%。此外，默沙东与第一三共自愿撤回I-DXd治疗ES-SCLC的BLA加速批准申请。
翰森制药公布瑞康立伏妥塔单抗III期ARTEMIS-008期中数据：复发性小细胞肺癌OS显著改善
翰森制药在2026年世界肺癌大会（WCLC）首场主席论坛以最新突破性摘要（LBA）形式口头报告了瑞康立伏妥塔单抗（HS-20093）III期ARTEMIS-008研究的期中分析结果。
Roche｜罗氏一手09.13Roche 合作方 MediLink 公布 Tam-Peli III 期 TAISHAN-302 结果：复发小细胞肺癌患者总生存期显著改善
Roche 合作方 MediLink 公布随机 III 期 TAISHAN-302 试验期中结果，Tam-Peli（tambotatug pelitecan，YL201）对比拓扑替康治疗中国复发小细胞肺癌患者达到主要终点总生存期（OS），死亡风险降低 54%（中位 OS 13.3 vs 9.4 个月；HR=0.46；p<0.0001）。
GSK｜葛兰素史克一手09.13GSK 公布 Ris-Rez 在中国复发小细胞肺癌 III 期试验中较拓扑替康降低死亡风险 54%
GSK 许可方翰森制药宣布 ARTEMIS-008 III 期试验的阳性总生存期数据，B7-H3 ADC Ris-Rez 较拓扑替康将复发小细胞肺癌患者死亡风险降低 54%，中位 OS 为 18.5 个月对 10.3 个月（HR 0.46；95% CI 0.35-0.62，p<0.0001）。
翰森制药HS-20093治疗小细胞肺癌上市申请获NMPA受理
翰森制药宣布其自主研发的B7-H3靶向ADC药物HS-20093（Risvutatug Rezetecan）用于治疗既往含铂治疗失败的小细胞肺癌成人患者的上市许可申请获国家药监局受理，受理号为CXSS2600134。该申请基于关键III期ARTEMIS-008研究结果，该研究于2026年7月达到总生存期主要终点，完整数据将在2026年世界肺癌大会主席论坛上作为最新突破性摘要进行口头报告。
Merck｜默沙东一手09.25默沙东与第一三共自愿撤回 I-DXd 治疗 ES-SCLC 的 BLA 加速批准申请
默沙东与第一三共自愿撤回 ifinatamab deruxtecan（I-DXd）在美国寻求加速批准、用于治疗既往接受过铂类化疗后进展的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）成人患者的生物制品许可申请（BLA）。
代谢疾病竞争加剧
本版导读礼来公布retatrutide III期TRIUMPH-2数据，12mg组80周平均减重20.8%，59.5%参与者不再符合肥胖BMI标准，计划2027年Q1提交BLA。诺和诺德CagriSema两项III期试验（REIMAGINE 5和REDEFINE 9）减重优于替尔泊肽，并在EASD 2026公布52周减重22.4%及脑影像数据。礼来EloraTZP IIb期减重与A1C降幅优于替尔泊肽15mg，计划2026年Q4启动III期。诺和诺德与恒瑞医药就口服GLP-1/GIP双受体激动剂HRS-1596达成26亿美元许可协议。
礼来公布 retatrutide III 期 TRIUMPH-2 数据：12 mg 组 80 周平均减重 20.8%，计划 2027 年 Q1 提交 BLA
礼来公布 retatrutide 在 2 型糖尿病合并肥胖或超重患者中的 III 期 TRIUMPH-2 详细结果，12 mg 组 80 周平均减重 49.6 磅（20.8%），59.5% 参与者不再符合肥胖 BMI 标准；A1C 平均降低 1.5%，最高 40.0% 参与者达到 A1C <5.7%。礼来表示计划于 2027 年第一季度向 FDA 提交生物制品许可申请（BLA）。
礼来公布 EloraTZP 联合疗法 IIb 期数据：减重与 A1C 降幅优于替尔泊肽 15 mg，计划 2026 年四季度启动 III 期
礼来公布 EloraTZP（eloralintide 联合替尔泊肽）治疗肥胖合并 2 型糖尿病的 48 周 IIb 期研究结果，所有联合剂量组均达到主要及次要终点。
诺和诺德公布 CagriSema 两项 III 期顶线结果，减重优于替尔泊肽
诺和诺德公布 III 期 REIMAGINE 5 和 REDEFINE 9 试验顶线结果。REIMAGINE 5 中，CagriSema 1.0 mg/1.0 mg 在 2 型糖尿病成人中第 60 周减重 12.4%，优于替尔泊肽 5 mg 的 9.1%，HbA 1c 降幅非劣。
诺和诺德与恒瑞医药达成 HRS-1596 独家许可协议，总潜在对价最高 26 亿美元
诺和诺德宣布与恒瑞医药就 HRS-1596 达成独家许可协议，获得除中国大陆、香港、澳门和台湾外的全球开发、生产和商业化权利。协议总潜在价值最高 26 亿美元，包括 3 亿美元首付款及基于净销售额的特许权使用费。HRS-1596 为可每周口服一次的 GLP-1/GIP 双受体激动剂，恒瑞已获中国批准开展用于体重管理和 2 型糖尿病的 I 期临床试验。
诺和诺德公布CagriSema脑影像、器官脂肪及骨健康新数据，52周减重22.4%
诺和诺德在EASD 2026公布CagriSema新数据：52周fMRI研究显示其改变大脑对高热量食物线索的反应，并减少“食物噪音”、食欲和渴求，52周体重较安慰剂降低22.4%（p<0.0001）。
礼来将在EASD 2026公布retatrutide、Foundayo及eloraTZP多项代谢数据
礼来将在2026年9月28日至10月2日于米兰举行的EASD年会上公布其心血管代谢产品组合的新数据。TRIUMPH-2关键结果显示，在肥胖或超重合并2型糖尿病成人中，研究性三重激素受体激动剂retatrutide在80周时平均减重最多达49.6磅（22.5公斤，20.8%），A1C平均降低最多1.6%。
FDA新药审批活跃
本版导读FDA批准多项新药及新适应症：艾伯维JUVMO（tavapadon）治疗帕金森病，为首个选择性D1/D5受体激动剂；礼来Onswik（每周一次基础胰岛素）治疗2型糖尿病；默沙东WELIREG联合LENVIMA治疗晚期透明细胞肾细胞癌；BMS CAMZYOS扩展至儿童梗阻性肥厚型心肌病；礼来Olumiant用于青少年重度斑秃。此外，罗氏fenebrutinib治疗多发性硬化获优先审评，Enspryng治疗MOGAD获优先审评。
AbbVie｜艾伯维一手09.28FDA 批准艾伯维 JUVMO（tavapadon）用于帕金森病，为选择性 D1/D5 受体激动剂
艾伯维宣布 FDA 批准 JUVMO（tavapadon）用于治疗成人帕金森病，这是首个且唯一获批的选择性 D1/D5 受体激动剂，每日一次服用，可与或不与左旋多巴联用。III 期 TEMPO 项目数据显示，JUVMO 显著改善日常功能、增加无麻烦异动症的“开”期时间，并具良好安全性；艾伯维预计 2026 年 10 月在美国上市。
FDA 全面批准礼来 Inluriyo 联合 Verzenio 治疗 ESR1 突变 ER+ HER2- 晚期乳腺癌
礼来宣布 FDA 全面批准 Inluriyo（imlunestrant）联合 Verzenio（abemaciclib）用于经至少一线内分泌治疗后进展的 ER+、HER2-、ESR1 突变局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。该批准基于 III 期 EMBER-3 试验，联合治疗组中位 PFS 为 11.1 个月，对比 Inluriyo 单药 5.5 个月（HR=0.53）。
Merck｜默沙东一手09.25FDA 批准默沙东 WELIREG 联合卫材 LENVIMA 用于既往经 PD-1/PD-L1 抑制剂治疗的晚期透明细胞肾细胞癌
美国 FDA 批准默沙东的 WELIREG（belzutifan）联合卫材的 LENVIMA（lenvatinib）用于既往接受过 PD-1/PD-L1 抑制剂治疗的晚期透明细胞肾细胞癌（ccRCC）成人患者。
Roche｜罗氏一手09.30罗氏 fenebrutinib 治疗复发型及原发进展型多发性硬化的新药申请获 FDA 优先审评受理
罗氏宣布美国 FDA 已受理 fenebrutinib 治疗复发型多发性硬化（RMS）和原发进展型多发性硬化（PPMS）的新药申请（NDA），并纳入优先审评。
FDA 批准礼来每周一次基础胰岛素 Onswik 用于成人 2 型糖尿病
FDA 批准礼来 Onswik（insulin efsitora alfa-gobe）每周一次基础胰岛素，配合饮食和运动用于控制成人 2 型糖尿病高血糖。该批准基于 QWINT 三期试验，入组超 3,400 名成人，各试验均达到 A1C 降幅非劣于甘精胰岛素或德谷胰岛素的主要终点。
FDA 批准百时美施贵宝 CAMZYOS 扩展适应症，用于成人和 30 公斤以上儿童梗阻性肥厚型心肌病
百时美施贵宝宣布，FDA 批准 CAMZYOS（mavacamten）扩展适应症，用于改善成人和体重 30 公斤及以上儿童症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者的功能能力和症状。
Roche｜罗氏一手09.10罗氏 Enspryng 治疗 MOGAD 获 FDA 优先审评，III 期研究显示复发风险降低 68%
罗氏宣布美国 FDA 已授予 Enspryng（satralizumab）治疗 MOGAD 的补充生物制剂许可申请优先审评，预计 2027 年 1 月 10 日前做出批准决定。
FDA 批准礼来 Olumiant 用于 12 岁及以上重度斑秃青少年患者
礼来宣布 FDA 批准 Olumiant（baricitinib）用于 12 岁及以上重度斑秃（AA）青少年患者，该批准基于 BRAVE-AA-PEDS III 期试验 36 周数据。结果显示，4mg 组 42% 患者达到 80% 以上头皮毛发覆盖（SALT≤20），2mg 组为 27%，安慰剂组为 5%。该药为每日一次口服 JAK 抑制剂，此前已获批用于成人重度 AA。
肿瘤免疫治疗进展
本版导读康方生物依沃西单抗在HARMONi-2研究中对比帕博利珠单抗一线治疗PD-L1阳性NSCLC显著延长OS（中位OS 30.8个月对22.6个月，HR=0.73），并在全球III期HARMONi研究更新OS数据。强生公布PAPILLON最终OS分析，RYBREVANT联合化疗中位OS达34.3个月。BMS公布ZENBEXUS联合达雷妥尤单抗III期EXCALIBER-RRMM试验，MRD阴性完全缓解率翻倍。
康方生物WCLC 2026口头报告依沃西对比帕博利珠单抗一线治疗PD-L1阳性NSCLC的OS显著阳性结果
康方生物在2026年世界肺癌大会上口头报告HARMONi-2研究结果，依沃西对比帕博利珠单抗一线治疗PD-L1阳性晚期NSCLC显著延长总生存期，达到预设统计学显著性。ITT人群中位OS为30.8个月对22.6个月，HR=0.73，死亡风险降低27%；PD-L1 TPS≥50%亚组中位OS未达到对23.2个月，HR=0.58。截至2026年8月20日，中位随访36个月，共发生234例OS事件。
康方生物公布依沃西对比帕博利珠单抗一线治疗PD-L1阳性NSCLC的HARMONi-2研究OS显著阳性结果
康方生物在2026年WCLC上发布HARMONi-2研究OS结果，依沃西对比帕博利珠单抗一线治疗PD-L1阳性晚期NSCLC显著延长总生存期，ITT人群中位OS为30.8个月对22.6个月，HR=0.73，死亡风险降低27%，P=0.009。PD-L1 TPS≥50%亚组OS HR=0.58，鳞癌亚组HR=0.65，未观察到新的安全性信号。
康方生物披露依沃西HARMONi-2研究OS期中分析达阳性结果，一线治疗PD-L1阳性NSCLC
康方生物宣布，依沃西对比帕博利珠单抗一线治疗PD-L1表达阳性NSCLC的III期研究HARMONi-2，经IDMC评估的OS期中分析达到关键次要终点，取得统计学显著和临床获益的阳性结果。详细数据将在未来国际学术会议及期刊发表。此前该研究PFS期中分析已达主要终点，依沃西组mPFS为11.14个月，帕博利珠单抗组为5.82个月。
强生公布 PAPILLON 最终 OS 分析：RYBREVANT 联合化疗中位 OS 达 34.3 个月
强生公布 III 期 PAPILLON 研究最终总生存期分析结果，一线 RYBREVANT（amivantamab-vmjw）联合卡铂-培美曲塞化疗在 EGFR 外显子 20 插入突变晚期 NSCLC 患者中达到中位 OS 34.3 个月，化疗组为 27.9 个月（HR 0.87；95% CI 0.66-1.14；P=0.307）。
康方生物公布依沃西全球III期HARMONi研究更新OS数据，已提交FDA支持BLA审评
康方生物在2026年世界肺癌大会（WCLC）上公布依沃西单抗全球III期HARMONi研究的更新总生存期（OS）分析结果。截至2026年6月，全球ITT人群OS获益持续改善至HR=0.76（95% CI 0.61-0.95），名义P=0.0151；西方人群OS获益同样提升至HR=0.76，与中国HARMONi-A研究结果（HR=0.74，P=0.02）高度一致。
多领域III期结果公布
本版导读诺华pelacarsen III期Lp(a)HORIZON试验未达降低心血管事件风险主要终点；del-desiran治疗DM1的III期HARBOR研究未达主要终点。诺华remibrutinib两项III期RMS试验达主要终点，显著降低年复发率。罗氏sefaxersen治疗IgA肾病III期IMAgINATION研究达主要终点。强生lumateperone治疗双相I型障碍躁狂发作III期达主要终点。
Novartis｜诺华一手09.05诺华公布 pelacarsen III 期 Lp(a)HORIZON 试验未达降低心血管事件风险主要终点
诺华宣布 pelacarsen 的 III 期 Lp(a)HORIZON 试验未达到降低心血管事件风险的主要终点，该终点为心血管死亡、非致死性心肌梗死、非致死性卒中和需住院的紧急冠脉血运重建组成的复合终点。
Novartis｜诺华一手09.01诺华公布 remibrutinib 两项 III 期 RMS 试验达主要终点，显著降低年复发率
诺华宣布 remibrutinib 在复发型多发性硬化（RMS）的 III 期 REMODEL-1/-2 试验中达到主要终点，较特立氟胺显著降低年复发率（ARR），并在所有关键次要终点上显示优效，包括减少 MRI 病灶。
Roche｜罗氏一手09.23Roche 公布 sefaxersen 治疗 IgA 肾病 III 期 IMAgINATION 研究阳性中期数据
Roche 宣布 III 期 IMAgINATION 研究预设中期分析达到主要终点，sefaxersen 在 37 周时较安慰剂显著降低 IgA 肾病患者的蛋白尿（以 24 小时 UPCR 衡量），安全性与既往数据一致，未发现新的安全性信号。
强生公布 lumateperone 治疗双相 I 型障碍躁狂发作关键 III 期研究达主要终点
强生宣布关键 III 期研究 Study 451 中，CAPLYTA（lumateperone）治疗双相 I 型障碍成人躁狂发作达到主要终点，第 3 周 YMRS 总分较安慰剂显著降低 4.8 分（效应量 −0.69，p<.0001），第 3 天即出现显著改善。
Novartis｜诺华一手09.08Novartis 公布 del-desiran 治疗 DM1 的 III 期 HARBOR 研究未达主要终点 vHOT
Novartis 宣布 del-desiran 治疗强直性肌营养不良 1 型（DM1）的全球 III 期 HARBOR 研究未在主要终点视频手张开时间（vHOT）上较安慰剂达到统计学显著改善，但次要终点和探索性分析观察到临床活性证据，安全性与此前报告一致。