Roche 公布 sefaxersen 治疗 IgA 肾病 III 期 IMAgINATION 研究阳性中期数据
Positive interim data shows Roche’s sefaxersen significantly reduces proteinuria in people with IgA nephropathy (IgAN)
Roche公布III期IMAgINATION研究预设中期结果：sefaxersen在37周较安慰剂实现具统计学与临床意义的蛋白尿下降，主要终点24小时UPCR达标，安全性与此前一致。研究继续盲态随访至105周eGFR，数据将递交监管机构。
中期蛋白尿阳性可帮助更新sefaxersen的IgAN研发预期；后续关注105周eGFR能否验证肾功能获益。
- 在III期IMAgINATION研究中，sefaxersen在第37周时与安慰剂相比，蛋白尿降低具有统计学显著性和临床意义，展现出同类最佳的潜力
- Sefaxersen在肝脏这一主要来源抑制补体因子B的产生，从而阻断IgAN相关肾损伤的关键驱动因素1
- IgAN是一种进行性肾脏疾病，通常在年轻人中被诊断，20年内高达50%的患者会进展至肾衰竭，需要透析或移植2-4
- 中期数据将在即将举行的医学会议上公布，并与卫生当局共享
巴塞尔，2026年9月23日 - 罗氏（SIX: RO, ROP; OTCQX: RHHBY）今日宣布，正在进行的评估研究性药物sefaxersen治疗原发性IgA肾病（IgAN）成人患者的III期IMAgINATION研究取得了预设的积极中期结果。该研究达到了主要终点，与安慰剂相比，sefaxersen在第37周时通过24小时尿蛋白与肌酐比值（UPCR）测量，在降低蛋白尿方面取得了统计学显著且具有临床意义的改善。蛋白尿是肾损伤的关键指标，UPCR的降低与长期肾功能的保护密切相关。5,6 Sefaxersen是一种每月一次皮下注射剂，旨在使IgAN患者能够自行给药。Sefaxersen的安全性和耐受性与先前报告的数据一致，未发现新的安全信号。
“这些III期中期结果显示，sefaxersen在IgA肾病患者中具有改变肾功能关键替代终点的临床潜力，”罗氏首席医学官兼全球产品开发负责人Levi Garraway医学博士、哲学博士表示。“因此，sefaxersen可能提供一种新的治疗选择，帮助减缓疾病进展，并可能减少长期对透析或肾移植的需求。”
“对于应对IgAN的患者和家庭来说，肾衰竭、透析或移植的前景造成了巨大的不确定性，”IgA肾病基金会主任兼联合创始人Bonnie Schneider表示。“作为为这一群体倡导了二十多年的人，IMAgINATION研究的积极结果让我们看到希望，新兴疗法可能有助于保护肾功能并改变治疗格局。”
IMAgINATION研究将继续作为盲法研究，以评估两年期间肾功能的变化，通过第105周估算肾小球滤过率（eGFR）进行测量。中期分析数据将在即将举行的医学大会上公布，并与卫生当局共享，目标是尽快将这种治疗带给患者。
IgAN，也称为Berger病，是一种慢性进行性自身免疫性疾病，在诊断后20年内，高达50%的患者会进展为终末期肾病。3,4 该病通常在40岁之前被诊断，全球每年每百万人中至少有25名成年人受到影响。7,8 它是最常见的原发性肾小球肾炎（肾脏中微小过滤器——肾小球的炎症）形式，是慢性肾病以及肾衰竭的主要原因。7
补充资料（9 节）药物、疾病与研究背景 · 公司与合作方信息 · 投资者与媒体联系 · 参考文献与尾注
药物、疾病与研究背景
关于sefaxersen
Sefaxersen是一种研究性的、高度特异性的肝脏靶向反义寡核苷酸，可抑制B因子的产生，是首个针对IgA肾病（IgAN）的mRNA靶向疗法。1 IgAN患者血清补体因子B水平升高。当我们降低这些水平时，相应地会降低尿液中的蛋白质水平，这是肾功能改善的关键指标。9,10
Sefaxersen旨在持续控制替代补体途径，这是IgAN中的一个重要途径，可实现每月一次皮下给药，并计划用于IgAN患者的自我给药。11 在I期和II期试验中，sefaxersen在健康志愿者和具有高进展风险的IgAN患者中总体耐受性良好，并减少了蛋白尿和血浆补体因子B。1,12
罗氏从Ionis获得了sefaxersen的许可，用于治疗补体介导的疾病。
关于IMAgINATION研究
IMAgINATION [NCT05797610]是一项III期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估皮下注射sefaxersen（一种研究性补体因子B反义抑制剂）在具有高进展风险的原发性IgA肾病患者中的疗效和安全性。11,13 该研究招募了459人，按1:1随机分配接受sefaxersen或安慰剂治疗105周。11,13 参与者可在第105周后由研究者酌情或共同关闭时间点（以先到者为准）转为开放标签治疗。11,13 研究的主要终点是第37周时尿蛋白与肌酐比值相对于基线的变化。11,13
关于原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）
IgAN，也称为Berger病，是一种严重的、慢性和进行性自身免疫性肾脏疾病，全球每年每百万成年人中至少有25人患病，通常在40岁之前被诊断。4,7,8 在IgAN中，免疫复合物沉积在肾脏中，激活补体系统的替代途径，导致炎症和随后的肾脏损伤。14 它是原发性肾小球肾炎（肾小球炎症）最常见的形式，并且仍然是肾衰竭的主要原因，高达50%的患者在诊断后20年内发展为终末期肾病。3,7 许多当前疗法旨在减少尿液中的蛋白质水平并控制血压以减缓疾病进展。15
更新的KDIGO 2025指南*强调需要同时解决IgAN潜在的免疫介导原因和肾脏损伤的下游后果。16 虽然新疗法扩大了治疗选择，但仍存在重要的未满足需求，包括改善肾功能的长期保留和针对疾病进展关键驱动因素的更精准方法。15,16
公司与合作方信息
关于罗氏在免疫学领域
二十多年来，罗氏一直推动免疫系统研究，开创了突破性的靶向治疗，改变了血液疾病、神经系统疾病和自身免疫性疾病患者的护理方式。凭借探索20多种医疗方法的研究管线，我们正针对慢性肺病（COPD）和炎症性肠病（IBD）等广泛而复杂的疾病，以及狼疮、自身免疫性肾病和严重皮肤病（特应性皮炎）展开研究。我们的最终目标是减轻慢性免疫疾病给患者、医疗系统和社会带来的负担。
关于罗氏
罗氏（SIX: RO, ROP; OTCQX: RHHBY）是一家独特的医疗保健公司，通过将诊断、药物和数字解决方案领域的领先科学与技术相结合，致力于预防、阻止和治疗疾病。
罗氏于1896年在瑞士巴塞尔成立，如今是全球领先的变革性药物和诊断服务提供商，服务于全球150多个国家的数百万患者。公司致力于解决对患者、家庭、社区和医疗系统造成最大压力的医疗挑战。在其诊断和制药部门中，罗氏专注于肿瘤学、神经学、心血管和代谢疾病、眼科、传染病和免疫学等领域，旨在为患者、他们所爱的人以及护理他们的专业人员带来切实而积极的改变。
美国的基因泰克公司是罗氏集团的全资子公司。罗氏是中外制药的主要股东，中外制药是日本治疗性抗体市场的重要创新者。
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参考文献与尾注
参考文献
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