Harmony Biosciences将在第17届欧洲发作性睡病日展示HBS-301的III期试验海报
Harmony Biosciences宣布将在10月2日至3日于瑞士伯尔尼举行的第17届欧洲发作性睡病日展示海报，内容涉及其正在进行的HBS-301 III期试验，包括针对发作性睡病的ONSTRIDE-1和针对特发性嗜睡症的ONSTRIDE-2。
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Harmony Biosciences｜哈莫尼生物 Taysha Gene Therapies｜泰莎 Taysha 在第55届儿童神经病学会年会公布 TSHA-102 治疗 Rett 综合征 REVEAL Part A I/II 期试验数据
Taysha Gene Therapies 宣布在第55届儿童神经病学会年会上以多场 encore 报告展示 TSHA-102 治疗 Rett 综合征的临床项目数据，内容为此前在2026年 IRSF 科学会议分享的结果。
Nippon Shinyaku｜日本新药精选 日本新药公布brogidirsen治疗DMD投药5年结果
日本新药宣布，NCNP在第31届世界肌学会以海报形式发布brogidirsen（NS-089/NCNP-02）治疗DMD的5年数据。6例患者每周静脉给药，可步行者North Star步行评估维持或改善，全部患者上肢功能维持，未见重笃不良事件或输注反应。全球II期试验进行中。
研究关注：5年数据或为评估brogidirsen长期疗效持续性及全球II期推进节奏提供参考。
NewAmsterdam Pharma Company｜新阿姆斯特丹药业 NewAmsterdam启动obicetrapib治疗临床前阿尔茨海默病IIb期SPINOZA试验并完成首例给药
NewAmsterdam宣布口服CETP抑制剂obicetrapib治疗临床前阿尔茨海默病的IIb期SPINOZA试验完成首例给药。该随机双盲安慰剂对照研究计划入组约400例ApoE4/E4、ApoE3/E4或ApoE3/E3基因型患者，主要终点为52周血浆p-tau217较基线变化。
Dianthus Therapeutics Dianthus Therapeutics公布claseprubart在2026 AANEM年会的数据报告安排
Dianthus Therapeutics宣布将在2026年9月29日至10月2日于奥兰多举行的AANEM年会上，以1场口头报告和4场壁报展示claseprubart数据，包括III期CAPTIVATE试验在CIDP中的中期分析。
Arrowhead Pharmaceuticals｜箭头制药 Arrowhead 将于 10 月 14 日举办 ARO-MAPT 治疗阿尔茨海默病及其他 tau 蛋白病 I/2a 期研究中期临床数据网络研讨会
Arrowhead Pharmaceuticals 计划于 2026 年 10 月 14 日举办研发网络研讨会，公布 ARO-MAPT 治疗阿尔茨海默病及其他 tau 蛋白病的 I/2a 期研究中期临床数据。
uniQure｜优尼库尔精选 uniQure公布AMT-130治疗亨廷顿病I/II期研究36及48个月数据
uniQure公布AMT-130治疗亨廷顿病I/II期研究更新数据：15例高剂量患者36个月cUHDRS减缓80%（名义p=0.005）、TFC减缓67%（名义p=0.011）；12例48个月cUHDRS减缓44%（p=0.144，未达统计学显著）、TFC减缓61%（名义p=0.008）。BLA已按FDA认可的36个月数据提交，未包含本次结果。
研究关注：可跟踪36个月数据作为BLA加速审批主依据的审评进展，及48个月疗效持续性。
argenx SE精选 argenx在AANEM与MGFA公布VYVGART及管线新数据
argenx在2026年AANEM与MGFA会议公布VYVGART在MG和CIDP的临床、长期及真实世界数据，以及empasiprubart和adimanebart结果。III期ADAPT OCULUS显示眼肌型MG患者额外两个周期后MGII眼部评分进一步改善；ADAPT SERON一年数据维持约5分MG-ADL改善。
研究关注：可跟踪VYVGART在眼肌型MG、AChR抗体阴性gMG及CIDP的适应症拓展与早期治疗证据。
Annexon｜安尼森 Annexon 在视网膜学会第59届年会公布 vonaprument 治疗地图样萎缩 III 期 ARCHER II 试验患者基线特征
Annexon 在视网膜学会第59届年会上以两项口头报告公布 vonaprument 治疗地图样萎缩的数据，其中 III 期 ARCHER II 试验的患者基线特征与 II 期 ARCHER 人群一致。
ACADIA Pharmaceuticals精选 Acadia公布remlifanserin治疗ADP的II期RADIANT顶线结果
II期RADIANT显示，60mg remlifanserin第6周SAPS-H+D较基线变化-12.6，安慰剂-10.4，效应量0.26（p=0.0603），未达主要终点；关键次要终点CGI-S-ADP达名义显著（p=0.0077）。30mg剂量改善极小。公司计划继续两项III期并移除30mg臂。
研究关注：关注60mg剂量III期能否复制II期趋势，及30mg臂移除后的试验设计变化。
AstraZeneca｜阿斯利康精选 Alexion 公布 gefurulimab 治疗 gMG 的 PREVAIL III 期试验 52 周长期数据
Alexion在2026年AANEM/MGFA会议公布PREVAIL III期开放标签扩展52周数据：gefurulimab组MG-ADL较基线LS均值变化−5.3（95%CI −5.8,−4.8），QMG −5.3，MGC −9.4；第26周由安慰剂转换者亦持续改善。药物耐受良好，未报告脑膜炎球菌感染。
研究关注：52周OLE数据有助于评估gefurulimab在gMG中的疗效持续性及每周皮下自注方案的长期可行性，后续可关注第26周住院与挽救治疗风险降低分析的完整结果。
Otsuka Pharmaceutical｜大冢制药（大冢控股子公司）精选 大冢公布 SIMTRIYO（centanafadine）IIIb 期新数据：ADHD 合并焦虑障碍成人多项症状指标较安慰剂显著改善
大冢在Psych Congress 2026公布IIIb期研究（NCT06973577）新分析，315例ADHD合并焦虑障碍成人中，centanafadine第8周AISRS较安慰剂改善（-18.48 vs -12.62，p<0.0001），HAM-A亦显著改善（-12.55 vs -10.63，p=0.0244）。
研究关注：可评估该药在ADHD合并焦虑人群的疗效广度与症状维度一致性，并跟踪DEA管制排期对上市节奏的影响。
Ionis Pharmaceuticals｜伊奥尼斯精选 Ionis与Otsuka公布ulefnersen治疗FUS-ALS的III期FUSION研究阳性顶线结果
Ionis与Otsuka公布III期FUSION研究阳性顶线结果：ulefnersen在评估功能损害与生存的主要终点上较安慰剂达统计学显著改善（p=0.0005，N=73，72周）。公司称多数不良事件为轻中度，将与FDA及全球监管机构讨论加速申报路径。
研究关注：FUS-ALS首个靶向遗传病因的III期阳性结果，可跟踪FDA等监管沟通与加速申报路径进展。
Otsuka Pharmaceutical｜大冢制药（大冢控股子公司）精选 大冢与Ionis公布ulefnersen治疗FUS-ALS的III期FUSION试验达主要终点
大冢与Ionis公布III期FUSION试验阳性顶线结果：ulefnersen在评估功能损害与生存的主要终点上较安慰剂达统计学显著改善（p=0.0005，至第505天ALSFRS-R等联合秩分析）。次要终点血清NfL等亦支持获益，多数不良事件为轻中度。双方计划与FDA及全球监管沟通以争取潜在加速申报路径。
研究关注：首次靶向FUS-ALS遗传病因的安慰剂对照III期达主要终点，可能帮助更新该罕见亚型注册路径与研发预期；后续可跟踪开放标签延长期的长期疗效与安全性数据。
Johnson & Johnson｜强生精选 强生公布 lumateperone 治疗双相 I 型障碍躁狂发作关键 III 期研究达主要终点
强生公布 Study 451 关键 III 期顶线结果：lumateperone 42mg 每日一次治疗双相 I 型障碍躁狂发作达主要终点，第3周 YMRS 总分较安慰剂多降4.8分（效应量-0.69，p<.0001），第3天即见改善并持续至第3周。临床应答率45.8%对20.9%。该适应症尚未获批，第二项 III 期 Study 452 已完成、数据分析中。
研究关注：可帮助评估 lumateperone 从双相抑郁向急性躁狂拓展的注册路径与适应症覆盖潜力，后续关注 Study 452 数据及是否递交躁狂适应症申请。
Definium Therapeutics｜德菲纽姆精选 Definium公布DT120 ODT治疗GAD的III期Panorama研究阳性顶线结果
Panorama研究达到主要终点及全部关键次要终点：DT120 ODT 100 µg组第12周HAM-A总分LS均值较基线降9.8，安慰剂组降4.7，校正后差异-5.1分（p<0.0001，d=0.64）。公司计划2026年第四季度召开pre-NDA会议，预计2027年上半年提交NDA。
研究关注：关注DT120 ODT在GAD的注册推进节奏及单次给药长期维持疗效的后续数据。
Definium Therapeutics｜德菲纽姆 Definium Therapeutics将于9月14日讨论DT120治疗广泛性焦虑障碍III期Panorama研究顶线结果
Definium Therapeutics将于9月14日举行网络直播，讨论DT120（lysergide）口崩片治疗成人广泛性焦虑障碍（GAD）的III期Panorama研究顶线结果。Panorama（MM120-301）为多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期试验，入组245名患者，主要终点为第12周HAM-A总分较基线变化。
Takeda Pharmaceutical｜武田制药精选 武田 oveporexton 两项 III 期研究结果发表于 NEJM，显著改善 1 型发作性睡病全症状与生活质量
NEJM 发表 oveporexton 两项 III 期研究（FirstLight 168 人、RadiantLight 105 人），12 周内清醒度、猝倒、疾病严重度及生活质量较安慰剂显著改善（p<0.001）。每周猝倒率中位降幅 79.0%–88.8%，安慰剂 27.7%–39.1%。
研究关注：可帮助评估 orexin 激动剂对 NT1 全症状谱的疗效持续性，并跟踪长期扩展研究及更多地区注册进展。
Shionogi｜盐野义制药精选 盐野义与StemRIM公布redasemtide两项II期试验结果
盐野义与StemRIM公布redasemtide两项II期结果：营养不良型大疱性表皮松解症试验中，4例患者有3例达到难治性溃疡闭合的主要终点；急性缺血性卒中全球II期试验未达主要终点，mRS未见统计学显著改善，两组不良事件发生率相当。
研究关注：两项II期结果分化，可跟踪盐野义对redasemtide后续开发策略的调整方向。
Johnson & Johnson｜强生 强生公布2026 Psych Congress神经精神病学新数据：CAPLYTA双相躁狂III期、SPRAVATO快感缺失及seltorexant抑郁症研究亮相
强生将在2026 Psych Congress年会上公布24篇神经精神病学摘要，包括CAPLYTA（lumateperone）治疗双相I型躁狂的关键III期新数据，以及该药在双相抑郁和重性抑郁障碍中的额外数据。
Dyne Therapeutics｜戴恩 Dyne将在医学会议公布z-basivarsen治疗DM1的I/II期ACHIEVE一年数据
Dyne宣布将在WMS和AANEM会议公布ACHIEVE试验额外一年临床数据：MAD汇总剂量组（N=25-26）6个月和12个月数据，与倾向匹配的END-DM1自然史队列（N=41-46）对比，并更新安全性数据。公司同时将提供REC队列（n=71）vHOT平均基线值，REC顶线数据预计2027年一季度。
Novartis｜诺华精选 Novartis 公布 del-desiran 治疗 DM1 的 III 期 HARBOR 研究未达主要终点 vHOT
诺华公布III期HARBOR研究（约150例DM1患者，54周，每8周给药）未达vHOT主要终点，次要终点及探索性分析显示临床活性迹象，安全性与此前数据基本一致。公司将分析完整数据集并与监管沟通确定后续开发路径；同管线del-zota获FDA优先审评，del-brax拟就FSHD的I/II期生物标志物数据与FDA会面。
研究关注：主要终点失败或需下调del-desiran的DM1研发预期，可跟踪完整数据集与监管沟通对后续路径的指引。
Xenon Pharmaceuticals精选 Xenon披露azetukalner治疗局灶性癫痫X-TOLE开放标签延展≥48个月中期分析
Xenon公布azetukalner（KV7钾通道开放剂）在成人局灶性癫痫中7年X-TOLE开放标签延展的≥48个月中期分析，评估长期安全性与疗效。具体数据未在原文披露。
研究关注：可跟踪azetukalner长期安全性及X-TOLE开放标签延展的疗效持续性，为局灶性癫痫后续开发提供参考。