Stoke与FDA沟通完成，拟2027年下半年提交zorevunersen美国NDA
Stoke宣布与FDA就zorevunersen治疗Dravet综合征的NDA申报关键事项完成沟通，FDA接受以Vineland-3四个子域多组分评估III期EMPEROR认知与行为次要终点。III期数据读出预计2027年三季度，公司计划2027年下半年完成美国NDA提交，支持2028年初潜在获批上市。
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Stoke Therapeutics｜斯托克
AbbVie｜艾伯维精选 FDA 批准艾伯维 JUVMO（tavapadon）用于帕金森病，为选择性 D1/D5 受体激动剂
FDA 批准 JUVMO（tavapadon）用于成人帕金森病，为首个且唯一获批的选择性 D1/D5 受体激动剂，每日一次，可联用或不联用左旋多巴。III 期 TEMPO 显示第26周 MDS-UPDRS Part II 较安慰剂显著改善，TEMPO-3 联用左旋多巴每日“on”时间增加1.7小时（安慰剂0.6小时）。艾伯维预计2026年10月在美国上市。
研究关注：获批确立新机制注册路径，可跟踪上市放量与联用左旋多巴的处方渗透；TEMPO-4 开放标签85周数据提示关注疗效持续性。
Bayer｜拜耳精选 拜耳 elinzanetant 补充申请获 FDA 优先审评，用于 HR+ 乳腺癌内分泌治疗相关潮热
FDA 受理拜耳 elinzanetant 补充新药申请并授予优先审评，适应症为 HR+ 乳腺癌内分泌治疗或预防所致中重度潮热。该申请基于 III 期 OASIS-4：474 例患者 2:1 随机，第4、12周潮热频率较安慰剂显著下降，并达全部次要终点。
研究关注：可跟踪该适应症美国注册审评节奏，并关注 OASIS-4 52周疗效持续性与睡眠、生活质量数据。
Roche｜罗氏精选 罗氏 Ocrevus 获 EMA 人用药品委员会推荐用于 10 岁及以上儿童青少年复发型多发性硬化
CHMP 推荐 Ocrevus 静脉输注用于 10 岁及以上复发型多发性硬化儿科患者，欧盟委员会最终决定预计近期作出。III 期 OPERETTA 2 显示，Ocrevus 复发控制非劣于芬戈莫德，复发风险降低 48%，新发/扩大 T2 病灶减少 48%、钆增强 T1 病灶减少 87%。
研究关注：有助于跟踪 Ocrevus 儿科适应症在欧盟的注册推进节奏，并评估 OPERETTA 2 数据对儿科 MS 早期高效治疗定位的支持。
Xenon Pharmaceuticals精选 Xenon向FDA提交azetukalner局灶性癫痫NDA，并暂停精神科研究入组
Xenon宣布已向FDA提交azetukalner用于局灶性癫痫的NDA，基于IIb期X-TOLE和III期X-TOLE2两项试验数据。公司因分析神经精神不良事件，自愿暂停MDD和双相抑郁研究的新患者入组，X-NOVA2顶线数据预计2027年一季度读出。
研究关注：NDA申报进度与精神科入组暂停并存，可跟踪审评节奏及剂量调整对MDD数据的影响。
Ultragenyx Pharmaceutical｜奥特拉吉尼克斯精选 Ultragenyx的FAYUVI获FDA批准，成首个Sanfilippo A型疗法
FDA对FAYUVI（rebisufligene etisparvovec-hopf，UX111）授予标准完全批准，用于治疗儿童MPS IIIA（Sanfilippo A型），系该病首个获批疗法。关键Transpher A试验中，mITT组17例患者认知评分较27例自然史对照高23.5分（p<0.0001）。公司预计30-60天内向合格治疗中心发货。
研究关注：可跟踪FAYUVI上市放量与QTC网络铺设节奏，评估超罕见基因治疗商业化路径。
Biogen｜渤健精选 卫材与渤健LEQEMBI皮下剂型LEQEMBI Pen获日本批准
卫材与渤健宣布，LEQEMBI Pen（lecanemab皮下剂型）在日本获批为新给药途径，每周一次两针共500 mg，可居家由照护者或患者自行注射。该批准基于III期Clarity AD核心研究及长期扩展研究皮下亚组数据，500 mg每周一次暴露量与每两周一次静脉给药相似。
研究关注：关注日本皮下剂型上市后居家给药落地节奏，及对治疗依从性与渗透率的潜在影响。
Eisai｜卫材精选 卫材与渤健宣布仑卡奈单抗皮下制剂 LEQEMBI Pen 在日本获批用于早期阿尔茨海默病
卫材与渤健宣布，仑卡奈单抗皮下制剂LEQEMBI Pen在日本获批为新给药途径，每周一次两针共500mg，可由照护者或患者自用。该批准基于III期Clarity AD核心研究及长期扩展研究皮下亚组数据，500mg每周一次暴露量与每两周静脉给药相似，注射相关反应发生率1.4%。
研究关注：可跟踪日本皮下制剂自用落地节奏及给药便利性对仑卡奈单抗治疗渗透与延续性的影响。
Chugai 中外制药｜中外制药精选 FDA 对 Roche 的 Enspryng 治疗 MOGAD 授予优先审评
Chugai 表示，Roche 宣布 FDA 已受理 Enspryng（satralizumab）用于成人和青少年 MOGAD 的申请并授予优先审评，预计 2027 年 1 月 10 日前作出决定。EMA 已受理该药用于成人 MOGAD 的上市申请，欧盟委员会预计 2027 年三季度决定。
研究关注：可跟踪 Enspryng 在 MOGAD 的注册节奏：FDA 优先审评与 EMA 申报受理并行，关注 2027 年两个审评节点。
Roche｜罗氏精选 罗氏 Enspryng 治疗 MOGAD 获 FDA 优先审评，III 期研究显示复发风险降低 68%
FDA 授予 Enspryng 治疗 MOGAD 的 sBLA 优先审评，预计 2027 年 1 月 10 日前作出决定；EMA 已受理该申请，欧盟决定预计 2027 年三季度。III 期 METEOROID 显示，相比安慰剂，Enspryng 将复发风险降低 68%（p=0.0025），48 周无复发率 87% vs 67%。
研究关注：可跟踪 MOGAD 注册路径与潜在首个获批疗法的先发窗口；后续关注欧盟审批节奏及 AIE、TED 等适应症拓展。