Scholar Rock的apitegromab获FDA批准治疗SMA
FDA批准ISEMBYLD（apitegromab-mstn）用于正在接受SMN2靶向治疗的2岁及以上SMA患者。III期SAPPHIRE研究显示，10 mg/kg组HFMSE较安慰剂提高2.2分（名义p=0.0121），34.2%患者HFMSE提升≥3分。美国商业化上市已启动。
研究关注：FDA批准apitegromab用于SMA，可跟踪其美国商业化放量及肌肉靶向机制在神经肌肉领域的拓展。
监管审批
全部主题药品申报、受理、批准、CRL、标签变更、召回和监管安全警告
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第 61–73 条 · 共 73 条Scholar Rock｜斯卡拉 Rock精选
Jiangsu Hengrui Pharmaceuticals｜恒瑞医药精选 恒瑞海曲泊帕新适应症获批，用于6岁及以上儿童原发免疫性血小板减少症
恒瑞医药海曲泊帕乙醇胺片新增适应症获国家药监局批准，用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等反应不佳的慢性ITP≥6岁儿童患者，成为该人群首个中国自主研发口服TPO-RA。获批基于Ⅲ期HR-TPO-ITP-Ⅲ-PED研究：第10周血小板≥50×10⁹/L应答率61.4%对安慰剂9.7%，第5~12周持续应答率43.9%对0%。
研究关注：可跟踪该儿童适应症获批后的放量节奏与医保准入进展，并关注口服TPO-RA在儿童ITP二线治疗中的渗透空间。
Jiangsu Hengrui Pharmaceuticals｜恒瑞医药精选 恒瑞医药恒曲（海曲泊帕乙醇胺片）新增CTIT适应症获国家药监局批准
恒瑞医药海曲泊帕乙醇胺片获国家药监局批准新增CTIT成人适应症，成为该领域全球首个获批的TPO-RA。关键III期SHR8735-301研究显示，连续给药组治疗应答率75.7%，显著优于安慰剂组39.4%（组间差异36.2%，p<0.0001）。
研究关注：获批及III期数据有助于评估海曲泊帕在肿瘤支持治疗的适应症拓展与放量潜力，后续可跟踪全球III期SHR8735-303的多地区验证进展。
Pharming Group｜法明精选 FDA批准Pharming的Joenja用于4至11岁APDS儿童患者
FDA批准Joenja（leniolisib）sNDA，用于4至11岁、体重≥27kg的APDS儿童患者，成为美国该人群首个获批疗法，新剂量预计10月上市。该批准基于一项开放标签单臂III期研究，12周内淋巴结病变减少、初始B细胞增加，安全性与此前一致。
研究关注：关注Joenja儿科适应症扩容后的放量节奏，以及低体重段sNDA能否进一步拓宽适用人群。
Chugai 中外制药｜中外制药精选 FDA 对 Roche 的 Enspryng 治疗 MOGAD 授予优先审评
Chugai 表示，Roche 宣布 FDA 已受理 Enspryng（satralizumab）用于成人和青少年 MOGAD 的申请并授予优先审评，预计 2027 年 1 月 10 日前作出决定。EMA 已受理该药用于成人 MOGAD 的上市申请，欧盟委员会预计 2027 年三季度决定。
研究关注：可跟踪 Enspryng 在 MOGAD 的注册节奏：FDA 优先审评与 EMA 申报受理并行，关注 2027 年两个审评节点。
Roche｜罗氏精选 罗氏 Enspryng 治疗 MOGAD 获 FDA 优先审评，III 期研究显示复发风险降低 68%
FDA 授予 Enspryng 治疗 MOGAD 的 sBLA 优先审评，预计 2027 年 1 月 10 日前作出决定；EMA 已受理该申请，欧盟决定预计 2027 年三季度。III 期 METEOROID 显示，相比安慰剂，Enspryng 将复发风险降低 68%（p=0.0025），48 周无复发率 87% vs 67%。
研究关注：可跟踪 MOGAD 注册路径与潜在首个获批疗法的先发窗口；后续关注欧盟审批节奏及 AIE、TED 等适应症拓展。
Intellia Therapeutics｜因蒂利亚精选 Intellia的lonvo-z获FDA受理BLA并授予优先审评，PDUFA定于2027年3月10日
FDA受理lonvo-z用于遗传性血管性水肿（HAE）的BLA并授予优先审评，PDUFA目标行动日期为2027年3月10日，FDA表示目前不计划召开咨询委员会会议。BLA基于III期HAELO试验，该试验达到主要及全部关键次要终点，月均发作较安慰剂减少87%（p<0.0001）。
研究关注：可跟踪lonvo-z在2027年3月10日PDUFA前的审评节奏，及HAELO数据对HAE一次性治疗注册路径的支撑。
Definium Therapeutics｜德菲纽姆精选 Definium的DT120（lysergide）ODT获FDA突破性疗法认定，用于重度抑郁症
FDA授予DT120（lysergide）ODT突破性疗法认定，用于重度抑郁症，这是该药继广泛性焦虑症后的第二个突破性疗法认定。公司称III期Emerge研究中单次100 µg剂量在第6周MADRS总分较安慰剂改善8.1分（p<0.0001），疗效持续至第12周。
研究关注：关注DT120在MDD的注册推进节奏，以及III期Emerge数据能否支撑后续申报与适应症拓展。
Belite Bio｜贝丽特精选 Belite Bio向日本MHLW提交tinlarebant治疗STGD1的NDA
Belite Bio宣布已向日本厚生劳动省提交tinlarebant治疗Stargardt病1型的NDA，该药获Sakigake认定，将走日本加速审评通道。公司称其美国NDA已获FDA受理并获优先审评，PDUFA目标行动日为2027年2月12日。
研究关注：可跟踪日本Sakigake审评节奏，以及tinlarebant能否成为日本首个眼科Sakigake获批产品。
Eisai｜卫材精选 卫材与渤健宣布仑卡奈单抗皮下制剂获中国药监局批准用于早期阿尔茨海默病起始治疗
卫材与渤健宣布，中国NMPA已批准仑卡奈单抗皮下自动注射剂（SC-AI）用于早期阿尔茨海默病起始治疗，该申请2026年1月获受理并纳入优先审评。获批方案为500mg每周一次、连续两次250mg注射，患者可居家给药，也可与静脉给药互换。
研究关注：可跟踪皮下剂型对起始治疗渗透率与居家给药依从性的影响，关注2026财年内在华上市节奏。
Fosun Pharma｜复星医药精选 复星医药自研复迈宁获NMPA批准成人NF1-PN适应症，实现NF1全年龄段覆盖
2026年9月3日，复星医药宣布自研MEK1/2抑制剂复迈宁（芦沃美替尼片）获NMPA批准新增适应症，用于伴有症状、无法手术的NF1成人丛状神经纤维瘤患者，此前已获批三项适应症。Ⅲ期研究中167例患者按2:1随机，112例用药组经BICR评估确认ORR达43.8%，中位起效3.9个月。
研究关注：获批补齐NF1成人适应症，可跟踪该药在罕见病靶向治疗中的放量节奏及儿童低级别脑胶质瘤Ⅲ期等管线进展。