医药周报 · 2026 年第 39 周 · 09.21 — 09.27
医药信号
FDA多项批准落地，肿瘤与代谢领域进展密集
本期覆盖2026年9月21日至27日。监管审批方面，FDA批准默沙东WELIREG联合卫材LENVIMA用于晚期透明细胞肾细胞癌，批准礼来每周一次基础胰岛素Onswik用于2型糖尿病，批准礼来Olumiant用于青少年重度斑秃，更新默沙东WINREVAIR标签纳入HYPERION数据；欧盟批准阿斯利康Trixeo用于青少年哮喘、罗氏Susvimo用于nAMD、AbbVie RINVOQ用于儿童关节炎；日本批准默沙东KEYTRUDA QLEX皮下注射剂覆盖全部适应症。临床数据方面，BMS公布ZENBEXUS联合达雷妥尤单抗III期MRD阴性完全缓解率翻倍，Roche公布enicepatide II期阳性结果及sefaxersen III期中期阳性，强生公布lumateperone III期达主要终点、TREMFYA IV期达主要终点、CARVYKTI五年长期随访数据，默沙东公布remigromig IIb/III期达主要终点。交易合作方面，AbbVie与Iambic达成AI药物发现合作。撤回方面，默沙东与第一三共撤回I-DXd加速批准申请。
肿瘤领域监管与数据密集
本版导读肿瘤领域动态丰富：FDA批准WELIREG联合LENVIMA用于晚期ccRCC；BMS公布ZENBEXUS联合达雷妥尤单抗III期MRD阴性完全缓解率翻倍；强生公布CARVYKTI五年长期随访，50%早期复发难治多发性骨髓瘤患者无治疗缓解；J&J公布MajesTEC-3模型分析预估Tec-Dara显著延长生存；默沙东与第一三共撤回I-DXd治疗ES-SCLC的BLA。
Merck · 官方新闻一手09.25FDA 批准默沙东 WELIREG 联合卫材 LENVIMA 用于既往经 PD-1/PD-L1 抑制剂治疗的晚期透明细胞肾细胞癌
美国 FDA 批准默沙东的 WELIREG（belzutifan）联合卫材的 LENVIMA（lenvatinib）用于既往接受过 PD-1/PD-L1 抑制剂治疗的晚期透明细胞肾细胞癌（ccRCC）成人患者。
BMS 公布 ZENBEXUS 联合达雷妥尤单抗 III 期 EXCALIBER-RRMM 试验结果，MRD 阴性完全缓解率较对照组翻倍
BMS 在 IMS 2026 首次公布 III 期 EXCALIBER-RRMM 试验预设分析结果，ZENBEXUS（iberdomide）联合达雷妥尤单抗和地塞米松（ZDd）在 420 例可评估患者中，MRD 阴性完全缓解率为 41.1%，显著高于对照 DVd 组的 20.7%（p<0.0001，OR 2.75）。
强生公布 CARVYKTI 单次输注使 50% 早期复发难治多发性骨髓瘤患者实现五年无治疗缓解
强生公布 II 期 CARTITUDE-2 研究队列 A 初始亚组（N=20）五年长期随访数据，50%（10/20）接受单次 CARVYKTI 输注的早期复发难治多发性骨髓瘤患者在无维持治疗下仍存活且无进展至少五年。中位随访 60.7 个月时五年总生存率为 69.2%，中位无进展生存期为 60.5 个月，数据在 IMS 年会（摘要 PA-288）上公布。
J&J公布MajesTEC-3模型分析：Tec-Dara方案预估可显著延长RRMM患者长期生存
J&J公布MajesTEC-3 III期试验新数据，基于相对生存混合治愈模型和实际PFS/OS数据，预估约87%接受TECVAYLI联合DARZALEX FASPRO治疗的患者死亡风险与年龄匹配一般人群相似，中位OS预估为18.5年，约为标准治疗组4.9年的近四倍。
Merck · 官方新闻一手09.25默沙东与第一三共自愿撤回 I-DXd 治疗 ES-SCLC 的 BLA 加速批准申请
默沙东与第一三共自愿撤回 ifinatamab deruxtecan（I-DXd）在美国寻求加速批准、用于治疗既往接受过铂类化疗后进展的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）成人患者的生物制品许可申请（BLA）。
代谢与眼科新药进展
本版导读代谢领域：FDA批准礼来每周一次基础胰岛素Onswik用于2型糖尿病，基于QWINT三期试验非劣效结果；Roche公布enicepatide II期阳性，24mg组HbA1c降2.65%、体重降15.5%。眼科领域：罗氏Susvimo获欧盟批准用于nAMD，基于Archway III期研究。
FDA 批准礼来每周一次基础胰岛素 Onswik 用于成人 2 型糖尿病
FDA 批准礼来 Onswik（insulin efsitora alfa-gobe）每周一次基础胰岛素，配合饮食和运动用于控制成人 2 型糖尿病高血糖。该批准基于 QWINT 三期试验，入组超 3,400 名成人，各试验均达到 A1C 降幅非劣于甘精胰岛素或德谷胰岛素的主要终点。
Roche · 官方新闻一手09.22Roche 公布 enicepatide 治疗 2 型糖尿病合并超重或肥胖 II 期阳性结果，24 mg 组 HbA1c 降 2.65%
Roche 公布 CT-388-104 II 期试验阳性结果，enicepatide 在 2 型糖尿病合并超重或肥胖成人中达到血糖与体重双主要终点。24 mg 组 48 周 HbA1c 平均降 2.65%，90% 患者达标 ≤6.5%，62% 恢复血糖正常，平均体重降 15.5%，安全性与肠促胰素类药物一致。Roche 计划 2027 年上半年启动 III 期血糖控制与心血管结局试验。
Roche · 官方新闻一手09.21欧洲委员会批准罗氏 Susvimo 治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性
罗氏宣布欧洲委员会已批准 Susvimo（雷珠单抗 100 mg/mL 注射液）用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）。批准基于 Archway III 期研究及 Ladder、Portal 支持性研究数据，Archway 显示 Susvimo 维持视力效果与每月雷珠单抗玻璃体内注射相当，Portal 显示视力维持长达七年，约 95% 患者每年两次补充治疗无需额外抗 VEGF 治疗。
免疫与罕见病新适应症获批
本版导读免疫领域：FDA批准礼来Olumiant用于青少年重度斑秃；欧盟批准AbbVie RINVOQ用于儿童多关节型幼年特发性关节炎；阿斯利康Trixeo获欧盟批准用于青少年哮喘维持治疗；强生公布TREMFYA在轴向银屑病关节炎IV期达主要终点。罕见病领域：Alexion公布gefurulimab治疗gMG的52周长期数据。
FDA 批准礼来 Olumiant 用于 12 岁及以上重度斑秃青少年患者
礼来宣布 FDA 批准 Olumiant（baricitinib）用于 12 岁及以上重度斑秃（AA）青少年患者，该批准基于 BRAVE-AA-PEDS III 期试验 36 周数据。结果显示，4mg 组 42% 患者达到 80% 以上头皮毛发覆盖（SALT≤20），2mg 组为 27%，安慰剂组为 5%。该药为每日一次口服 JAK 抑制剂，此前已获批用于成人重度 AA。
AbbVie · 官方新闻一手09.22AbbVie 宣布欧盟委员会批准 RINVOQ 治疗儿童活动性多关节型幼年特发性关节炎
AbbVie 宣布欧盟委员会批准 RINVOQ（upadacitinib，15 mg 片剂及按体重给药的 1 mg/mL 口服溶液）用于 2 岁及以上、对一种或多种 DMARD 应答不足或不耐受的活动性多关节型幼年特发性关节炎（pJIA）患者，可单药或联合甲氨蝶呤使用。
AstraZeneca · 官方新闻一手09.23阿斯利康 Trixeo 获欧盟批准用于12岁及以上哮喘维持治疗
阿斯利康宣布其固定剂量三联复方 Trixeo Aerosphere（布地奈德/格隆溴铵/富马酸福莫特罗，BGF 320/28.8/10μg）获欧盟委员会批准，用于12岁及以上、经中剂量吸入性糖皮质激素联合长效β2受体激动剂控制不佳的哮喘患者的维持治疗。
强生宣布 TREMFYA 在轴向银屑病关节炎 IV 期 STAR 研究达主要及关键次要终点
强生宣布 TREMFYA（guselkumab）在 IV 期 STAR 研究中达到主要终点及关键次要终点，显示轴向症状改善和 MRI 评估的炎症减轻。STAR 是首个专门针对 MRI 确认轴向受累的银屑病关节炎患者、前瞻性评估 IL-23 抑制剂的随机双盲安慰剂对照研究，共入组 411 名受试者。详细疗效和安全性结果将在后续学术会议上公布。
AstraZeneca · 官方新闻一手09.24Alexion 公布 gefurulimab 治疗 gMG 的 PREVAIL III 期试验 52 周长期数据
Alexion 将在 2026 年 AANEM 年会和 MGFA 科学会议上公布 15 项报告，其中关键为 PREVAIL III 期试验开放标签扩展的 52 周数据，显示皮下自我给药 C5 抑制剂 gefurulimab 在抗 AChR 抗体阳性 gMG 成人患者中维持临床改善，MG-ADL 较基线变化为 −5.3，且未报告脑膜炎球菌感染。
中枢神经与肾病临床突破
本版导读中枢神经：强生公布lumateperone治疗双相I型障碍躁狂发作III期达主要终点，第3周YMRS显著降低。肾病：Roche公布sefaxersen治疗IgA肾病III期中期阳性，显著降低蛋白尿。
强生公布 lumateperone 治疗双相 I 型障碍躁狂发作关键 III 期研究达主要终点
强生宣布关键 III 期研究 Study 451 中，CAPLYTA（lumateperone）治疗双相 I 型障碍成人躁狂发作达到主要终点，第 3 周 YMRS 总分较安慰剂显著降低 4.8 分（效应量 −0.69，p<.0001），第 3 天即出现显著改善。
Roche · 官方新闻一手09.23Roche 公布 sefaxersen 治疗 IgA 肾病 III 期 IMAgINATION 研究阳性中期数据
Roche 宣布 III 期 IMAgINATION 研究预设中期分析达到主要终点，sefaxersen 在 37 周时较安慰剂显著降低 IgA 肾病患者的蛋白尿（以 24 小时 UPCR 衡量），安全性与既往数据一致，未发现新的安全性信号。
合作与监管动态
本版导读AbbVie与Iambic达成多年AI药物发现合作，覆盖免疫、神经科学和肿瘤。监管动态：默沙东KEYTRUDA QLEX皮下注射剂获日本批准覆盖全部适应症；阿斯利康Imfinzi联合enfortumab vedotin获FDA优先审评用于MIBC围手术期。
AbbVie · 官方新闻一手09.21AbbVie 与 Iambic 达成多年合作，以 AI 平台加速免疫、神经科学和肿瘤小分子药物发现
AbbVie 与 Iambic 宣布达成多年期合作，将 Iambic 的 AI 平台用于加速免疫、神经科学和肿瘤领域小分子药物的发现与开发，目标为同类首创和同类最佳潜力项目。Iambic 将获得首付款，并有资格获得基于成功的里程碑付款及净销售额的分级特许权使用费。合作将采用 Iambic 的 Enchant v3 多模态模型，该模型在超过 6000 种分子性质上训练。
Merck · 官方新闻一手09.21默沙东KEYTRUDA QLEX皮下注射剂获日本批准，覆盖帕博利珠单抗全部适应症
默沙东宣布日本厚生劳动省批准KEYTRUDA QLEX（帕博利珠单抗与berahyaluronidase alfa-pmph复方）皮下注射剂，用于帕博利珠单抗在日本已获批的全部适应症，日本计划商品名为KEYJECT，可由医护人员在1分钟内完成给药。
AstraZeneca · 官方新闻一手09.25阿斯利康Imfinzi联合enfortumab vedotin获FDA优先审评，用于肌层浸润性膀胱癌围手术期治疗
阿斯利康的补充生物制剂许可申请（sBLA）获FDA受理并授予优先审评，用于治疗不适合或拒绝顺铂化疗的肌层浸润性膀胱癌（MIBC）患者，PDUFA日期预计在2026年第四季度。