BridgeBio公布BBP-418治疗LGMD2I/R9的III期FORTIFY 12个月心脏探索性数据
BridgeBio在FORTIFY III期12个月中期分析中报告,基线HS肌钙蛋白I升高的LGMD2I/R9患者经BBP-418治疗后100%于第12个月恢复正常,安慰剂组为40%(p=0.0248);54%治疗者LVEF稳定或改善,安慰剂组25%(p=0.0262)。BBP-418正接受FDA优先审评,PDUFA目标日期为2026年11月27日。
研究关注:关注心脏生物标志物正常化能否支撑BBP-418的疾病修饰定位及11月27日PDUFA前的审评预期。