FDA 批准百时美施贵宝 CAMZYOS 扩展适应症,用于成人和 30 公斤以上儿童梗阻性肥厚型心肌病
FDA批准CAMZYOS用于成人及体重≥30kg儿童症状性oHCM,改善功能容量与症状,成为该人群唯一获批疗法。基于III期SCOUT-HCM:28周Valsalva LVOT梯度较安慰剂多降48.0 mmHg(P<0.0001),无LVEF<50%事件,安全性未超成人。
研究关注:可评估CAMZYOS儿科适应症拓展对oHCM患者覆盖面的增量,并跟踪其向多国监管申报的儿科注册节奏。
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EXCALIBER-RRMM 预设分析显示,420 例可评估患者中位随访 15.7 个月,ZDd 组 MRD 阴性完全缓解率 41.1%,DVd 组 20.7%(p<0.0001)。该结果在 IMS 2026 以 LBA 口头报告并同步发表于《柳叶刀·肿瘤学》,PFS 确证性分析(n=800)仍在进行。
研究关注:MRD 阴性 CR 翻倍且跨亚组一致,可能为评估该三联方案在早期复发人群的定位提供参考;后续可跟踪 PFS 确证分析与加速批准转常规批准的进展。