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#罕见病

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10月5日周一
  1. Shionogi｜盐野义制药

    盐野义拟20亿美元收购IntraBio，获罕见病药AQNEURSA

    盐野义宣布拟以20亿美元首付款收购IntraBio全部股份，交易预计2026年11月至12月完成。核心资产AQNEURSA已获FDA批准治疗NPC神经表现及A-T共济失调，EMA的A-T适应症审评中。

    研究关注：可跟踪交易交割进度及AQNEURSA在A-T的EMA审评结果，评估盐野义罕见病管线扩张节奏。

9月22日周二
  1. PTC Therapeutics

    PTC完成收购Sangamo的ST-920法布里病基因疗法

    PTC宣布完成此前与Sangamo达成的协议，收购BLA阶段、一次性给药的AAV基因疗法ST-920（isaralgagene civaparvovec），用于治疗法布里病。公司预计2026年第四季度完成向FDA的滚动BLA提交，寻求加速批准。

    研究关注：关注ST-920滚动BLA提交进度及加速批准路径，评估PTC基因治疗管线布局。

9月15日周二
  1. Jazz Pharmaceuticals｜爵士制药

    Jazz以8.2亿美元首付款完成收购Actio，获KCNT1癫痫候选药ABS-1230

    Jazz宣布以8.2亿美元首付款完成对Actio Biosciences的收购，Actio成为其全资子公司，获得口服KCNT1抑制剂ABS-1230。该药已获FDA快速通道、罕见儿科疾病和孤儿药资格，早期概念验证试验中KCNT1相关癫痫患儿出现癫痫发作减少。

    研究关注：可用于评估Jazz罕见病癫痫管线的补强方式与ABS-1230后续开发节奏。

9月8日周二
  1. Monte Rosa Therapeutics

    诺华启动MRT-6160治疗干燥综合征II期研究，Monte Rosa获5000万美元里程碑

    Monte Rosa宣布合作方诺华启动VAV1分子胶降解剂MRT-6160（DDY391）治疗干燥综合征的IIa/IIb期随机双盲安慰剂对照研究，为期至多52周，用于III期剂量选择。因首例患者访视，Monte Rosa将获5000万美元里程碑款；协议下其潜在开发、监管及销售里程碑总额至多21亿美元。

    研究关注：可跟踪诺华II期推进节奏与后续里程碑触发，评估Monte Rosa里程碑收入与VAV1 MGD平台价值。