BioCryst成立科学顾问委员会，推动罕见病管线创新与增长
BioCryst Pharmaceuticals（Nasdaq: BCRX）宣布成立由七位罕见病研究与药物开发领域专家组成的科学顾问委员会，为管线扩展、外部创新、转化科学和临床开发提供独立科学战略指导。该委员会由Anthony Manning博士担任主席，将协助公司推进以外部创新为核心的新研发模式。
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BioCryst Pharmaceuticals｜百奥结晶 Pharvaris｜法瓦里斯 Pharvaris资助的HAE真实世界分析发表于Advances in Therapy，揭示治疗满意度缺口
Pharvaris资助的Adelphi Real World HAE疾病专项项目分析发表于Advances in Therapy，该分析基于2023年1月至2024年1月在美国、欧洲和日本开展的横断面回顾性调查，涵盖225名医生记录的1,131名HAE患者及279名患者自报数据。
AstraZeneca｜阿斯利康 阿斯利康在剑桥Kendall Square启用全球战略研发中心，投资超10亿美元
阿斯利康在麻萨诸塞州剑桥市Kendall Square启用新的全球战略研发中心，投资超10亿美元，将把该州员工规模扩大逾50%。该中心位于290 Binney Street，占地57万平方英尺、共18层，可容纳近2000名研究人员，聚焦肿瘤、细胞疗法、慢性病和罕见病管线，包括COPD、肥胖及代谢疾病、乳腺癌等。这是其500亿美元美国投资计划的一部分。
ACADIA Pharmaceuticals精选 Acadia宣布trofinetide按体重给药专利获USPTO允许，美国保护期延至2041年3月
Acadia表示USPTO已就专利申请17/590,496发出Notice of Allowance，该专利覆盖trofinetide治疗Rett综合征的按体重给药方案。计入6个月儿科独占期后，预计美国保护期至2041年3月28日，较现有2036年7月的方法专利延长近五年。
研究关注：有助于跟踪trofinetide美国专利保护期延长对DAYBUE独占窗口的影响。
Pharming Group｜法明 Pharming CEO Fabrice Chouraqui 离任，Leverne Marsh 与 Kenneth Lynard 出任临时联席 CEO
Pharming 宣布 CEO 兼执行董事 Fabrice Chouraqui 即刻离任，董事会与其就公司下一阶段战略推进方式存在分歧，双方协商一致进行领导层交接。首席商务官 Leverne Marsh 与首席财务官 Kenneth Lynard 即刻出任临时联席 CEO，分别负责患者相关业务与全球公司职能，董事会已启动永久继任者的正式遴选。公司表示战略、管线及对患者的承诺不变。
Chugai 中外制药｜中外制药 中外制药三名研究员因发现血友病A药物Hemlibra获美国拉斯克奖
中外制药的服部邦弘、北泽武久和井川智之三名研究员因主导创建血友病A治疗药物Hemlibra（emicizumab）获得拉斯克-德贝基临床医学研究奖，这是1945年拉斯克奖设立以来首次有三名日本研究员同时获奖。
Palvella Therapeutics｜帕尔韦拉 Palvella Therapeutics 任命儿科皮肤病学家 James R. Treat 为首席医疗官
Palvella Therapeutics 任命 James R. Treat 医学博士为首席医疗官，2026年12月21日生效。Treat 此前是费城儿童医院 QTORIN™ 雷帕霉素治疗微囊型淋巴管畸形的 III 期 SELVA 和 II 期研究站点研究者，将负责公司医学战略，推进该药潜在获批与商业化。