Ultragenyx拟以2.1亿美元出售罕见儿科疾病优先审评券
Ultragenyx Enters into Agreement to Sell Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher for $210 Million
Ultragenyx宣布达成最终协议，以2.1亿美元出售一张罕见儿科疾病优先审评券（PRV）。该PRV来自FDA批准其GSDIa基因疗法GENGLYCOS（pariglasgene brecaparvovec-opnr，即DTX401）。交易交割需满足惯例条件，包括HSR等待期届满。
可跟踪PRV出售交割进度及2.1亿美元非稀释资金对管线推进和盈利路径的支撑。
加利福尼亚州诺瓦托，2026年10月7日（GLOBE NEWSWIRE）——Ultragenyx Pharmaceutical Inc.（纳斯达克股票代码：RARE）今日宣布，已签订最终协议，以2.1亿美元出售一张罕见儿科疾病优先审评券（PRV）。Ultragenyx是在美国食品药品监督管理局（FDA）批准GENGLYCOS™（pariglasgene brecaparvovec-opnr，又称DTX401）后获得该PRV的，该药是首个旨在解决Ia型糖原贮积病（GSDIa）根本病因的治疗方法。
“将这张PRV变现为我们提供了大量非稀释性资金，以推进我们为罕见和超罕见疾病带来首创疗法的努力，并支持我们实现盈利的路径，”首席财务官兼执行副总裁、企业战略负责人Howard Horn表示。“GENGLYCOS本身就得益于此前一次PRV出售所产生的资金，这体现了PRV计划在帮助公司为罕见病患者开发变革性疗法方面所发挥的重要作用。”
该PRV交易的完成取决于惯例成交条件，包括《哈特-斯科特-罗迪诺反垄断改进法》下适用等待期的届满。
Jefferies LLC担任本次交易的独家财务顾问，Gibson, Dunn and Crutcher LLP担任Ultragenyx的法律顾问。
补充资料（4 节）药物、疾病与研究背景 · 法律与声明 · 投资者与媒体联系
药物、疾病与研究背景
关于罕见儿科疾病优先审评券计划
该美国FDA计划旨在鼓励开发用于预防和治疗某些罕见儿科疾病的新药和生物制品。根据该计划，获得“罕见儿科疾病”药物或生物制品批准的申办者可能有资格获得一张PRV，该券可用于兑换另一不同产品后续上市申请的优先审评。申办者在罕见儿科疾病产品申请获批后获得该PRV，并且可以出售或转让。
关于Ultragenyx
Ultragenyx是一家生物制药公司，致力于为患者带来治疗严重罕见和超罕见遗传疾病的新疗法。该公司已建立起多元化的已获批药物和治疗候选产品组合，旨在应对医疗需求高度未满足且生物学机制明确的疾病，而这些疾病通常尚无针对根本病因的已获批疗法。
该公司由一支在罕见病疗法开发和商业化方面经验丰富的管理团队领导。Ultragenyx的战略以省时且具成本效益的药物开发为基础，目标是以最大的紧迫性为患者提供安全有效的疗法。
如需了解有关Ultragenyx的更多信息，请访问公司网站：www.ultragenyx.com。
法律与声明
前瞻性声明及数字媒体的使用
除本文所载历史信息外，本新闻稿中所述事项，包括有关Ultragenyx对PRV交易的完成及时间安排、现金对价的金额及收取、以及所得款项的预期用途和收益（包括推进Ultragenyx的研发管线并支持其实现盈利的路径）的预期等陈述，均属于1995年《私人证券诉讼改革法》“安全港”条款含义内的前瞻性声明。
此类前瞻性陈述涉及重大风险和不确定性，可能导致 Ultragenyx 的未来结果、业绩或成就与前瞻性陈述中明示或暗示的内容存在显著差异。此类风险和不确定性包括但不限于：与 PRV 交易交割条件满足相关的风险和不确定性，包括《哈特-斯科特-罗迪诺反垄断改进法》项下适用等待期的届满、交易可能延迟或可能无法完成的可能性、Ultragenyx 实现交易预期收益并按预期使用所得款项的能力、现有现金、现金等价物和短期投资是否足以支持运营、临床药物开发和监管审批过程中固有的不确定性、与 Ultragenyx 产品及候选产品的严重或不良副作用相关的风险、生产风险、市场接受度、与保险覆盖和报销相关的不确定性，以及 Ultragenyx 产品及候选产品的可及性或商业潜力。Ultragenyx 无义务更新或修订任何前瞻性陈述。
有关可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中所述内容存在差异的风险和不确定性的进一步说明，以及与 Ultragenyx 业务总体相关的风险，请参见 Ultragenyx 于 2026 年 8 月 5 日向美国证券交易委员会（SEC）提交的 10-Q 表格季度报告，及其随后向 SEC 提交的定期报告。
除向 SEC 提交的文件、新闻稿和公开电话会议外，Ultragenyx 还使用其投资者关系网站和社交媒体渠道发布有关公司的重要信息，包括可能被视为对投资者具有重大意义的信息，并履行其在 FD 条例下的披露义务。有关 Ultragenyx 的财务及其他信息会定期发布，并可在 Ultragenyx 的投资者关系网站（https://ir.ultragenyx.com/）和 LinkedIn 网站（https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc-/）上查阅。
投资者与媒体联系
来源：Ultragenyx Pharmaceutical｜奥特拉吉尼克斯 · ir.ultragenyx.com