Capricor公布Deramiocel治疗DMD的HOPE-3开放标签延展上肢功能数据
Capricor在2026世界肌肉学会大会公布HOPE-3开放标签延展数据:安慰剂组延迟用药后上肢功能年下降幅度较其安慰剂年减缓76%(LS均值变化-0.49 vs -2.05,n=49)。24个月时两组下降均慢于自然病史预测。数据已纳入Deramiocel BLA重大修正,PDUFA目标日期2026年11月22日。
研究关注:HOPE-3开放标签延展数据或为评估Deramiocel上肢功能获益持续性及BLA审评提供参考。