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#细胞/基因治疗

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9月30日周三
  1. Bayer｜拜耳

    BlueRock细胞疗法lemiretprocel（OpCT-001）获FDA与EMA孤儿药资格认定，用于原发性光感受器疾病

    拜耳旗下BlueRock Therapeutics宣布，其在研细胞疗法lemiretprocel（OpCT-001）获美国FDA和欧盟EMA授予孤儿药资格认定。FDA认定针对视网膜色素变性和锥杆营养不良，EMA认定针对杆主导及锥主导表型的遗传性视网膜疾病。该药为iPSC来源细胞疗法，正开展治疗原发性光感受器疾病的I/IIa期CLARICO试验。

9月24日周四
  1. Mesoblast｜美索布莱斯特

    Mesoblast获FDA批准Ryoncil新效价检测TIBA

    Mesoblast宣布FDA批准新效价检测TIBA，用于所有新商业化批次Ryoncil（remestemcel-L-rknd）的放行与稳定性监测，与IL-2Rα抑制及CAP检测共同构成放行矩阵。公司称该检测可识别生产工艺变更或新设施生产带来的效价漂移。

9月21日周一
  1. Precigen｜普瑞西根

    Precigen的AdenoVerse平台获FDA平台技术认定

    Precigen宣布FDA授予其AdenoVerse免疫治疗平台平台技术认定，该平台用于其首个商业化产品PAPZIMEOS。公司称该认定可借助PAPZIMEOS已有数据、生产与临床前知识，加快未来AdenoVerse项目开发，近期重点为PRGN-2009。

9月18日周五
  1. Ultragenyx Pharmaceutical｜奥特拉吉尼克斯

    Ultragenyx的FAYUVI获FDA批准，成首个Sanfilippo A型疗法

    FDA对FAYUVI（rebisufligene etisparvovec-hopf，UX111）授予标准完全批准，用于治疗儿童MPS IIIA（Sanfilippo A型），系该病首个获批疗法。关键Transpher A试验中，mITT组17例患者认知评分较27例自然史对照高23.5分（p<0.0001）。公司预计30-60天内向合格治疗中心发货。

    研究关注：可跟踪FAYUVI上市放量与QTC网络铺设节奏，评估超罕见基因治疗商业化路径。

9月8日周二
  1. Intellia Therapeutics｜因蒂利亚

    Intellia的lonvo-z获FDA受理BLA并授予优先审评，PDUFA定于2027年3月10日

    FDA受理lonvo-z用于遗传性血管性水肿（HAE）的BLA并授予优先审评，PDUFA目标行动日期为2027年3月10日，FDA表示目前不计划召开咨询委员会会议。BLA基于III期HAELO试验，该试验达到主要及全部关键次要终点，月均发作较安慰剂减少87%（p<0.0001）。

    研究关注：可跟踪lonvo-z在2027年3月10日PDUFA前的审评节奏，及HAELO数据对HAE一次性治疗注册路径的支撑。