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Scholar Rock｜斯卡拉 Rock· Scholar Rock, Inc. News Releases·· 2 小时前精选重要性评分68

Scholar Rock向EMA重新提交apitegromab SMA上市申请

Scholar Rock Resubmits Apitegromab Marketing Authorisation Application (MAA) to European Medicines Agency (EMA) for Treatment of Children and Adults with Spinal Muscular Atrophy (SMA)

AI 导读

Scholar Rock重新向EMA提交apitegromab用于儿童和成人SMA的MAA，以替代灌装厂取代Catalent Indiana，该厂曾支持2026年9月FDA批准ISEMBYLD。公司预计2027年上半年获CHMP意见。

研究关注

可跟踪CHMP意见时点与替代灌装厂能否消除此前GMP障碍，评估欧洲上市节奏。

正文 · AI 翻译
  • Apitegromab 的 MAA 重新提交中，以替代灌装-成品生产设施取代 Catalent Indiana LLC（诺和诺德旗下），此举符合 EMA 的指导意见
  • MAA 中的替代灌装-成品生产设施，正是支持 2026 年 9 月 11 日美国 FDA 批准 ISEMBYLD™（apitegromab-mstn）用于治疗儿童和成人 SMA 的同一生产场地
  • 公司预计将于 2027 年上半年获得人用药品委员会（CHMP）的意见

马萨诸塞州剑桥--(BUSINESS WIRE)--2026 年 10 月 8 日-- Scholar Rock（纳斯达克：SRRK），一家全球生物制药公司，致力于通过应用其在肌生成抑制素生物学领域的领先平台，改善患有罕见、严重且使人衰弱的神经肌肉疾病患者的生活，今日宣布已向欧洲药品管理局（EMA）重新提交 apitegromab 的上市许可申请（MAA），用于治疗儿童和成人脊髓性肌萎缩症（SMA）。

在与 EMA 持续沟通的基础上，重新提交的 apitegromab MAA 以 Scholar Rock 的替代灌装-成品生产设施取代了 Catalent Indiana 灌装-成品生产设施。该替代灌装-成品生产设施正是支持美国 FDA 于 2026 年 9 月批准 ISEMBYLD（apitegromab-mstn）的同一生产场地。

“随着 ISEMBYLD 在美国上市，我们正加紧努力，将这一首个肌肉靶向疗法带给欧洲的 SMA 儿童和成人患者，”Scholar Rock 董事长兼首席执行官 David L. Hallal 表示。“与我们同 EMA 的持续沟通一致，我们对 apitegromab MAA 的迅速重新提交感到满意。这标志着我们在推进使命方面迈出了决定性的一步，即将 apitegromab 带给全球超过 35,000 名正在接受 SMN 靶向治疗的 SMA 患者。”

Apitegromab 在美国以 ISEMBYLD™ 为商品名销售，是首个也是唯一一个在正在接受存活运动神经元 2（SMN2）靶向治疗的 SMA 患者中显示出运动功能改善的肌肉靶向治疗药物。在 3 期随机、安慰剂对照的 SAPPHIRE 研究中，接受 apitegromab 治疗的个体在治疗一年后表现出稳健且具有临床意义的运动功能改善，而仅接受 SMN2 靶向治疗的个体则出现运动功能丧失。

2026 年 8 月，Scholar Rock 通知人用药品委员会（CHMP），由于 Catalent Indiana 灌装-成品生产设施缺乏 GMP 合规性，其撤回先前的 MAA。随着 MAA 重新提交中纳入替代生产设施，公司预计将于 2027 年上半年获得 CHMP 意见。

Scholar Rock 用于 apitegromab 的替代灌装-成品生产设施是一家位于美国的设施，生产众多商业产品，拥有良好的监管合规记录，包括近期成功通过的 FDA 和 EMA 检查。该设施可提供充足的供应，药瓶已存放在第三方供应商处，待获得欧洲委员会批准后即可进行商业化包装和贴标。

补充资料（5 节）药物、疾病与研究背景 · 法律与声明

药物、疾病与研究背景

关于 Apitegromab

Apitegromab 是一种全人源单克隆抗体，通过选择性结合骨骼肌中肌生成抑制素的前体和潜伏形式，抑制肌生成抑制素的激活。它是首个在关键性 3 期临床试验中证明临床成功的脊髓性肌萎缩症（SMA）肌肉靶向治疗药物。肌生成抑制素是 TGFβ 生长因子超家族的一员，主要由骨骼肌细胞表达，其基因缺失与包括人类在内的多种动物物种肌肉质量和力量增加相关。在 3 期 SHAPPHIRE 研究中，与仅接受 SMN2 靶向治疗的患者相比，在接受背景生存运动神经元 2（SMN2）靶向治疗的患者中，apitegromab 治疗使 SMA 患者的运动功能获得具有临床意义的改善。2026 年 9 月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准 apitegromab 以商品名 ISEMBYLD™（apitegromab-mstn）在美国上市，用于治疗目前正在接受 SMN2 靶向治疗的 2 岁及以上成人和儿童 SMA 患者。在美国获批之前，apitegromab 已获得 FDA 授予的用于治疗 SMA 的快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病资格认定。欧洲药品管理局（EMA）已授予 apitegromab 用于治疗 SMA 的优先药物（PRIME）和孤儿药资格认定。

关于 Scholar Rock

Scholar Rock 正在带来肌肉靶向突破，以变革脊髓性肌萎缩症（SMA）和其他肌肉萎缩仍是关键未满足需求的罕见神经肌肉疾病的治疗。继 2026 年 9 月获得 FDA 批准后，Scholar Rock 正在美国将 ISEMBLYD（apitegromab-mstn）商业化，用于 2 岁及以上、目前正在接受生存运动神经元 2（SMN2）靶向治疗的 SMA 患者。该公司计划在全球多达 50 个国家扩大 ISEMBYLD 的可及性。

作为肌生成抑制素生物学领域的全球领导者——该领域专注于调节肌肉质量的蛋白质——这家生物制药公司的名称源于学者石与蛋白质结构在视觉上的相似性。我们致力于解锁根本不同的治疗方法，这得益于专有平台的广泛应用，该平台已开发出新型单克隆抗体，能够以极高的选择性调节蛋白质生长因子。Scholar Rock 每天都在通过其高度创新的抗肌生成抑制素项目为患者创造新的可能性，包括在其他罕见神经肌肉疾病中的机会。请访问 ScholarRock.com 了解更多关于我们神经肌肉业务的信息，并在 X 和 LinkedIn 上关注 @ScholarRock。

Scholar Rock® 是 Scholar Rock, Inc. 的注册商标。

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来源：Scholar Rock｜斯卡拉 Rock · investors.scholarrock.com

#监管审批#罕见病#神经科学#Scholar Rock