uniQure公布AMT-130治疗亨廷顿病I/II期研究36及48个月数据
uniQure公布AMT-130治疗亨廷顿病I/II期研究更新数据：15例高剂量患者36个月cUHDRS减缓80%（名义p=0.005）、TFC减缓67%（名义p=0.011）；12例48个月cUHDRS减缓44%（p=0.144，未达统计学显著）、TFC减缓61%（名义p=0.008）。BLA已按FDA认可的36个月数据提交，未包含本次结果。
研究关注：可跟踪36个月数据作为BLA加速审批主依据的审评进展，及48个月疗效持续性。