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#Sarepta Therapeutics

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9月30日周三
  1. Sarepta Therapeutics｜萨雷普塔

    Sarepta公布ELEVIDYS在8-12岁DMD可行走患者中的两年功能获益数据

    Sarepta在2026年世界肌肉学会年会公布ELEVIDYS数据：8-12岁可行走DMD患者（n=25）对比外部对照（n=99），两年NSAA评分差异3.32分（P=0.0022），起身速度与10米步行速度亦改善。2-3岁患儿12周微抗肌萎缩蛋白表达稳健，安全性无新信号。

    研究关注：关注ELEVIDYS在8-12岁可行走患者的功能获益能否支持适应症向更大年龄段拓展。

9月25日周五
  1. Sarepta Therapeutics｜萨雷普塔

    Sarepta 将在 2026 世界肌肉学会年会公布 Duchenne 肌营养不良治疗数据

    Sarepta Therapeutics 将在 9 月 29 日至 10 月 3 日于日本广岛举行的第 31 届世界肌肉学会（WMS）年会上公布其 Duchenne 肌营养不良治疗组合的新数据。

9月24日周四
  1. Sarepta Therapeutics｜萨雷普塔

    Sarepta 将在 NMSG 2026 公布神经肌肉管线新数据，含 ELEVIDYS IV 期 ENDURE 研究首批结果

    Sarepta Therapeutics 将于 9 月 25-27 日在圣安东尼奥举行的第 27 届 NMSG 科学会议上展示 7 张海报，其中包括 IV 期 ENDURE 研究的首批结果——该多中心前瞻性观察性研究评估接受 delandistrogene moxeparvovec 治疗的 Duchenne 肌营养不良患者，含使用西罗莫司预防性免疫抑制患者的安全性。