PTC Therapeutics精选PTC完成收购Sangamo的ST-920法布里病基因疗法PTC宣布完成此前与Sangamo达成的协议,收购BLA阶段、一次性给药的AAV基因疗法ST-920(isaralgagene civaparvovec),用于治疗法布里病。公司预计2026年第四季度完成向FDA的滚动BLA提交,寻求加速批准。交易合作#交易合作#罕见病#细胞/基因治疗研究关注:关注ST-920滚动BLA提交进度及加速批准路径,评估PTC基因治疗管线布局。