Pharming Group｜法明精选Pharming的Joenja低剂量sNDA获FDA受理并优先审评Pharming宣布FDA已受理Joenja（leniolisib）低剂量sNDA并授予优先审评，用于4岁及以上、体重13至27公斤的APDS儿童，PDUFA目标行动日期为2027年1月30日。该申请基于一项开放标签、多国、单臂III期研究，显示12周内淋巴结肿大减少、初始B细胞增加。监管审批#监管审批#罕见病#免疫/炎症研究关注：关注FDA是否在2027年1月30日前批准低剂量Joenja，以评估APDS儿科适用人群扩展节奏。
Pharming Group｜法明精选FDA批准Pharming的Joenja用于4至11岁APDS儿童患者FDA批准Joenja（leniolisib）sNDA，用于4至11岁、体重≥27kg的APDS儿童患者，成为美国该人群首个获批疗法，新剂量预计10月上市。该批准基于一项开放标签单臂III期研究，12周内淋巴结病变减少、初始B细胞增加，安全性与此前一致。监管审批#监管审批#罕见病#免疫/炎症研究关注：关注Joenja儿科适应症扩容后的放量节奏，以及低体重段sNDA能否进一步拓宽适用人群。