Sarepta Therapeutics|萨雷普塔精选Sarepta公布ELEVIDYS在8-12岁DMD可行走患者中的两年功能获益数据Sarepta在2026年世界肌肉学会年会公布ELEVIDYS数据:8-12岁可行走DMD患者(n=25)对比外部对照(n=99),两年NSAA评分差异3.32分(P=0.0022),起身速度与10米步行速度亦改善。2-3岁患儿12周微抗肌萎缩蛋白表达稳健,安全性无新信号。临床数据#临床数据#罕见病#细胞/基因治疗研究关注:关注ELEVIDYS在8-12岁可行走患者的功能获益能否支持适应症向更大年龄段拓展。
Sarepta Therapeutics|萨雷普塔Sarepta 将在 2026 世界肌肉学会年会公布 Duchenne 肌营养不良治疗数据Sarepta Therapeutics 将在 9 月 29 日至 10 月 3 日于日本广岛举行的第 31 届世界肌肉学会(WMS)年会上公布其 Duchenne 肌营养不良治疗组合的新数据。临床数据#临床数据#罕见病#细胞/基因治疗
Sarepta Therapeutics|萨雷普塔Sarepta 将在 NMSG 2026 公布神经肌肉管线新数据,含 ELEVIDYS IV 期 ENDURE 研究首批结果Sarepta Therapeutics 将于 9 月 25-27 日在圣安东尼奥举行的第 27 届 NMSG 科学会议上展示 7 张海报,其中包括 IV 期 ENDURE 研究的首批结果——该多中心前瞻性观察性研究评估接受 delandistrogene moxeparvovec 治疗的 Duchenne 肌营养不良患者,含使用西罗莫司预防性免疫抑制患者的安全性。临床数据#临床数据#罕见病#细胞/基因治疗