Arrowhead的plozasiran获FDA STAR试点资格，用于重度高甘油三酯血症
Arrowhead Pharmaceuticals Granted Entry in the FDA STAR Pilot Program for Plozasiran in Severe Hypertriglyceridemia
FDA授予plozasiran进入STAR试点，涉及其即将提交的sHTG补充新药申请。STAR项目下补充申请可获6个月优先审评（标准为10个月），且无需使用优先审评券。公司计划2026年底前提交sNDA。
关注plozasiran sHTG适应症sNDA申报节奏及STAR审评时限对上市时点的影响。
- FDA STAR 试点项目旨在缩短从补充申请完整提交到行动日期的时间，以便患者更早获得针对未满足医疗需求的疗法
加利福尼亚州帕萨迪纳--(BUSINESS WIRE)--2026年10月7日-- Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.（NASDAQ: ARWR）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准 plozasiran 进入 Split Real Time Application Review（STAR）试点项目，该批准与 Arrowhead 即将提交的针对重度高甘油三酯血症（sHTG）的补充新药申请（sNDA）相关。sHTG 是一种会显著增加急性胰腺炎风险的疾病，急性胰腺炎与反复住院相关，且可能致命。
FDA STAR 试点项目旨在缩短从 sNDA 完整提交之日到已获批药物某些补充适应症行动日期之间的时间。要获准进入 STAR 项目，FDA 必须认定，来自充分且良好对照研究的临床证据表明，该药物可能在临床相关终点上较现有疗法显示出实质性改善。
一旦被纳入 STAR 项目，补充申请即有资格获得 6 个月的优先审评，而标准审评则为 10 个月。此外，FDA 通常会将 STAR 项目中的疗效补充申请作为“加快审评”的目标，这意味着有可能在优先审评目标日期前至少 1 个月采取行动。获准进入 STAR 项目的项目无需使用优先审评券（PRV），因此 Arrowhead 保留了其于 2026 年 8 月先前购买的 PRV。
“我们致力于寻求一切潜在机会，以加快将 plozasiran 带给患者的过程，而 FDA STAR 试点项目为拥有疗效补充申请的申办方提供了重要益处，”Arrowhead 总裁兼首席执行官 Christopher Anzalone 博士表示。“此外，在无需使用 PRV 的情况下为 plozasiran 获得优先审评，使我们能够选择将我们的审评券重新部署用于未来的申请，或将其变现。”
Arrowhead 计划按进度于 2026 年底前向 FDA 提交 plozasiran 用于 sHTG 的 sNDA，并计划此后寻求其他全球监管机构的监管批准。Plozasiran 已以 REDEMPLO® 之名在美国、欧盟、中国、澳大利亚和加拿大获得监管批准，作为饮食辅助，用于降低经基因确诊或临床诊断的家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯，FCS 是 sHTG 的最严重形式。
补充资料（4 节）药物、疾病与研究背景 · 公司与合作方信息 · 法律与声明
药物、疾病与研究背景
关于重度高甘油三酯血症
重度高甘油三酯血症（sHTG）的特征是甘油三酯（TG）水平高于 500 mg/dL，其中最严重的形式是家族性乳糜微粒血症综合征（FCS），其 TG 通常超过 880 mg/dL。sHTG 会显著增加急性胰腺炎（AP）的风险，而急性胰腺炎常可包括反复发作，导致反复住院和结局恶化。AP 风险与富含甘油三酯的脂蛋白（TRL），尤其是乳糜微粒的数量、特征和浓度成正比，并随着 TG 升高而增加。TG 升高还可能增加动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的风险。目前可用于将 TG 持续降至指南指导风险阈值以下的治疗选择有限。
关于 REDEMPLO®（plozasiran）
REDEMPLO（plozasiran）目前已获得美国食品药品监督管理局、加拿大卫生部、中国国家药品监督管理局、澳大利亚治疗用品管理局以及欧盟委员会的批准，作为饮食辅助疗法，用于降低成人 FCS 患者的甘油三酯。REDEMPLO 是这些国家批准的首个也是唯一一个 siRNA 治疗药物，用于在临床诊断和基因确诊的 FCS 患者中进行研究。
REDEMPLO 旨在抑制载脂蛋白 C-III（APOC3）的产生，这是一种在肝脏中产生的蛋白质，通过减缓甘油三酯的分解和清除来提高甘油三酯水平。通过持续沉默靶向 APOC3，REDEMPLO 可显著降低甘油三酯水平。REDEMPLO 通过皮下注射每三个月自行给药一次。
REDEMPLO 已获得 EMA 授予的用于治疗 FCS 患者的孤儿药资格认定，以及美国 FDA 授予的用于治疗 FCS 患者的突破性疗法认定、快速通道认定和孤儿药资格认定，并且还被美国 FDA 授予用于严重高甘油三酯血症的突破性疗法认定。
赛诺菲获得了在大中华区开发和商业化 REDEMPLO 的权利，Arrowhead 保留 REDEMPLO 在大中华区以外所有地区的权利。
如需了解有关 REDEMPLO 的更多信息，请访问 Our Medicines。
公司与合作方信息
关于 Arrowhead Pharmaceuticals
Arrowhead Pharmaceuticals（NASDAQ: ARWR）是一家商业化阶段的制药公司，利用天然 RNA 干扰（RNAi）机制，通过沉默致病基因来开发治疗难治性疾病的药物。该公司通过其行业领先的靶向 RNAi 分子（TRiM™）平台，建立了一个广泛的临床和商业化 RNAi 治疗药物组合，该平台能够精确沉默多种细胞类型中的基因，包括肝脏、肺、肌肉、脂肪和中枢神经系统组织。在 Arrowhead，我们快速推进针对具有重大未满足医疗需求的疾病的潜在最佳和首创 RNAi 治疗，因为我们服务的患者每一天都很重要。
如需了解更多信息，请访问 www.arrowheadpharma.com，或在 X（原 Twitter）上关注我们 @ArrowheadPharma、LinkedIn、Facebook 和 Instagram。如需加入公司邮件列表并直接接收新闻，请访问 http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts。
法律与声明
《私人证券诉讼改革法案》下的安全港声明
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》“安全港”条款所界定的前瞻性陈述。本新闻稿中除历史信息外的任何陈述均可被视为前瞻性陈述。在不限制上述一般性的前提下，诸如“可能”、“将”、“预期”、“相信”、“预计”、“希望”、“打算”、“计划”、“预测”、“能够”、“估计”、“继续”、“目标”、“预测”或“继续”等词语，或其否定形式或其他变体或类似术语，均旨在标识此类前瞻性陈述。此外，任何涉及我们未来财务业绩预测、业务趋势、对产品管线、产品或候选产品的预期，或其他对未来事件或情况的描述的陈述，均为前瞻性陈述。这些前瞻性陈述包括但不限于：我们关于对患者健康和医疗体系长期影响的信念和预期；我们关于我们药物和候选药物定价、价值或预期上市时间的信念和预期；以及我们关于TRiM™平台潜在用途和价值的信念和预期。这些陈述基于我们当前的预期，仅代表截至本文件发布之日的观点。由于众多因素和不确定性，实际结果或成果可能与任何前瞻性陈述中表达的内容存在重大且不利的差异，这些因素包括：我们产品和候选产品的安全性和有效性、与我们产品相关的定价和报销决定、对我们产品的需求、监管机构的决定及其时间安排、我们临床项目中监管延迟的持续时间和影响、我们为运营提供资金的能力、未来里程碑和许可费收入的可能性和时间、我们科学研究的未来成功、临床试验启动和完成的时间、我们市场中技术的快速变化、我们知识产权的执行，以及我们最近提交的10-K表格年度报告、随后的10-Q表格季度报告和不时向美国证券交易委员会提交的其他文件中描述的其他风险和不确定性。我们不承担更新或修订前瞻性陈述以反映新事件或情况的义务。
来源：Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.
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来源：Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.
来源：Arrowhead Pharmaceuticals｜箭头制药 · ir.arrowheadpharma.com