BridgeBio口服infigratinib治疗儿童软骨发育不全NDA获FDA受理并优先审评

BridgeBio 宣布 FDA 受理口服 Infigratinib 用于治疗软骨发育不全儿童的 NDA 并授予优先审评

- 获受理并授予优先审评，PDUFA 目标行动日期为 2027 年 2 月 4 日；FDA 授予优先审评凸显了软骨发育不全儿童对口服靶向治疗方案的巨大未满足需求

- 若获批，口服 infigratinib 将成为首个且唯一获批的口服疗法，并有望成为软骨发育不全儿童潜在的最佳同类治疗选择

- PROPEL 3 达到主要终点和关键次要终点，提供了软骨发育不全领域迄今报告的最强疗效数据包：所有 3 期研究中最大的 AHV 治疗效应（+2.10 cm/年；p<0.0001），以及软骨发育不全 3 期试验中首个且唯一在身体比例和臂展两方面均取得统计学显著改善的结果（身体比例：3–8 岁平均差异为 -0.05，p<0.05；臂展 z 评分：+0.37 SD，p<0.0001）

- 在 PROPEL 3 中，口服 infigratinib 治疗 52 周还在具有临床意义的探索性终点（包括睡眠呼吸暂停和中耳炎事件）方面相较安慰剂呈现有利趋势

- BridgeBio 预计口服 infigratinib 获批后将在美国上市

加利福尼亚州帕洛阿尔托，2026 年 10 月 6 日（GLOBE NEWSWIRE）——BridgeBio Pharma, Inc.（纳斯达克：BBIO）（“BridgeBio”或“公司”），一家处于商业化阶段、专注于为遗传性疾病开发药物的多产品生物制药公司，今日宣布 FDA 已受理其口服 infigratinib 用于治疗软骨发育不全儿童的新药申请（NDA）并授予优先审评。FDA 已指定《处方药使用者付费法案》（PDUFA）目标行动日期为 2027 年 2 月 4 日，BridgeBio 已准备好在获批后推出口服 infigratinib。

“获得优先审评意味着我们距离首个用于软骨发育不全儿童的口服治疗选择可能获得 FDA 批准又近了一步，”BridgeBio Skeletal Dysplasias 首席执行官 Justin To 表示。“我们也明白，对许多家庭而言，这不仅仅关乎身高或拥有一个口服选择。为此，我们对在臂展、睡眠呼吸暂停、耳部感染和身体比例方面生成的数据感到振奋，并将继续致力于进一步评估和分享口服 infigratinib 对生长以外指标的影响。我们感谢与我们合作的各个家庭和研究者，我们正与 FDA 一道紧迫推进。”

PROPEL 3 是口服 infigratinib 治疗儿童软骨发育不全的全球 3 期关键性研究，已达到其主要终点，即第 52 周年化身高增长速度（AHV）较基线的变化（LS 平均治疗差异为 +1.74 cm/年；平均治疗差异为 +2.10 cm/年；p<0.0001），并达到其关键次要终点，即身高 Z 评分较基线的变化（p<0.0001）。在一项针对 8 岁以下儿童（占参与者一半以上）的预先指定探索性分析中，口服 infigratinib 成为首个在随机软骨发育不全试验中显示出相对于安慰剂在身体比例方面具有统计学显著改善的治疗选择。口服 infigratinib 耐受性良好，未发生与研究药物相关的停药或严重不良事件。这些数据作为原创研究文章发表在 The New England Journal of Medicine 上，并同时在 2026 年国际儿童骨骼健康大会（ICCBH）上以迟发口头报告形式展示。结果可在此处查看。此外，BridgeBio 还在 ESPE 上分享了口服 infigratinib 的新兴数据，显示其对软骨发育不全患者身高之外的改善，包括稳定睡眠呼吸暂停指标、降低耳部感染发生率以及影响身体成分。结果可在此处查看。

“对于患有软骨发育不全的儿童和家庭来说，今天的消息代表着在可能扩大可用选择范围方面取得的切实进展，”Little People of America 生物技术行业联络委员会主席 Michael Hughes 表示。“我们的社区有着多元的优先事项和观点，重要的是个人和家庭在考虑自身医疗目标时拥有有意义的选择。这一里程碑使我们距离可能拥有另一种可供家庭与医疗保健提供者共同考虑的选择更近了一步。我们感谢 BridgeBio 与软骨发育不全社区的持续接触，以及其在开发过程中纳入社区观点的努力。”

BridgeBio 打算于 2026 年第四季度向欧洲药品管理局（EMA）提交软骨发育不全的上市许可申请（MAA）。

基于 PROPEL 2 临床试验的结果，口服 infigratinib 已获得 FDA 授予的突破性疗法认定，该试验满足了 FDA 关于在临床显著终点上可能证明其疗效相较于现有疗法有实质性改善的要求。口服 infigratinib 是唯一正在开发中且持有突破性疗法认定的软骨发育不全治疗选择。此外，口服 infigratinib 已获得 FDA 授予的软骨发育不全孤儿药认定、快速通道认定和罕见儿科疾病认定，以及 EMA 授予的孤儿药认定。

关于 PROPEL I&T 试验（NCT07169279）的信息可在 此处 的 clinicaltrials.gov 上找到。关于 ACCEL（公司针对口服 infigratinib 治疗软骨发育不全的 3 期研究的观察性导入研究，NCT06410976）的信息可在 此处找到，关于 ACCEL 2/3（BridgeBio 针对口服 infigratinib 治疗软骨发育不全的 2/3 期临床研究，NCT06873035）的信息可在 此处找到。BridgeBio 致力于探索口服 infigratinib 在软骨发育不全、软骨发育不全及其他骨骼发育不良疾病更广泛的医学和功能影响方面的潜力，这些疾病对家庭而言存在重大未满足需求。