Ocular Therapeutix宣布AXPAXLI治疗湿性AMD的Pre-NDA会议获FDA积极反馈
Ocular Therapeutix™ Announces Positive Pre-NDA Meeting with U.S. FDA for AXPAXLI™ in Wet AMD
公司称与FDA的Pre-NDA会议完成，确认基于SOL-1第52周疗效与安全性、SOL-R中期安全性及确证性证据提交AXPAXLI的NDA，计划2026年第四季度提交，采用505(b)(2)路径。
有助于跟踪AXPAXLI的NDA申报节奏与505(b)(2)路径对审评时长的影响。
与之前的Type C会议一致，Pre-NDA会议确认了Ocular基于SOL-1第52周疗效和安全性、SOL-R中期安全性以及确证性证据提交AXPAXLI NDA的计划
用于湿性AMD的AXPAXLI NDA提交仍按计划于2026年第四季度进行
NDA提交将纳入已接受多次AXPAXLI注射的受试者，以支持公司重复给药的申请
随着AXPAXLI有望成为首个获批用于湿性AMD的TKI，商业化准备工作在2027年潜在上市前加速推进
马萨诸塞州贝德福德，2026年9月15日（GLOBE NEWSWIRE）——Ocular Therapeutix, Inc.（NASDAQ: OCUL，“Ocular”），一家致力于重新定义视网膜治疗体验的综合生物制药公司，今日宣布其研究性候选产品AXPAXLI™（又称OTX-TKI）用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（湿性AMD）的新药申请（NDA）前会议已与美国食品药品监督管理局（FDA）成功完成。基于Pre-NDA会议，公司对AXPAXLI NDA申报材料的预期与先前FDA的沟通保持一致，包括2026年5月的Type C会议。Ocular仍按计划于2026年第四季度提交NDA。
“在我们与FDA成功举行Pre-NDA会议之后，我们仍按计划于2026年第四季度提交AXPAXLI NDA。我们非常感谢FDA在整个过程中的合作，并将继续遵循其指导，推进AXPAXLI通过NDA提交、审评和潜在批准，”Ocular Therapeutix执行主席、总裁兼首席执行官Pravin U. Dugel医学博士表示。“与我们先前传达的FDA Type C会议纪要一致，我们的NDA提交将继续基于SOL-1的疗效和安全性数据、SOL-R的中期安全性数据以及支持性确证证据。我们的提交将纳入已接受多次AXPAXLI注射的受试者，以支持我们重复给药的申请。从一开始，我们就力求通过严谨的临床试验设计和与FDA的持续沟通，在风险与速度之间取得深思熟虑的平衡，始终将患者和医生置于我们决策的首位。这一方法对我们行之有效，并使我们处于这样的位置：如果获批，AXPAXLI不仅有可能成为首个上市用于湿性AMD的TKI，而且也是唯一一个由针对已获批抗VEGF药物的阳性3期优效性试验支持的新颖候选产品。我们相信，由于SOL-1中观察到的无与伦比的持久性和持续疾病控制水平在该领域前所未有，医生将拥有来自SOL-1的所有所需数据，在潜在获批后立即开始使用AXPAXLI。我们的商业化准备工作正在顺利进行，我们期待尽快将AXPAXLI带给湿性AMD群体。”
积极的Pre-NDA会议是AXPAXLI一系列成功的临床和监管里程碑中的最新一项。注册性3期优效性试验SOL-1是在与美国FDA达成的特殊方案评估（SPA）协议下设计并开展的，并于2026年2月以高统计学显著性达到其预设主要终点。2026年5月，公司完成了与FDA的积极Type C会议，随后的会议纪要支持基于SOL-1第52周疗效和安全性数据、正在进行的3期SOL-R试验的中期安全性数据以及支持性确证证据提交NDA。2026年9月的Pre-NDA会议进一步确认了与FDA就拟根据505(b)(2)途径提交的NDA的内容和格式达成一致，与针对新分子实体的传统505(b)(1)途径相比，该途径有可能将FDA审评时间缩短最多60天。Ocular仍按计划推进SOL-R中期安全性分析，并计划于2026年第四季度提交AXPAXLI的NDA。
补充资料（5 节）药物、疾病与研究背景 · 法律与声明
药物、疾病与研究背景
关于AXPAXLI
AXPAXLI™（也称为OTX-TKI）是一种在研的可生物吸收玻璃体内水凝胶，内含axitinib，这是一种具有抗血管生成特性的小分子、多靶点酪氨酸激酶抑制剂，正在评估用于治疗湿性AMD和糖尿病视网膜疾病。
关于湿性AMD
湿性年龄相关性黄斑变性（湿性AMD）是导致严重、不可逆视力丧失的主要原因之一，全球约有1480万人受影响，仅美国就有180万人。湿性AMD因黄斑区异常新生血管生长和高通透性及相关视网膜血管化而导致视力丧失，这主要由血管内皮生长因子（VEGF）的局部上调所刺激。若不及时持续治疗以控制这种渗出性活动，患者将出现不可逆的视力丧失。通过适当治疗，患者可能在一段时间内维持视功能，并可能暂时恢复已丧失的视力。当前疗法面临的挑战包括搏动性、反复的眼内注射、治疗相关不良事件，以及高达40%的患者在开始治疗后一年内停药且疾病持续进展。综合来看，这些因素导致治疗不足，患者缺乏长期视力改善。
关于Ocular Therapeutix, Inc.
Ocular Therapeutix, Inc.是一家综合性生物制药公司，致力于重新定义视网膜治疗体验。AXPAXLI™（也称为OTX-TKI）是Ocular针对视网膜疾病的在研候选产品，是一种基于其ELUTYX™专有可生物吸收水凝胶制剂技术的axitinib玻璃体内水凝胶。AXPAXLI目前正处于针对湿性年龄相关性黄斑变性（湿性AMD）和糖尿病视网膜疾病（包括非增殖性糖尿病视网膜病变（NPDR））的3期临床试验中。
Ocular 的产品线还在其商业产品 DEXTENZA® 中运用了 ELUTYX 技术。DEXTENZA® 是一种经 FDA 批准的皮质类固醇，用于治疗成人和儿科患者眼科手术后眼部炎症和疼痛，以及成人和两岁及以上儿科患者过敏性结膜炎相关的眼部瘙痒；此外还应用于其在研候选产品 OTX-TIC，这是一种曲伏前列素前房内水凝胶，已完成用于治疗开角型青光眼或高眼压症的 2 期临床试验。Ocular 目前正在评估 OTX-TIC 项目的后续步骤。
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DEXTENZA® 是 Ocular Therapeutix, Inc. 的注册商标。Ocular Therapeutix 标识、AXPAXLI™、ELUTYX™ 和 Ocular Therapeutix™ 是 Ocular Therapeutix, Inc. 的商标。
法律与声明
前瞻性声明
本新闻稿包含公司关于其未来预期、计划和前景的前瞻性声明；关于公司研究性候选产品AXPAXLI（也称为OTX-TKI）的开发和监管状态的声明，包括公司基于其SOL-1 3期临床试验第52周疗效和安全性数据、将在公司SOL-R临床试验中进行的期中安全性分析的第52周数据以及确证性证据，拟提交AXPAXLI用于治疗湿性AMD的新药申请的意向；关于公司正在进行的和计划中的AXPAXLI临床试验的时间安排、设计、入组、随机化、实施和受试者保留的声明；关于AXPAXLI的商业潜力和AXPAXLI潜在商业化的声明；关于公司利用505(b)(2)途径的计划及其加速公司计划中的NDA提交审评时间表的潜力的声明；关于公司任何候选产品（包括AXPAXLI）在获批后的潜在效用或采用的声明；以及其他包含“anticipate”、“believe”、“estimate”、“expect”、“intend”、“designed”、“goal”、“may”、“might”、“plan”、“position”、“predict”、“project”、“target”、“potential”、“will”、“would”、“could”、“should”、“continue”等词语及类似表述的声明，所有这些均构成1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性声明。由于各种重要因素，实际结果可能与此类前瞻性声明所表明的结果存在重大差异。此类前瞻性声明涉及重大风险和不确定性，可能导致公司的发展项目、未来结果、业绩或成就与此类前瞻性声明所表达或暗示的内容存在显著差异。此类风险和不确定性包括但不限于：关于公司正在进行的临床试验（包括公司的SOL-1试验、SOL-R试验、HELIOS-3试验和SOL-X试验）的启动、设计、时间安排、实施和结果的不确定性；商业化任何获得监管批准的产品或候选产品所涉及的时间安排和成本；美国食品药品监督管理局（FDA）可能不同意公司对AXPAXLI特别方案评估项下书面协议（包括SOL-1试验的书面协议）、公司与FDA C类会议纪要或公司与FDA新药申请前会议结果的解释的风险；尽管公司已就其计划中的NDA提交与FDA进行了讨论，但FDA是否将基于单一关键性临床试验接受AXPAXLI的新药申请存在不确定性；即使FDA认可仅需一项关键性临床试验即可证明疗效并接受公司的NDA提交，证明诸如AXPAXLI等拟议候选产品安全性所需的最低临床数据仍存在不确定性；即使FDA已同意SOL-1试验的总体设计，FDA仍可能认为该试验产生并由公司提交的数据不足以证明AXPAXLI的安全性和有效性达到支持湿性AMD上市批准所需的程度的风险；FDA可能不同意公司尚未获得特别方案评估的任何临床试验（包括SOL-R试验）的设计、方案和统计分析计划的风险；公司和FDA可能无法就任何候选产品（包括AXPAXLI）的注册路径达成一致或维持一致的风险；即使公司能够满足FDA证明安全性和有效性的临床要求，公司是否能够及时满足FDA对AXPAXLI监管批准的其他要求（包括FDA的化学、生产和控制要求）存在不确定性；尽管公司已就其计划中的监管路径与FDA进行了讨论，但公司的NDA是否有资格获得505(b)(2)途径下的审评，或FDA在受理后是否同意根据505(b)(2)途径审评该NDA，以及505(b)(2)途径相比传统的505(b)(1)途径是否能节省任何时间，均存在不确定性；在获得额外临床数据或其他情况下，AXPAXLI若获批可能对其标签施加何种限制（如有）存在不确定性；早期临床试验的数据是否能预测后期临床试验的数据（尤其是与早期试验设计不同或使用不同制剂的后期临床试验），临床试验的初步或期中数据或临床数据的事后分析是否能预测该试验的最终数据，或评估某一适应症候选产品的临床试验数据是否能预测其他适应症的结果，均存在不确定性；公司保留任何获得监管批准的产品或候选产品监管批准的能力存在不确定性；公司SOL-X试验的数据是否能证明额外的具有临床意义的长期获益存在不确定性；关于公司候选产品潜在商业优势和/或地位的不确定性；关于最惠国及其他参考定价制度对AXPAXLI商业潜力（尤其是在美国以外的市场）的实施和影响的不确定性；临床试验数据的可获得性以及对监管提交和批准的预期；公司的科学方法和总体开发进展；估计公司现金跑道、未来费用和其他财务结果所固有的不确定性，包括其为未来运营（包括临床试验）提供资金的能力；公司现有债务以及公司债权人在发生某些违约事件时加速该等债务到期的能力；以及公司向美国证券交易委员会提交的季度和年度报告中“风险因素”部分讨论的其他因素。此外，本新闻稿中包含的前瞻性声明代表公司截至本新闻稿发布之日的观点。公司预计后续事件和发展可能导致公司观点发生变化。然而，尽管公司可能选择在未来某个时候更新这些前瞻性声明，但公司明确表示不承担任何此类义务，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因，除非法律要求。不应依赖这些前瞻性声明来代表公司在本新闻稿发布之日之后任何日期的观点。
投资者与媒体
Ocular Therapeutix, Inc.
Bill Slattery
投资者关系副总裁
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来源：Ocular Therapeutix｜奥库拉 · investors.ocutx.com