FDA受理BridgeBio口服infigratinib治疗儿童软骨发育不全NDA并授予优先审评
Kyowa Kirin Highlights FDA Acceptance and Priority Review of BridgeBio's NDA for Oral Infigratinib for Children Living with Achondroplasia
协和麒麟称，合作方BridgeBio的口服infigratinib治疗儿童软骨发育不全NDA获FDA受理并授予优先审评，目标决定日期2027年2月4日。PROPEL 3 III期达主要终点，52周年化身高增速较安慰剂显著改善。
可跟踪FDA对口服infigratinib的审评节奏及日本AOBA III期进展，评估软骨发育不全适应症拓展。
协和麒麟强调 FDA 受理并优先审评 BridgeBio 用于治疗软骨发育不全儿童的口服 Infigratinib 的
NDA
- FDA 受理并优先审评，标志着为软骨发育不全儿童开发潜在新型口服治疗方案的
重要监管里程碑 -
日本东京，2026年10月7日 -- 协和麒麟株式会社（东证代码：4151，总裁兼首席执行官：Abdul Mullick，以下简称“协和
麒麟”）今日宣布，其开发合作伙伴 BridgeBio Pharma, Inc.（“BridgeBio”）——负责 infigratinib 在美国的
开发与商业化——其用于治疗软骨发育不全儿童的口服
infigratinib 新药申请（“NDA”）已获美国食品药品监督管理局（“FDA”）受理。FDA 已授予该
申请优先审评资格，并设定目标审批日期为 2027 年 2 月 4 日。
FDA 受理 BridgeBio 的 NDA 标志着该公司美国
监管项目的重要进展。此外，优先审评资格的授予——该资格专为若获批可能
对严重疾病的治疗带来显著改善的药物而设——标志着口服 infigratinib 开发的重要
里程碑，也是朝着可能扩大
软骨发育不全儿童治疗选择迈出的重要一步。协和麒麟持有
infigratinib 用于骨骼发育不良在日本开发与商业化的独家许可，该在研
药物在日本以 KK8398 为代号进行开发。随着公司继续在日本推进 KK8398，包括
通过正在进行的 3 期 AOBA 研究，协和麒麟认为这一美国监管进展是一个重要
里程碑，进一步支持了该项目的潜力，并强化了其为日本患者和家庭带来
潜在新治疗选择的承诺。BridgeBio 还计划于 2026 年第四季度向欧洲药品管理局（EMA）提交软骨发育不全的
上市许可申请（MAA），这代表该项目全球监管开发的下一预期步骤。
BridgeBio 的 NDA 得到 PROPEL 3 研究结果的支持，这是一项评估口服
infigratinib 用于软骨发育不全儿童的全球关键性 3 期临床研究。PROPEL 3 达到了其主要终点，即第 52 周年化
身高增长速度较基线的变化，显示口服
infigratinib 相比安慰剂具有统计学显著改善。在
身体比例和臂展指标方面也观察到统计学显著改善。探索性分析显示，在
与睡眠呼吸暂停和中耳事件相关的指标方面，相比安慰剂呈现有利趋势。由于这些是探索性发现，仍需
进一步评估以了解其临床意义。口服 infigratinib 在 PROPEL
3 研究中总体耐受性良好。未报告与研究药物相关的严重不良事件，也没有参与者
因研究药物相关不良事件而停止治疗。该研究结果作为原创
研究论文发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM），并在 2026 年国际儿童骨骼健康大会
上进行了展示。
“FDA 对 BridgeBio 的 NDA 的受理以及优先审评的授予，代表着
朝着可能为患有软骨发育不全的儿童及其家庭带来一种新治疗选择迈出的重要一步，”
Kyowa Kirin 执行董事兼首席医疗官 Yoshifumi Torii 博士表示。“软骨发育不全
与一系列终身的医学和身体挑战相关，而个体
与家庭的需求和优先事项各不相同。迄今为止产生的结果表明，口服 infigratinib 可能具有
在生长之外应对该疾病多个方面的潜力。尽管 FDA 的审评仍在进行中，但我们
对这一里程碑感到鼓舞。与 BridgeBio 合作，Kyowa Kirin 仍致力于推进
KK8398 在日本的开发，包括通过正在进行的 3 期 AOBA 研究，以科学严谨性
和强烈的紧迫感。我们的目标是为日本的患者和家庭带来一种潜在的新治疗选择。”
2024 年 2 月，Kyowa Kirin 从 BridgeBio 获得了在日本开发和
商业化用于骨骼发育不良的 infigratinib 的独家许可。2025 年 11 月，Kyowa Kirin 启动了
AOBA 研究（jRCT2031240562），这是一项 KK8398（infigratinib）在日本软骨发育不全患者中开展的 3 期临床试验。该研究旨在评估 KK8398 在日本患者中的疗效和安全性，并
产生与日本患者和临床实践相关的临床证据。
Kyowa Kirin 已将骨骼与矿物质领域定位为其重点疾病领域之一，并持续
致力于解决未满足的医疗需求，包括与罕见病相关的需求。该公司将
继续与 BridgeBio 合作推进 KK8398 的开发，旨在为日本软骨发育不全患者
提供一种新的口服治疗选择。
Kyowa Kirin 集团公司致力于通过生命科学与技术的进步创造新价值，
为世界各地人们的健康与福祉作出贡献。
关于 KK8398（Infigratinib）
KK8398（infigratinib）是一种在研的选择性口服小分子 FGFR1–3 抑制剂。BridgeBio 开展了
口服 infigratinib 治疗儿童软骨发育不全的全球关键性 III 期 PROPEL 3 研究。在日本，Kyowa Kirin 持有
infigratinib 用于骨骼发育不良的开发与商业化的独家许可。Infigratinib 尚在研究中，
尚未在日本获批用于治疗软骨发育不全。
关于软骨发育不全
软骨发育不全是一种以身材矮小为特征的典型遗传性疾病，约每 20,000 名
活产婴儿中发生 1 例，在美国和欧盟影响约 55,000 人，在日本约 6,000 人。该病与
一系列健康和生活质量方面的挑战相关，包括身材矮小、枕骨大孔狭窄、脑室
扩大、椎管狭窄、脊柱后凸、阻塞性睡眠呼吸暂停、呼吸问题、中耳炎、听力损失、牙齿
排列不齐、肢体并发症和肥胖。超过 97% 的病例存在 FGFR3 激活突变，且这些激活
突变是目前已知唯一导致软骨发育不全的基因突变。
关于协和麒麟
协和麒麟致力于发现具有改变生命价值的新药。作为一家总部位于日本的全球专业
制药公司，我们在药物发现和生物技术创新方面投入了70多年，
目前正致力于研发下一代抗体以及细胞和基因疗法，有望
帮助受严重或罕见疾病影响的患者。对价值观、可持续增长以及
让人们微笑的共同承诺，将我们在四个区域——日本、亚太、北美和EMEA/国际——团结在一起。
您可以在以下网址了解更多关于协和麒麟的业务：https://www.kyowakirin.com/
来源：Kyowa Kirin｜协和麒麟 · kyowakirin.com