Beam Therapeutics|比姆治疗精选Beam公布BEAM-302治疗AATD的I/II期更新数据Beam在ERS 2026公布BEAM-302治疗AATD的I/II期更新数据:截至2026年6月24日,29例单次给药患者中60mg组总AAT稳态均值14.4µM(Part A)和13.5µM(Part B),均高于11µM保护阈值,Z-AAT降低84%。全球关键队列已启动给药。临床数据#临床数据#罕见病#细胞/基因治疗研究关注:关注单次给药18个月持久性及60mg剂量下AAT生物标志物,评估加速批准路径可行性。