Scholar Rock的apitegromab获FDA批准治疗SMA

FDA批准ISEMBYLD（apitegromab-mstn）用于正在接受SMN2靶向治疗的2岁及以上SMA患者。III期SAPPHIRE研究显示，10 mg/kg组HFMSE较安慰剂提高2.2分（名义p=0.0121），34.2%患者HFMSE提升≥3分。美国商业化上市已启动。