FDA 批准百时美施贵宝 CAMZYOS 扩展适应症,用于成人和 30 公斤以上儿童梗阻性肥厚型心肌病
FDA批准CAMZYOS用于成人及体重≥30kg儿童症状性oHCM,改善功能容量与症状,成为该人群唯一获批疗法。基于III期SCOUT-HCM:28周Valsalva LVOT梯度较安慰剂多降48.0 mmHg(P<0.0001),无LVEF<50%事件,安全性未超成人。
研究关注:可评估CAMZYOS儿科适应症拓展对oHCM患者覆盖面的增量,并跟踪其向多国监管申报的儿科注册节奏。
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