Dyne Therapeutics｜戴恩精选Dyne公布z-basivarsen治疗DM1的I/II期ACHIEVE一年数据Dyne公布I/II期ACHIEVE试验MAD部分汇总剂量组（N=25-26）12个月数据，vHOT、5xSTS、10MWR、QMT及MDHI较基线改善，并优于匹配自然史队列。6个月vHOT较安慰剂相对改善3.6秒。公司预计REC顶线数据2027年Q1读出。临床数据#临床数据#罕见病#神经科学研究关注：关注vHOT能否作为加速批准的中间终点，及REC与III期HARMONIA的读出节奏。
Dyne Therapeutics｜戴恩Dyne将在医学会议公布z-basivarsen治疗DM1的I/II期ACHIEVE一年数据Dyne宣布将在WMS和AANEM会议公布ACHIEVE试验额外一年临床数据：MAD汇总剂量组（N=25-26）6个月和12个月数据，与倾向匹配的END-DM1自然史队列（N=41-46）对比，并更新安全性数据。公司同时将提供REC队列（n=71）vHOT平均基线值，REC顶线数据预计2027年一季度。临床数据#临床数据#神经科学#罕见病