argenx因无效终止efgartigimod SC治疗干燥综合征III期UNITY研究
argenx Provides Update on Phase 3 UNITY Study of Efgartigimod SC in Sjögren's Disease
argenx宣布终止efgartigimod SC治疗中重度干燥综合征的III期UNITY研究。IDMC在中期分析后建议因无效停止，认为该研究无法达到主要终点；安全性与此前一致，未发现新信号。
关注efgartigimod在干燥综合征的研发受挫，或影响FcRn抑制剂适应症拓展预期。
荷兰阿姆斯特丹 – argenx SE（泛欧交易所和纳斯达克：ARGX），一家全球免疫学创新公司，今日宣布将终止efgartigimod皮下注射（SC）（efgartigimod alfa与透明质酸酶-qvfc）用于治疗中重度干燥综合征成人的3期UNITY研究。
该决定基于独立数据监查委员会（IDMC）的建议，即在中期分析后因无效而停止该研究。IDMC得出结论，UNITY研究无法达到其主要终点。安全性方面与efgartigimod已知特征一致，未发现新的安全性信号。
argenx首席医学官Luc Truyen医学博士、哲学博士表示：“我们对这一结果感到失望，最失望的是干燥综合征患者，他们仍在等待能够从根本上改变其疾病进程的治疗方法。干燥综合征是免疫学中最具异质性和最复杂的疾病之一，而揭示复杂疾病的生物学机制正是我们的核心工作。我们将深入分析这些数据，并与干燥综合征群体分享我们的发现。我们感谢使这项研究得以实现的患者、家属、研究者和研究中心工作人员。”
在研究结束和数据库锁定后，argenx将对数据进行全面分析，以了解该研究的结果，并产生可能为未来干燥综合征研究提供信息的见解。
补充资料（5 节）药物、疾病与研究背景 · 法律与声明
药物、疾病与研究背景
UNITY研究设计
UNITY是一项3期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，并设有开放标签扩展期，旨在评估efgartigimod SC用于中重度干燥综合征成人的疗效、安全性和耐受性。入组患者必须符合2016年ACR/EULAR原发性干燥综合征分类标准，抗Ro/SSA自身抗体检测呈阳性，并在接受稳定背景标准治疗的情况下具有中重度系统性疾病活动度（clinESSDAI ≥6）。在双盲治疗期间，患者按1:1随机接受每周efgartigimod SC或安慰剂治疗。主要终点是第48周时系统性疾病活动度较基线的变化，通过临床EULAR干燥综合征疾病活动指数（clinESSDAI）测量。关键次要终点包括达到低疾病活动度（clinESSDAI <5）的患者比例、干燥综合征治疗应答评估工具（STAR）的应答者状态、通过干燥综合征症状评估日记（DiSSA）测量的患者报告症状变化，以及安全性和耐受性。
关于干燥综合征
干燥综合征是一种慢性、缓慢进展的炎症性系统性自身免疫性疾病，其特征为免疫介导的外分泌腺破坏。该病可导致严重衰弱，并对患者生活质量产生负面影响，常见报告的症状包括眼干和口干、疲劳和关节疼痛。此外，相当一部分患者患有腺体外系统性病变。虽然抗Ro和IgG自身抗体的存在被认为是该病的标志，但其潜在病因被认为是多因素的，环境触发因素导致自身免疫和慢性炎症。该病主要影响女性，男女发病比例为9:1。鉴于其异质性，治疗过程可能充满挑战，存在诊断延迟和误诊率高的问题。
关于VYVGART
VYVGART®（efgartigimod alfa fcab）是首创的人IgG1抗体片段，可与新生儿Fc受体（FcRn）结合，从而减少循环中的IgG自身抗体。VYVGART Hytrulo®是efgartigimod alfa（VYVGART）与重组人透明质酸酶PH20（rHuPH20）的皮下注射组合制剂，采用Halozyme的ENHANZE®药物递送技术，以促进生物制剂的皮下注射给药。
VYVGART已获批用于全身性重症肌无力（gMG）和免疫性血小板减少症（仅限日本）。VYVGART Hytrulo已获批用于gMG和慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）。VYVGART Hytrulo在其他地区可能以不同的商品名上市。
关于argenx
argenx是一家全球性免疫学创新公司，致力于改善患有严重自身免疫性疾病患者的生活。通过与领先的学术研究人员合作，通过其免疫学创新计划（IIP），argenx旨在将免疫学突破转化为世界级的新型抗体药物组合。argenx开发并正在商业化首个获批的新生儿Fc受体（FcRn）阻断剂，并正在评估其在多种严重自身免疫性疾病中的广泛潜力，同时推进其治疗领域内的多个早期实验性药物。欲了解更多信息，请访问 www.argenx.com 并在 LinkedIn、 Instagram、 Facebook和 YouTube上关注我们。
本新闻稿包含欧盟市场滥用条例（第596/2014号条例）第7(1)条所指的内幕信息。
媒体：
Colin McBean
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投资者：
Alexandra Roy
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法律与声明
前瞻性声明
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来源：Zai Lab｜再鼎医药 · ir.zailaboratory.com