argenx因无效性终止efgartigimod SC治疗干燥综合征的III期UNITY研究
argenx Provides Update on Phase 3 UNITY Study of Efgartigimod SC in Sjögren's Disease
argenx宣布终止efgartigimod SC治疗中重度干燥综合征的III期UNITY研究，依据IDMC在中期分析后建议因无效性停止，IDMC认为该研究无法达到主要终点。安全性与此前一致，未发现新信号。
关注efgartigimod在干燥综合征的研发受挫，及后续数据能否为其他适应症提供线索。
2026年10月8日，上午7:00 CET
荷兰阿姆斯特丹 – argenx SE（泛欧交易所和纳斯达克：ARGX），一家全球免疫学创新公司，今日宣布将终止efgartigimod皮下注射（SC）（efgartigimod alfa和透明质酸酶-qvfc）用于治疗中重度干燥综合征成人的3期UNITY研究。
该决定基于独立数据监查委员会（IDMC）在中期分析后建议因无效而停止研究。IDMC得出结论，UNITY研究无法达到其主要终点。安全性方面与efgartigimod已知特征一致，未发现新的安全性信号。
argenx首席医学官Luc Truyen医学博士表示：“我们对这一结果感到失望，最失望的是干燥综合征患者，他们仍在等待能够从根本上改变疾病进程的治疗方法。干燥综合征是免疫学中最具异质性和最复杂的疾病之一，而揭示复杂疾病的生物学机制正是我们的核心工作。我们将深入分析这些数据，并与干燥综合征群体分享我们的发现。我们感谢使这项研究得以实现的患者、家属、研究者和研究中心工作人员。”
研究结束和数据库锁定后，argenx将对数据进行全面分析，以了解研究结果并产生可能为干燥综合征未来研究提供信息的见解。
补充资料（5 节）药物、疾病与研究背景 · 法律与声明
药物、疾病与研究背景
UNITY研究设计
UNITY是一项3期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，并设有开放标签扩展期，旨在评估efgartigimod SC用于中重度干燥综合征成人的疗效、安全性和耐受性。入组患者须符合2016年ACR/EULAR原发性干燥综合征分类标准，抗Ro/SSA自身抗体检测阳性，并且在接受稳定背景标准治疗的情况下具有中重度全身性疾病活动度（clinESSDAI ≥6）。在双盲治疗期间，患者按1:1随机接受每周efgartigimod SC或安慰剂。主要终点是第48周时全身性疾病活动度较基线的变化，通过临床EULAR干燥综合征疾病活动指数（clinESSDAI）测量。关键次要终点包括达到低疾病活动度（clinESSDAI <5）的患者比例、干燥综合征应答评估工具（STAR）的应答者状态、通过干燥综合征症状评估日记（DiSSA）测量的患者报告症状变化，以及安全性和耐受性。
关于干燥综合征
干燥综合征是一种慢性、缓慢进展的炎症性系统性自身免疫性疾病，其特征为免疫介导的外分泌腺破坏。该病可导致严重衰弱，并对患者生活质量产生负面影响，常见报告的症状包括眼干和口干、疲劳及关节疼痛。此外，相当一部分患者还患有腺体外系统性病变。虽然抗Ro和IgG自身抗体的存在被认为是该病的标志，但其根本病因被认为是多因素的，环境触发因素导致自身免疫和慢性炎症。该病主要影响女性，男女发病比例为9:1。鉴于其异质性，治疗过程可能充满挑战，存在诊断延迟时间长和误诊率高的问题。
关于VYVGART
VYVGART®（efgartigimod alfa fcab）是首创的人IgG1抗体片段，可与新生儿Fc受体（FcRn）结合，从而减少循环中的IgG自身抗体。VYVGART Hytrulo®是efgartigimod alfa（VYVGART）与重组人透明质酸酶PH20（rHuPH20）的皮下注射组合制剂，采用Halozyme的ENHANZE®药物递送技术，以促进生物制剂的皮下注射给药。
VYVGART已获批用于全身性重症肌无力（gMG）和免疫性血小板减少症（仅限日本）。VYVGART Hytrulo已获批用于gMG和慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）。VYVGART Hytrulo在其他地区可能以不同的商品名上市。
关于argenx
argenx是一家全球性免疫学创新公司，致力于改善患有严重自身免疫性疾病患者的生活。通过其免疫学创新计划（IIP）与领先的学术研究人员合作，argenx旨在将免疫学突破转化为世界一流的新型抗体药物组合。argenx开发并正在商业化首个获批的新生儿Fc受体（FcRn）阻断剂，并正在评估其在多种严重自身免疫性疾病中的广泛潜力，同时在其治疗领域内推进多个早期实验性药物。欲了解更多信息，请访问 www.argenx.com ，并在LinkedIn、Instagram、Facebook和YouTube上关注我们。
本新闻稿包含欧盟市场滥用条例（第596/2014号条例）第7(1)条所指的内幕信息。
媒体：
Colin McBean
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投资者：
Alexandra Roy
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法律与声明
前瞻性声明
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来源：argenx SE · argenx.com