argenx公布FB102治疗乳糜泻II期研究阳性顶线结果
argenx Announces Positive Topline Results from Phase 2 Study of FB102 in Celiac Disease
argenx公布FB102治疗成人乳糜泻的II期FB102-301研究（NCT06982963）阳性顶线结果，主要终点第78天Vh:Cd比较安慰剂变化具统计学显著性（p=0.0176）。公司称安全性与此前一致，计划推进III期。
FB102在乳糜泻的首个II期阳性读出，为评估CD122靶点及III期推进节奏提供参考。
- 研究达到主要终点：Vh:Cd 比值较基线的变化（p=0.0176）
- 首个 Phase 2 证据表明，阻断 CD122 可预防乳糜泻患者因麸质引起的肠道损伤
- argenx 计划推进 FB102 进入 Phase 3 开发
2026 年 10 月 8 日，上午 7:00 CET
荷兰阿姆斯特丹 – argenx SE（Euronext & Nasdaq: ARGX），一家全球免疫学创新公司，今日宣布评估 FB102（一种首创 CD122 抑制剂）治疗成人乳糜泻的 Phase 2 研究取得积极顶线结果。这些结果是 argenx 于 2026 年 8 月收购 Forte Biosciences 后 FB102 的首次临床数据读出。
与安慰剂相比，接受 FB102 治疗的患者表现出统计学显著且具有临床相关性的治疗效果。该研究达到其主要终点，即在接受麸质挑战的成人乳糜泻患者中，第 78 天时绒毛高度与隐窝深度比值（Vh:Cd）较基线的变化优于安慰剂（p=0.0176）。广泛的疗效指标，包括上皮内淋巴细胞（IEL）密度、绒毛高度-隐窝深度上皮内淋巴细胞（VCIEL）复合评分以及症状，均与主要终点一致，为组织学、炎症和临床指标方面的疗效提供了额外证据。
观察到的安全性特征与既往研究及 FB102 已知的安全性特征一致，未发现新的安全性信号。
“这些积极的 Phase 2 结果增强了我们对 FB102 潜力的信心，有望解决乳糜泻患者重大未满足需求，目前该病尚无获批疗法，”argenx 首席医学官 Luc Truyen 医学博士、哲学博士表示。“该研究建立在 Phase 1b 试验基础上，提供了一致的临床证据，表明 CD122 阻断可预防麸质引起的肠道损伤并防止患者症状出现，即使在更强化的麸质挑战下也是如此，验证了 CD122 作为乳糜泻中有前景的治疗靶点。结合各项研究中观察到的一致安全性特征，这些发现支持推进 FB102 进入 Phase 3 开发，并进一步探索其在免疫介导疾病中的更广泛潜力。”
该 Phase 2 研究的详细结果将在即将召开的医学会议上分享。FB102 仍在其他自身免疫性疾病中作为潜在疗法进行评估，包括白癜风和斑秃。
补充资料（5 节）药物、疾病与研究背景 · 法律与声明
药物、疾病与研究背景
FB102-301 研究设计
FB102-301（NCT06982963）是一项随机、双盲、安慰剂对照的 2 期研究，评估 FB102 用于成人乳糜泻患者。该研究入组了 126 名确诊乳糜泻且在接受严格无麸质饮食至少 12 个月后无症状的患者。参与者按（2:2:1）随机接受 FB102（两个剂量水平）或安慰剂静脉输注，同时接受为期八周的受控口服麸质激发试验。主要终点是第 78 天绒毛高度与隐窝深度比值（Vh:Cd）较基线的变化，并与安慰剂进行比较，旨在确定 FB102 是否能在激发期间保护肠道免受麸质诱导的损伤。
关于乳糜泻
乳糜泻是一种慢性自身免疫性疾病，由摄入麸质触发，麸质是存在于小麦、大麦和黑麦中的一组蛋白质。在乳糜泻患者中，麸质会触发免疫反应，损害小肠内壁。随着时间推移，这种损害会导致营养吸收受损，并出现腹痛、腹胀、腹泻和疲劳等症状。目前尚无获批治疗乳糜泻的药物，现行标准治疗是严格的无麸质饮食。通过消费品（如预包装食品、化妆品、牙膏、维生素和营养补充剂）意外接触麸质的情况很常见。许多乳糜泻患者在餐厅、工作场所或旅行时外出就餐也会遇到困难，这影响了他们的生活质量。 据估计，全球约 1% 的人患有乳糜泻，研究显示其发病率正以每年约 7.5% 的速度上升。症状负担、患病率不断增长以及缺乏任何获批的治疗选择，凸显了亟需能够解决肠道损伤根本原因并改善乳糜泻患者症状和结局的药物。
关于 FB102
FB102 是一种在研的同类首创抗 CD122 抗体，正在研究作为多种自身免疫性疾病的潜在治疗方法，包括乳糜泻、白癜风和斑秃。CD122 是 IL-2 和 IL-15 信号通路的关键组成部分，这些通路参与激活和维持致病免疫细胞。FB102 旨在阻断 CD122，以选择性调节引起炎症的 IL-2 和 IL-15 通路，同时保留调节性 T 细胞功能和免疫平衡。美国食品药品监督管理局已授予 FB102 用于乳糜泻的快速通道资格。
关于 argenx
argenx 是一家全球免疫学创新公司，致力于改善严重自身免疫性疾病患者的生活。argenx 通过其免疫学创新计划（IIP）与领先的学术研究人员合作，旨在将免疫学突破转化为世界一流的新型抗体药物组合。argenx 开发并正在商业化首个获批的新生儿 Fc 受体（FcRn）阻断剂，并正在评估其在多种严重自身免疫性疾病中的广泛潜力，同时推进其治疗领域内的多个早期实验性药物。如需了解更多信息，请访问 www.argenx.com ，并在 LinkedIn、Instagram、Facebook 和 YouTube 上关注我们。
本新闻稿包含欧盟《市场滥用条例》（第596/2014号条例）第7(1)条所指的内幕信息。
媒体：
Suzanne Johnson
[email protected]
投资者：
Alexandra Roy
[email protected]
法律与声明
前瞻性声明
本公告内容包含属于或可能被视为“前瞻性声明”的陈述。此类前瞻性声明通常可通过使用前瞻性词语来识别，如“旨在”、“预期”、“渴望”、“相信”、“能够”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“需要”、“预测”、“未来”、“目标”、“希望”、“打算”、“设计用于”、“很可能”、“或许”、“可能”、“目的”、“计划”、“可能”、“潜力”、“追求”、“预计”、“预测”、“寻求”、“应该”、“策略”、“目标”、“将”以及其他类似含义和表达的词语和术语，包括在对未来运营或财务业绩的任何讨论中。前瞻性声明本质上涉及风险和不确定性，提醒读者任何此类前瞻性声明并非对未来业绩的保证。由于各种重要因素，argenx的实际结果可能与前瞻性声明所预测的结果存在重大差异，包括但不限于：argenx临床试验的结果；与新型药物疗法开发相关的不确定性；临床前和临床试验及产品开发的风险和挫折；监管机构对argenx临床试验数据的解释以及argenx获得监管批准的能力；早期临床试验可能无法预测后期或大规模临床试验结果的风险；不良安全性事件或参与者退出的发生；其产品和候选产品被患者接受为安全、有效且具有成本效益；政府法律法规（包括关税、出口管制、制裁和其他法规）对其业务的影响；医疗保健法规（包括argenx产品报销规则）的影响；药物发现、开发和商业化努力中的竞争；其对第三方供应商、服务提供商和制造商的依赖；以及公司供应商或产品市场所在地区的不稳定和冲突。有关这些及其他可能导致实际结果与前瞻性声明中所述存在重大差异的风险、不确定性和因素的进一步列表和描述，可在argenx向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件和报告中找到，包括argenx向SEC提交的最新20-F表格年度报告以及argenx随后向SEC提交的文件和报告。鉴于这些风险和不确定性，建议读者不要过度依赖此类前瞻性声明。这些前瞻性声明仅代表本新闻稿发布之日的情况。除法律要求外，argenx不承担公开更新或修订本新闻稿中信息（包括任何前瞻性声明）的义务。
来源：argenx SE · argenx.com