Mirum Pharmaceuticals|米鲁姆制药精选Mirum与Incyte的zilurgisertib获FDA批准治疗FOPFDA批准ATEBRIOZ(zilurgisertib)用于12岁及以上FOP患者,减少新异位骨化体积,推荐剂量100mg每日一次。PROGRESS研究Cohort 1显示第24周新HO体积较安慰剂减少3.2cm³ vs 增加24.6cm³,疗效维持至48周。监管审批#监管审批#罕见病#III期研究关注:可跟踪zilurgisertib欧盟MAA审评节奏及2-<12岁儿科队列拓展,评估FOP适应症人群扩容空间。