BioMarin PharmaceuticalBioMarin公布POMBILITI+OPFOLDA治疗晚发型庞贝病五年III期数据PROPEL开放标签扩展研究显示，82例持续用药者五年内运动功能维持、肺功能相对稳定；ERT经治者pp6MWD变化0.7%，ERT初治者10.5%。未发现新安全性信号，51.2%出现治疗相关不良事件。临床数据#临床数据#罕见病#III期
BioMarin Pharmaceutical精选BioMarin公布VOXZOGO治疗软骨发育不全III期CANOPY-HCH-3阳性结果BioMarin公布III期CANOPY-HCH-3研究结果，VOXZOGO在软骨发育不全儿童中52周AGV较安慰剂LS均值差2.33 cm/年（p<0.0001），达主要终点；身高、身高Z评分和臂展亦显著改善，安全性与此前一致。公司已向FDA提交sNDA。临床数据#临床数据#罕见病#III期研究关注：III期阳性数据与sNDA申报同步，可跟踪FDA审评节奏及2027年潜在上市对适应症拓展的贡献。