Ascendis公布TransCon CNP婴儿II期sentinel队列52周数据
Ascendis公布reACHin试验开放标签sentinel队列52周数据：7名0至<2岁软骨发育不全婴儿接受每周一次TransCon CNP（navepegritide）100 μg/kg，AFMS全部稳定或改善，枕骨大孔矢状径平均增加3.15 mm，ACH特异性仰卧位身长Z评分平均提高0.42，无注射部位反应。该药2026年2月已获FDA批准用于2岁及以上患儿。
研究关注：关注婴儿期早期干预能否打开2岁以下适应症拓展空间，后续跟踪双盲部分数据读出。