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Ultragenyx基因疗法FAYUVI获FDA批准
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AI 综述
2026年9月18日，Ultragenyx Pharmaceutical宣布，FDA对FAYUVI（rebisufligene etisparvovec-hopf，UX111）授予标准完全批准，用于治疗儿童MPS IIIA（Sanfilippo A型），成为该病首个获批疗法。关键Transpher A试验中，mITT组17例患者认知评分较27例自然史对照高23.5分（p<0.0001）。公司预计30-60天内向合格治疗中心发货。
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最新进展9月18日 03:48
FDA完全批准FAYUVI治疗儿童MPS IIIA，公司预计30-60天内发货。报道时间线
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9月18日
- Ultragenyx Pharmaceutical｜奥特拉吉尼克斯精选Ultragenyx的FAYUVI获FDA批准，成首个Sanfilippo A型疗法
FDA对FAYUVI（rebisufligene etisparvovec-hopf，UX111）授予标准完全批准，用于治疗儿童MPS IIIA（Sanfilippo A型），系该病首个获批疗法。关键Transpher A试验中，mITT组17例患者认知评分较27例自然史对照高23.5分（p<0.0001）。公司预计30-60天内向合格治疗中心发货。