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Dyne公布z-basivarsen治疗DM1的ACHIEVE一年数据

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AI 综述

2026年9月30日,Dyne Therapeutics公布I/II期ACHIEVE试验MAD部分汇总剂量组(N=25-26)12个月数据,z-basivarsen(DYNE-101)在vHOT、5xSTS、10MWR、QMT及MDHI等指标上较基线改善,并优于匹配自然史队列;6个月vHOT较安慰剂相对改善3.6秒。公司预计REC顶线数据于2027年Q1读出。

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沿着报道,了解事件的不同侧面。

9月30日
  1. Dyne Therapeutics|戴恩精选
    Dyne公布z-basivarsen治疗DM1的I/II期ACHIEVE一年数据

    Dyne公布I/II期ACHIEVE试验MAD部分汇总剂量组(N=25-26)12个月数据,vHOT、5xSTS、10MWR、QMT及MDHI较基线改善,并优于匹配自然史队列。6个月vHOT较安慰剂相对改善3.6秒。公司预计REC顶线数据2027年Q1读出。