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ELEVIDYS在8-12岁DMD患者2年数据积极
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AI 综述
2026年9月25日，Sarepta Therapeutics宣布将在9月29日至10月3日于日本广岛举行的第31届世界肌肉学会（WMS）年会上公布其Duchenne肌营养不良治疗组合的新数据。9月30日，Sarepta公布ELEVIDYS在8-12岁可行走DMD患者中的数据：该组25例患者对比外部对照99例，两年NSAA评分差异为3.32分（P=0.0022），起身速度与10米步行速度亦改善；2-3岁患儿12周微抗肌萎缩蛋白表达稳健，安全性无新信号。
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最新进展9月30日 20:30
Sarepta公布ELEVIDYS在8-12岁可行走DMD患者两年功能获益数据。事件进展
2 个进展
- 9月30日 20:30 · 1 篇报道ELEVIDYS在8-12岁DMD患者2年数据积极Sarepta Therapeutics｜萨雷普塔：Sarepta公布ELEVIDYS在8-12岁DMD可行走患者中的两年功能获益数据
- 9月25日 20:30 · 1 篇报道Sarepta将在2026世界肌肉学会年会公布DMD新数据Sarepta Therapeutics｜萨雷普塔：Sarepta 将在 2026 世界肌肉学会年会公布 Duchenne 肌营养不良治疗数据
报道时间线
沿着报道，了解事件的不同侧面。
9月30日
- Sarepta Therapeutics｜萨雷普塔精选Sarepta公布ELEVIDYS在8-12岁DMD可行走患者中的两年功能获益数据
Sarepta在2026年世界肌肉学会年会公布ELEVIDYS数据：8-12岁可行走DMD患者（n=25）对比外部对照（n=99），两年NSAA评分差异3.32分（P=0.0022），起身速度与10米步行速度亦改善。2-3岁患儿12周微抗肌萎缩蛋白表达稳健，安全性无新信号。
9月25日
- Sarepta Therapeutics｜萨雷普塔Sarepta 将在 2026 世界肌肉学会年会公布 Duchenne 肌营养不良治疗数据
Sarepta Therapeutics 将在 9 月 29 日至 10 月 3 日于日本广岛举行的第 31 届世界肌肉学会（WMS）年会上公布其 Duchenne 肌营养不良治疗组合的新数据。